Pakrytynib przed przeszczepem w leczeniu nowotworów mieloproliferacyjnych (MPN)

Administracja badanego leku:

Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, będziesz przyjmować pakrytynib codziennie o tej samej porze doustnie, 2 razy dziennie. Lekarz poinformuje pacjenta, kiedy należy rozpocząć i zakończyć przyjmowanie pakrytynibu. Możesz być w stanie przyjmować lek przez około 2-6 miesięcy, w zależności od tego, jak tolerujesz lek i kiedy jest data przeszczepu. Jeśli nie otrzymasz przeszczepu, możesz kontynuować przyjmowanie badanego leku tak długo, jak lekarz uzna, że ​​leży to w twoim najlepszym interesie.

Kapsułki należy połykać w całości, popijając szklanką (około 8 uncji) wody. Nie otwierać, nie łamać ani nie żuć kapsułek.

W przypadku wymiotów lub pominięcia dawki pakrytynibu należy przyjąć następną dawkę pakrytynibu o zwykłej porze. Nie „uzupełniać” pominiętej lub zwymiotowanej dawki.

Otrzymasz dzienniczek badanego leku, w którym będziesz zapisywać, o której godzinie przyjmujesz każdą dawkę pakrytynibu. Na każdą wizytę w ramach badania należy zabrać ze sobą dziennik badanego leku, wszelkie pozostałości badanego leku oraz wszelkie puste pojemniki po badanym leku.

Otrzymana dawka pakrytynibu może zostać zmniejszona lub przerwana, jeśli lekarz uzna to za konieczne.

Około 21 dni po przyjęciu ostatniej dawki pakrytynibu otrzymasz standardowe leki i będziesz mieć allogeniczny przeszczep komórek macierzystych. Twój lekarz wyjaśni ci bardziej szczegółowo to leczenie i przeszczep komórek macierzystych. Będziesz musiał podpisać osobny formularz zgody.

Wizyty studyjne:

Raz (1) raz w miesiącu:

• Będziesz miał fizyczny egzamin.
• Krew (około 2 łyżeczek) zostanie pobrana do rutynowych badań i sprawdzenia czynności nerek i wątroby.
• Będziesz mieć elektrokardiogram (EKG - test mierzący aktywność elektryczną serca).

W dniu 14 (+/- 2 dni) cyklu 1 zostanie pobrana krew (około 2 łyżeczki) do rutynowych badań i sprawdzenia czynności nerek i wątroby. Możesz pobrać tę krew w lokalnym laboratorium lub klinice, która jest bliżej twojego domu. Wyniki zostaną przesłane do lekarza prowadzącego badanie w MD Anderson.

Podczas drugiego tygodnia cyklu 1 członek personelu badawczego zadzwoni do ciebie, aby zapytać o objawy, które możesz mieć. Taka rozmowa powinna trwać około 5-10 minut.

Długość studiów:

Będziesz się uczyć przez okres do 1 roku po przeszczepie. Możesz zostać usunięty z nauki wcześniej, jeśli choroba się pogorszy, jeśli wystąpią jakiekolwiek nie do zniesienia skutki uboczne lub jeśli nie będziesz w stanie postępować zgodnie ze wskazówkami dotyczącymi nauki.

Twój udział w tym badaniu zakończy się po około 1 roku badań kontrolnych.

Wizyta końcowa:

W ciągu około 7 dni po przyjęciu ostatniej dawki pakrytynibu, ale przed przeszczepem komórek macierzystych:

• Będziesz miał badanie fizykalne i USG, MRI lub tomografię komputerową brzucha, aby zmierzyć wątrobę i śledzionę.
• Będziesz mieć EKG.

Przed przeszczepem zostanie wykonana biopsja/aspiracja szpiku kostnego w celu sprawdzenia stanu choroby.

Dalsze testy:

Będziesz mieć wizyty kontrolne około 1, 3, 6 i 12 miesięcy po przeszczepie:

• Wypełnisz 3 kwestionariusze dotyczące objawów i jakości życia. Wypełnienie kwestionariuszy powinno zająć około 20-30 minut.
• W 3. miesiącu zostaniesz poddany badaniu fizykalnemu oraz USG, MRI lub tomografii komputerowej jamy brzusznej, aby zmierzyć wątrobę i śledzionę. Zostanie to powtórzone w 12. miesiącu, jeśli lekarz uzna to za konieczne.
• W 3. i 12. miesiącu zostanie wykonana biopsja/aspiracja szpiku kostnego w celu sprawdzenia stanu choroby.

To jest badanie eksperymentalne. Pacritinib nie jest zatwierdzony przez FDA ani dostępny na rynku. Obecnie jest używany wyłącznie do celów badawczych. Lekarz prowadzący badanie może wyjaśnić, w jaki sposób ma działać badany lek.

W badaniu weźmie udział do 40 uczestników. Wszyscy wezmą udział w MD Anderson.