Pacritinib før transplantasjon for myeloproliferative neoplasmer (MPN)

Studier medikamentadministrasjon:

Hvis du viser deg å være kvalifisert til å delta i denne studien, vil du ta pacritinib til omtrent samme tid hver dag, 2 ganger hver dag. Legen din vil fortelle deg når du skal begynne og slutte å ta pacritinib. Du kan kanskje ta stoffet i omtrent 2-6 måneder avhengig av hvordan du tåler stoffet og når transplantasjonsdatoen er. Hvis du ikke får transplantasjonen din, kan du kanskje fortsette å ta studiemedisinen så lenge legen mener det er i din interesse.

Du må svelge kapslene hele med et glass (ca. 8 gram) vann. Ikke åpne, knekk eller tygg kapslene.

Hvis du kaster opp eller går glipp av en dose pacritinib, ta din neste dose pacritinib til vanlig tid. Ikke "gjør opp" en glemt eller kastet opp dose.

Du vil få en studiemedikamentdagbok for å skrive ned når du tar hver dose pacritinib. Du må ta med deg studiemedisindagboken, eventuelle rester av studiemedisin og eventuelle tomme beholdere for studiemedisin til hvert studiebesøk.

Dosen av pacritinib du får kan senkes eller stoppes hvis legen mener det er nødvendig.

Omtrent 21 dager etter din siste dose med pacritinib, vil du gi standardmedisiner og du vil ha en allogen stamcelletransplantasjon. Legen din vil forklare deg denne behandlingen og stamcelletransplantasjonen mer detaljert. Du må signere et eget samtykkeskjema.

Studiebesøk:

Én (1) gang hver måned:

• Du vil ha en fysisk undersøkelse.
• Blod (ca. 2 teskjeer) vil bli tappet for rutinetester og for å sjekke nyre- og leverfunksjonen din.
• Du vil ha et elektrokardiogram (EKG - en test som måler den elektriske aktiviteten til hjertet).

På dag 14 (+/- 2 dager) av syklus 1, vil det bli tappet blod (ca. 2 teskjeer) for rutinetester og for å sjekke nyre- og leverfunksjonen din. Du kan ta dette blodet på et lokalt laboratorium eller klinikk som er nærmere hjemmet ditt. Resultatene vil bli sendt til studielegen ved MD Anderson.

I løpet av uke 2 av syklus 1 vil et medlem av studiestaben ringe for å spørre deg om eventuelle symptomer du kan ha. Denne samtalen bør vare i ca. 5-10 minutter.

Lengde på studiet:

Du vil være på studie i inntil 1 år etter transplantasjonen. Du kan bli tatt ut av studiet tidlig hvis sykdommen blir verre, hvis du har noen utålelige bivirkninger, eller hvis du ikke klarer å følge studieretningene.

Din deltakelse på denne studien vil være over etter ca. 1 år med oppfølgingstester.

Sluttbesøk:

Innen omtrent 7 dager etter din siste dose med pacritinib, men før stamcelletransplantasjonen:

• Du vil ha en fysisk undersøkelse og en ultralyd, MR eller CT-skanning av magen for å måle leveren og milten.
• Du vil ha et EKG.

Før transplantasjonen vil du få en benmargsbiopsi/aspirasjon for å sjekke sykdomsstatusen.

Oppfølgingstester:

Du vil ha oppfølgingsbesøk ca. 1, 3, 6 og 12 måneder etter transplantasjonen:

• Du skal fylle ut 3 spørreskjemaer om dine symptomer og livskvalitet. Det bør ta ca. 20-30 minutter å fylle ut spørreskjemaene.
• I måned 3 vil du ha en fysisk undersøkelse og en ultralyd, MR eller CT-skanning av magen for å måle leveren og milten. Dette vil bli gjentatt ved måned 12, hvis legen din mener det er nødvendig.
• Ved måned 3 og 12 vil du ta en benmargsbiopsi/aspirasjon for å sjekke sykdomsstatus.

Dette er en undersøkende studie. Pacritinib er ikke godkjent av FDA eller kommersielt tilgjengelig. Den brukes for øyeblikket kun til forskningsformål. Studielegen kan forklare hvordan studiemedikamentet er utformet for å virke.

Opptil 40 deltakere vil bli registrert i denne studien. Alle vil delta på MD Anderson.