Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pakritinib mieloproliferatív daganatok (MPN) átültetése előtt

2018. október 4. frissítette: M.D. Anderson Cancer Center

Pakritinib transzplantáció előtt myeloproliferatív daganatos (MPN) betegeknél

Ennek a klinikai kutatásnak a célja annak megismerése, hogy a pakritinib standard ápolási gyógyszerek előtti, majd allogén őssejt-transzplantációt követő alkalmazása segíthet-e a mieloproliferatív neoplazmák kontrollálásában. Ennek a terápiának a biztonságosságát is tanulmányozni fogják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Tanulmányi gyógyszer-adminisztráció:

Ha úgy találják, hogy Ön jogosult részt venni ebben a vizsgálatban, a pakritinibet minden nap körülbelül ugyanabban az időpontban fogja bevenni szájon át, naponta kétszer. Orvosa megmondja Önnek, hogy mikor kezdje el és mikor hagyja abba a pakritinib szedését. Körülbelül 2-6 hónapig szedheti a gyógyszert attól függően, hogy hogyan tolerálja a gyógyszert, és mikor van az átültetés időpontja. Ha nem kapja meg a transzplantációt, akkor folytathatja a vizsgált gyógyszer szedését, amíg az orvos úgy gondolja, hogy ez az Ön érdekét szolgálja.

A kapszulát egészben kell lenyelni egy pohár (körülbelül 8 uncia) vízzel. Ne nyissa fel, ne törje el vagy rágja meg a kapszulát.

Ha hány, vagy kihagyott egy adag pakritinib adagot, vegye be a következő adag pakritinibet a szokásos időben. Ne „pótoljon” egy kihagyott vagy kihányott adagot.

Kapni fog egy vizsgálati gyógyszernaplót, amelyben fel kell jegyezni, hogy mikor veszi be az egyes pakritinib adagokat. Minden vizsgálati látogatásra magával kell hoznia a vizsgálati gyógyszernaplót, az esetlegesen megmaradt vizsgálati gyógyszert és az üres vizsgálati gyógyszer-tartályokat.

A kapott pakritinib adagja csökkenthető vagy leállítható, ha az orvos szükségesnek tartja.

Körülbelül 21 nappal az utolsó pacritinib adag beadása után szokásos ápoló gyógyszereket fog kapni, és allogén őssejt-transzplantációra kerül sor. Kezelőorvosa részletesebben elmagyarázza Önnek ezt a kezelést és az őssejt-transzplantációt. Külön hozzájárulási űrlapot kell aláírnia.

Tanulmányi látogatások:

Minden hónapban egy (1) alkalommal:

  • Fizikai vizsga lesz.
  • Vért (körülbelül 2 teáskanál) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz, valamint a vese- és májműködésének ellenőrzéséhez.
  • Elektrokardiogramot (EKG) készítenek, amely a szív elektromos aktivitását méri.

Az 1. ciklus 14. napján (+/- 2 nap) vért (körülbelül 2 teáskanálnyit) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz, valamint a vese- és májműködésének ellenőrzéséhez. Ezt a vért az otthonához közelebb eső helyi laboratóriumban vagy klinikán veheti le. Az eredményeket elküldik az MD Anderson vizsgálati orvosának.

Az 1. ciklus 2. hetében a vizsgálati személyzet egyik tagja felhívja Önt, hogy megkérdezze Önt az esetleges tünetekről. Ennek a hívásnak körülbelül 5-10 percig kell tartania.

Tanulmányi idő:

A transzplantáció után legfeljebb 1 évig tanulmányozni fog. Előfordulhat, hogy korán kivonják a tanulmányból, ha a betegség rosszabbodik, ha bármilyen elviselhetetlen mellékhatása van, vagy ha nem tudja követni a vizsgálati utasításokat.

Az Ön részvétele ebben a vizsgálatban körülbelül 1 éves nyomon követési tesztek után véget ér.

Tanulmány végi látogatás:

Körülbelül 7 napon belül az utolsó pakritinib adag beadása után, de az őssejt-transzplantáció előtt:

  • Fizikai vizsgálatot végeznek, valamint ultrahang-, MRI- vagy CT-vizsgálatot végeznek a hasán, hogy megmérjék a májat és a lépet.
  • EKG lesz.

A transzplantáció előtt csontvelő-biopsziát/aspirációt végeznek a betegség állapotának ellenőrzésére.

Nyomon követési tesztek:

Körülbelül 1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után utóellenőrző látogatásokra kerül sor:

  • 3 kérdőívet tölt ki a tüneteiről és az életminőségéről. A kérdőívek kitöltése körülbelül 20-30 percet vesz igénybe.
  • A 3. hónapban fizikális vizsgálaton, valamint hasi ultrahang-, MRI- vagy CT-vizsgálaton fog sor kerülni a máj és a lép mérésére. Ezt a 12. hónapban meg kell ismételni, ha orvosa szükségesnek tartja.
  • A 3. és 12. hónapban csontvelő-biopsziára/aspirációra kerül sor a betegség állapotának ellenőrzésére.

Ez egy vizsgáló tanulmány. A pakritinib nem az FDA által jóváhagyott vagy kereskedelmi forgalomban nem kapható. Jelenleg csak kutatási célokra használják. A vizsgálatot végző orvos elmagyarázhatja, hogyan tervezték a vizsgált gyógyszer hatását.

Legfeljebb 40 résztvevőt vonnak be ebbe a tanulmányba. Mindannyian részt vesznek az MD Andersonban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Idiopathiás myelofibrosisban vagy myelofibrosisban szenvedő betegek Polycythemia Vera vagy Essential Thrombocythemia miatt.
  2. 18 éves és 70 éves vagy annál fiatalabb betegek.
  3. Transzplantációt kívánó betegek.
  4. A betegeknek 2 vagy annál kisebb Zubrod PS értékkel kell rendelkezniük.
  5. A számított kreatinin-clearance nagyobb, mint 50 ml/perc. a Cockcroft-Gault egyenlet segítségével.
  6. Az ejekciós frakció legalább 40%.
  7. A szérum direkt bilirubinszintje kevesebb, mint 1 mg/dl (kivéve, ha Gilbert-szindróma vagy hemolízis okozza).
  8. SGPT egyenlő vagy kevesebb, mint 4 x normál érték.
  9. A korrigált DLCO a várt 50%-a vagy meghaladja.
  10. Negatív Béta HCG teszt olyan fogamzóképes nőknél, akiknek meghatározása szerint 12 hónapig nem volt menopauza, vagy korábban nem történt műtéti sterilizáció), és ha termékenyek, a férfiaknak és a nőknek bele kell egyezniük a fogamzásgátlók használatába.

Kizárási kritériumok:

  1. Alacsony kockázatú myelofibrosisban szenvedő betegek.
  2. Kontrollálatlan életveszélyes fertőzések.
  3. HIV pozitív.
  4. Aktív vírusos hepatitisben szenvedő betegek.
  5. Előzetes Pacritinib-kezelés.
  6. Korábbi őssejt-transzplantáció.
  7. QTc több mint 450 ms.
  8. CYP3A4 erős vagy mérsékelt inhibitorok/induktorok az elmúlt 7 napban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Pakritinib + allogén őssejt transzplantáció
A résztvevők 200 mg Pacritinib-et kezdenek szájon át naponta kétszer. A résztvevők 60 napos pacritinib-kezelés után, de legfeljebb 180 nap után kezdik meg a transzplantációt. A pacritinib-kezelést 21 nappal a standard ellátási őssejt-transzplantáció (SOC Allo TP) előkészítő kezelésének megkezdése előtt hagyták abba. SOC transzplantációs kondicionálás Fludarabine és Busulfan AUC 4000 mikromol-perc/nap értékkel, feltéve, hogy a farmakokinetika elvégezhető, ellenkező esetben a Busulfan dózis fix, napi 100 mg/m2 dózisban adva négy napon keresztül. A tünetekkel és az életminőséggel kapcsolatos kérdőívek kitöltése a kiinduláskor, 1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után. A vizsgálati személyzet telefonhívásai a résztvevőkkel minden hónap második és harmadik hetében.
Drog: Pacritinib
200 mg szájon át naponta kétszer 60 napig.
Drog: Buszulfán
A buszulfán AUC 4000 mikromol-perc/nap, feltéve, hogy a farmakokinetika elvégezhető, ellenkező esetben a buszulfán napi 100 mg/m2 fix dózisban adva négy napon keresztül.
Más nevek:
  • Busulfex
  • Myleran
Viselkedési: Kérdőívek
A kérdőívek kitöltése a kiinduláskor, 1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után.
Más nevek:
  • Felmérések
Viselkedési: Telefonhívások
A vizsgálati személyzet telefonhívásai a résztvevőkkel minden hónap második és harmadik hetében.
Eljárás: Allogén őssejt transzplantáció
Allogén őssejt-transzplantáció (Allo TP) a Pacritinib-kezelés megkezdése után 60 nappal, de legfeljebb 180 nappal.
Más nevek:
  • Őssejt transzplantáció
Drog: Fludarabine
A fludarabint a Busulfannal együtt szedik a standard ellátás szerint, előkészítő kezelésként allogén őssejt-transzplantációhoz (Allo TP).
Más nevek:
  • Fludara
  • Fludarabin-foszfát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: olyan résztvevők, akik >/= 60 napig, de kevesebb mint 180 napig kaptak Pacritinibet, akiknek megfelelő rokon donorral vagy legalább 7/8 egyező rokon donorral esnek át. A protokoll szerint értékelték a progressziómentes túlélést egy év elteltével.
A protokoll szerint legalább 21 értékelhető résztvevőt kellett bevonni, olyan betegekként definiálva, akik >/= 60 napig, de 180 napnál rövidebb ideig kaptak pacritinibet. Négy résztvevőt vettünk fel, de mind a négy nem volt értékelhető, mivel senki sem tudta teljesíteni a 60 napos Pacritinib-kezelést.
olyan résztvevők, akik >/= 60 napig, de kevesebb mint 180 napig kaptak Pacritinibet, akiknek megfelelő rokon donorral vagy legalább 7/8 egyező rokon donorral esnek át. A protokoll szerint értékelték a progressziómentes túlélést egy év elteltével.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a pacritinib biztonságosságát és hatásosságát.
Időkeret: A Pacritinib-kezelés kezdete a transzplantáció után egy év
Értékelje e terápia biztonságosságát és hatékonyságát a neutrofil és thrombocyta beültetés alapján, a nem relapszus mortalitást a transzplantáció után egy évvel, a teljes túlélést egy évvel a transzplantáció után, a máj és a lép reakcióját a pakritinibre, az immunrendszer helyreállítását, az életminőséget és a tünetek pontszámát, az elsődleges pontszámot. és másodlagos graft-elégtelenség, Teljes remisszió, Relapszus.
A Pacritinib-kezelés kezdete a transzplantáció után egy év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

M.D. Anderson Cancer Center

Együttműködők

CTI BioPharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Uday Popat, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. június 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. január 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. január 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 2.

Első közzététel (Becslés)

2015. április 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 4.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2014-0786
  • NCI-2015-01123 (Registry Identifier: NCI CTRP)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Pacritinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel