Pakritinib před transplantací pro myeloproliferativní novotvary (MPN)

Studium administrace léčiv:

Pokud zjistíte, že jste způsobilí k účasti v této studii, budete pacritinib užívat každý den přibližně ve stejnou dobu ústy, 2krát denně. Váš lékař vám řekne, kdy začít a přestat užívat pakritinib. Můžete být schopni užívat lék po dobu asi 2-6 měsíců v závislosti na tom, jak lék snášíte a kdy je datum vaší transplantace. Pokud nedostanete transplantaci, můžete pokračovat v užívání hodnoceného léku, pokud si lékař myslí, že je to ve vašem nejlepším zájmu.

Tobolky musíte spolknout celé a zapít sklenicí (asi 8 uncí) vody. Tobolky neotevírejte, nelámejte ani nežvýkejte.

Pokud zvracíte nebo vynecháte dávku pakritinibu, vezměte si další dávku pakritinibu v obvyklou dobu. Vynechanou nebo vyzvracenou dávku „nedoplňujte“.

Dostanete deník studijního léku, do kterého si zapíšete, kdy každou dávku pakritinibu užíváte. Na každou studijní návštěvu si s sebou musíte přinést deník studovaného léku, veškeré zbytky zkoumaného léku a všechny prázdné obaly na studijní léky.

Dávka pakritinibu, kterou dostáváte, může být snížena nebo zastavena, pokud to lékař považuje za nutné.

Přibližně 21 dní po vaší poslední dávce pakritinibu dostanete léky standardní péče a podstoupíte alogenní transplantaci kmenových buněk. Váš lékař vám tuto léčbu a transplantaci kmenových buněk vysvětlí podrobněji. Budete muset podepsat samostatný formulář souhlasu.

Studijní návštěvy:

Jednou (1) za měsíc:

• Budete mít fyzickou zkoušku.
• Krev (asi 2 čajové lžičky) bude odebrána pro rutinní testy a pro kontrolu funkce ledvin a jater.
• Budete mít elektrokardiogram (EKG - test, který měří elektrickou aktivitu srdce).

V den 14 (+/- 2 dny) cyklu 1 vám bude odebrána krev (asi 2 čajové lžičky) pro rutinní testy a kontrolu funkce ledvin a jater. Tuto krev si můžete nechat odebrat v místní laboratoři nebo na klinice, která je blíže vašemu domovu. Výsledky budou zaslány lékaři studie na MD Anderson.

Během 2. týdne cyklu 1 vám zavolá člen studie, aby se vás zeptal na jakékoli příznaky, které můžete mít. Tento hovor by měl trvat asi 5-10 minut.

Délka studia:

Po transplantaci budete ve studiu až 1 rok. Můžete být předčasně vyřazeni ze studie, pokud se onemocnění zhorší, pokud máte nějaké nesnesitelné vedlejší účinky nebo pokud nejste schopni dodržovat pokyny studie.

Vaše účast v této studii bude ukončena po přibližně 1 roce následných testů.

Návštěva na konci studia:

Přibližně do 7 dnů po vaší poslední dávce pakritinibu, ale před transplantací kmenových buněk:

• Budete mít fyzickou prohlídku a ultrazvuk, MRI nebo CT vyšetření břicha, abyste změřili játra a slezinu.
• Budete mít EKG.

Před transplantací vám bude provedena biopsie/aspirace kostní dřeně ke kontrole stavu onemocnění.

Následné testy:

Následné návštěvy budete mít přibližně 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci:

• Vyplníte 3 dotazníky o vašich příznacích a kvalitě života. Vyplnění dotazníků by mělo trvat přibližně 20–30 minut.
• V měsíci 3 budete mít fyzickou prohlídku a ultrazvuk, MRI nebo CT vyšetření břicha, abyste změřili játra a slezinu. To se bude opakovat ve 12. měsíci, pokud si váš lékař myslí, že je to nutné.
• Ve 3. a 12. měsíci vám bude provedena biopsie/aspirace kostní dřeně ke kontrole stavu onemocnění.

Toto je výzkumná studie. Pacritinib není schválen FDA ani komerčně dostupný. V současné době se používá pouze pro výzkumné účely. Studijní lékař může vysvětlit, jak je studovaný lék navržen tak, aby fungoval.

Do této studie bude zapsáno až 40 účastníků. Všichni se zúčastní na MD Anderson.