Pacritinibe Antes do Transplante para Neoplasias Mieloproliferativas (MPN)
Pacritinibe antes do transplante para pacientes com neoplasias mieloproliferativas (MPN)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Administração do medicamento do estudo:
Se for considerado elegível para participar deste estudo, você tomará pacritinibe aproximadamente no mesmo horário todos os dias por via oral, 2 vezes ao dia. O seu médico dir-lhe-á quando deve começar e parar de tomar pacritinib. Você pode tomar o medicamento por cerca de 2 a 6 meses, dependendo de como tolera o medicamento e da data do transplante. Se você não receber seu transplante, poderá continuar tomando o medicamento do estudo enquanto o médico achar que é do seu interesse.
Você deve engolir as cápsulas inteiras com um copo (cerca de 8 onças) de água. Não abra, quebre ou mastigue as cápsulas.
Se você vomitar ou perder uma dose de pacritinibe, tome a próxima dose de pacritinibe no horário habitual. Não "compense" uma dose esquecida ou vomitada.
Você receberá um diário do medicamento do estudo para anotar a que horas você toma cada dose de pacritinibe. Você precisa trazer o diário do medicamento do estudo, qualquer medicamento do estudo restante e quaisquer recipientes vazios do medicamento do estudo com você para cada visita do estudo.
A dose de pacritinibe que você recebe pode ser diminuída ou interrompida, se o médico achar necessário.
Cerca de 21 dias após sua última dose de pacritinibe, você receberá medicamentos padrão e fará um transplante alogênico de células-tronco. O seu médico irá explicar-lhe mais detalhadamente este tratamento e o transplante de células estaminais. Você será obrigado a assinar um formulário de consentimento separado.
Visitas de estudo:
Uma (1) vez por mês:
- Você fará um exame físico.
- Sangue (cerca de 2 colheres de chá) será coletado para exames de rotina e para verificar a função renal e hepática.
- Você fará um eletrocardiograma (ECG - um teste que mede a atividade elétrica do coração).
No Dia 14 (+/- 2 dias) do Ciclo 1, será coletado sangue (cerca de 2 colheres de chá) para exames de rotina e para verificar a função renal e hepática. Você pode coletar esse sangue em um laboratório ou clínica local mais perto de sua casa. Os resultados serão enviados ao médico do estudo no MD Anderson.
Durante a Semana 2 do Ciclo 1, um membro da equipe do estudo ligará para perguntar sobre quaisquer sintomas que você possa estar tendo. Esta chamada deve durar cerca de 5-10 minutos.
Duração do estudo:
Você ficará em estudo por até 1 ano após o transplante. Você pode ser retirado do estudo mais cedo se a doença piorar, se tiver algum efeito colateral intolerável ou se não conseguir seguir as instruções do estudo.
Sua participação neste estudo terminará após cerca de 1 ano de testes de acompanhamento.
Visita de fim de estudo:
Dentro de cerca de 7 dias após sua última dose de pacritinibe, mas antes de seu transplante de células-tronco:
- Você fará um exame físico e uma ultrassonografia, ressonância magnética ou tomografia computadorizada do abdome para medir o fígado e o baço.
- Você fará um eletrocardiograma.
Antes do transplante, você fará uma biópsia/aspiração da medula óssea para verificar o estado da doença.
Testes de acompanhamento:
Você terá visitas de acompanhamento em cerca de 1, 3, 6 e 12 meses após o transplante:
- Você preencherá 3 questionários sobre seus sintomas e qualidade de vida. O preenchimento dos questionários deve levar cerca de 20 a 30 minutos.
- No 3º mês, você fará um exame físico e uma ultrassonografia, ressonância magnética ou tomografia computadorizada do abdome para medir o fígado e o baço. Isso será repetido no Mês 12, se o seu médico achar que é necessário.
- Nos meses 3 e 12, você fará uma biópsia/aspiração da medula óssea para verificar o estado da doença.
Este é um estudo investigativo. Pacritinib não é aprovado pela FDA ou disponível comercialmente. Atualmente, está sendo usado apenas para fins de pesquisa. O médico do estudo pode explicar como o medicamento do estudo foi projetado para funcionar.
Até 40 participantes serão inscritos neste estudo. Todos participarão do MD Anderson.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com Mielofibrose Idiopática ou Mielofibrose secundária a Policitemia Vera ou Trombocitemia Essencial.
- Pacientes de 18 anos a menos ou igual a 70 anos.
- Pacientes que desejam realizar transplante.
- Os pacientes devem ter um Zubrod PS igual ou inferior a 2.
- Clearance de creatinina calculado maior que 50ml/min. usando a equação de Cockcroft-Gault.
- Fração de ejeção igual ou superior a 40%.
- Bilirrubina direta sérica inferior a 1 mg/dl (a menos que devido à síndrome de Gilbert ou hemólise).
- SGPT igual ou inferior a 4 x valores normais.
- DLCO corrigido igual ou acima de 50% do esperado.
- teste Beta HCG negativo em uma mulher com potencial para engravidar definido como não pós-menopausa por 12 meses ou sem esterilização cirúrgica anterior) e se fértil, homens e mulheres devem concordar em usar contraceptivos.
Critério de exclusão:
- Pacientes com mielofibrose de baixo risco.
- Infecções descontroladas com risco de vida.
- HIV positivo.
- Pacientes com hepatite viral ativa.
- Tratamento prévio com Pacritinib.
- Transplante prévio de células-tronco.
- QTc maior que 450 ms.
- Inibidores/indutores fortes ou moderados do CYP3A4 nos últimos 7 dias.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacritinibe + Transplante de Células Tronco Alogênicas
Os participantes iniciam Pacritinib 200 mg por via oral duas vezes ao dia.
Os participantes procedem ao transplante após 60 dias de Pacritinib, mas não mais de 180 dias.
O pacritinibe foi interrompido 21 dias antes do início do regime preparatório para o transplante padrão de tratamento de células-tronco (SOC Allo TP).
Condicionamento de transplante SOC com Fludarabina e Bussulfan AUC de 4000 microMol-min por dia, desde que a farmacocinética possa ser realizada, caso contrário, a dose de Bussulfan é administrada como uma dose fixa de 100 mg/m2 diariamente por quatro dias.
Questionários sobre sintomas e qualidade de vida preenchidos no início, 1, 3, 6 e 12 meses após o transplante.
Chamadas telefônicas feitas pela equipe do estudo para o participante na segunda e terceira semana de cada mês.
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200 mg por via oral duas vezes ao dia durante 60 dias.
Bussulfano AUC de 4000 microMol-min por dia, desde que a farmacocinética possa ser realizada, caso contrário, a dose de busulfan é administrada como uma dose fixa de 100 mg/m2 diariamente por quatro dias.
Outros nomes:
Questionários preenchidos no início do estudo, 1, 3, 6 e 12 meses após o transplante.
Outros nomes:
Chamadas telefônicas feitas pela equipe do estudo para o participante na segunda e terceira semana de cada mês.
Transplante alogênico de células-tronco (Allo TP) 60 dias após o início do Pacritinibe, mas não mais de 180 dias.
Outros nomes:
Fludarabina tomada junto com bussulfano de acordo com o padrão de tratamento como regime preparatório para transplante alogênico de células-tronco (Allo TP).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: participantes que receberam Pacritinibe por >/= 60 dias, mas menos de 180 dias, submetidos a transplante com um doador compatível ou pelo menos 7/8 não compatível. O protocolo foi avaliar a sobrevida livre de progressão em um ano.
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O protocolo era inscrever pelo menos 21 participantes avaliáveis, definidos como pacientes que receberam Pacritinibe por >/= 60 dias, mas menos de 180 dias.
Inscrevemos quatro participantes, no entanto, todos os quatro não foram avaliáveis, pois nenhum conseguiu completar 60 dias de Pacritinibe.
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participantes que receberam Pacritinibe por >/= 60 dias, mas menos de 180 dias, submetidos a transplante com um doador compatível ou pelo menos 7/8 não compatível. O protocolo foi avaliar a sobrevida livre de progressão em um ano.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a Segurança e Eficácia do Pacritinib.
Prazo: Início do Pacritinibe até um ano após o transplante
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Avaliar a segurança e eficácia desta terapia determinada pelo enxerto de neutrófilos e plaquetas, mortalidade sem recaída um ano após o transplante, sobrevida global um ano após o transplante, resposta do fígado e baço ao pacritinibe, recuperação imunológica, qualidade de vida e escore de sintomas, primário e falha secundária do enxerto, remissão completa, recaída.
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Início do Pacritinibe até um ano após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Uday Popat, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Neoplasias
- Distúrbios mieloproliferativos
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Fludarabina
- Fosfato de fludarabina
- Busulfan
Outros números de identificação do estudo
- 2014-0786
- NCI-2015-01123 (Identificador de registro: NCI CTRP)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Pacritinibe
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CTI BioPharmaCovanceConcluído
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Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas...Swedish Orphan Biovitrum; MFAR Clinical Research S.L.Recrutamento
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Medical College of WisconsinAinda não está recrutando
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John MascarenhasNational Cancer Institute (NCI); Karyopharm Therapeutics Inc; Sobi, Inc.Ainda não está recrutandoMielofibrose | Pós-policitemia Vera Mielofibrose | Mielofibrose pós-trombocitemia essencialEstados Unidos
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Karyopharm Therapeutics IncRecrutamentoMielofibrose | Trombocitopenia Moderada | Trombocitopenia LigeiraIsrael, Itália, Espanha, Taiwan, Estados Unidos, França, Holanda, Hungria, Tcheca, Bélgica, Polônia, Alemanha, Canadá, Grécia, Reino Unido, Dinamarca, Bulgária, Romênia, Coréia do Sul
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Thomas Jefferson UniversityCTI BioPharmaAinda não está recrutandoSíndromes Mielodisplásicas | Doenças Hematológicas | MDS | Neoplasia Mieloproliferativa | Doença da Medula Óssea | Síndrome Mielodisplásica, Não Classificável