Pacritinib avant greffe pour les néoplasmes myéloprolifératifs (MPN)
Pacritinib avant la greffe pour les patients atteints de néoplasmes myéloprolifératifs (MPN)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Administration des médicaments à l'étude :
Si vous êtes jugé éligible pour participer à cette étude, vous prendrez du pacritinib à peu près à la même heure chaque jour par voie orale, 2 fois par jour. Votre médecin vous dira quand commencer et arrêter de prendre le pacritinib. Vous pourrez peut-être prendre le médicament pendant environ 2 à 6 mois selon votre tolérance au médicament et la date de votre greffe. Si vous ne recevez pas votre greffe, vous pourrez peut-être continuer à prendre le médicament à l'étude tant que le médecin pense que c'est dans votre meilleur intérêt.
Vous devez avaler les gélules entières avec un verre (environ 8 onces) d'eau. Ne pas ouvrir, casser ou mâcher les gélules.
Si vous vomissez ou oubliez une dose de pacritinib, prenez votre prochaine dose de pacritinib à l'heure habituelle. Ne « rattrapez » pas une dose oubliée ou vomi.
Vous recevrez un journal des médicaments à l'étude pour noter l'heure à laquelle vous prenez chaque dose de pacritinib. Vous devez apporter le journal du médicament à l'étude, tout médicament à l'étude restant et tout contenant de médicament à l'étude vide avec vous à chaque visite d'étude.
La dose de pacritinib que vous recevez peut être diminuée ou arrêtée, si le médecin pense que cela est nécessaire.
Environ 21 jours après votre dernière dose de pacritinib, vous recevrez des médicaments de référence et vous subirez une allogreffe de cellules souches. Votre médecin vous expliquera plus en détail ce traitement et la greffe de cellules souches. Vous devrez signer un formulaire de consentement séparé.
Visites d'étude :
Une (1) fois par mois :
- Vous passerez un examen physique.
- Du sang (environ 2 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine et pour vérifier votre fonction rénale et hépatique.
- Vous aurez un électrocardiogramme (EKG - un test qui mesure l'activité électrique du cœur).
Le jour 14 (+/- 2 jours) du cycle 1, du sang (environ 2 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine et pour vérifier votre fonction rénale et hépatique. Vous pouvez faire prélever ce sang dans un laboratoire ou une clinique locale plus proche de chez vous. Les résultats seront envoyés au médecin de l'étude chez MD Anderson.
Au cours de la semaine 2 du cycle 1, un membre du personnel de l'étude vous appellera pour vous poser des questions sur les symptômes que vous pourriez avoir. Cet appel devrait durer environ 5 à 10 minutes.
Durée de l'étude :
Vous serez en étude jusqu'à 1 an après la greffe. Vous pouvez être retiré de l'étude plus tôt si la maladie s'aggrave, si vous avez des effets secondaires intolérables ou si vous êtes incapable de suivre les instructions de l'étude.
Votre participation à cette étude sera terminée après environ 1 an de tests de suivi.
Visite de fin d'étude :
Dans les 7 jours environ suivant votre dernière dose de pacritinib, mais avant votre greffe de cellules souches :
- Vous subirez un examen physique et une échographie, une IRM ou une tomodensitométrie de votre abdomen pour mesurer votre foie et votre rate.
- Vous aurez un électrocardiogramme.
Avant votre greffe, vous aurez une biopsie/aspiration de la moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie.
Essais de suivi :
Vous aurez des visites de suivi environ 1, 3, 6 et 12 mois après la greffe :
- Vous remplirez 3 questionnaires sur vos symptômes et votre qualité de vie. Cela devrait prendre environ 20 à 30 minutes pour remplir les questionnaires.
- Au mois 3, vous subirez un examen physique et une échographie, une IRM ou un scanner de votre abdomen pour mesurer votre foie et votre rate. Cela sera répété au mois 12, si votre médecin pense que c'est nécessaire.
- Aux mois 3 et 12, vous subirez une biopsie/aspiration de la moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie.
Il s'agit d'une étude expérimentale. Le pacritinib n'est pas approuvé par la FDA ni disponible dans le commerce. Il est actuellement utilisé à des fins de recherche uniquement. Le médecin de l'étude peut expliquer comment le médicament à l'étude est conçu pour fonctionner.
Jusqu'à 40 participants seront inscrits à cette étude. Tous participeront au MD Anderson.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de myélofibrose idiopathique ou de myélofibrose secondaire à une polycythémie vraie ou à une thrombocytémie essentielle.
- Patients de 18 ans à moins ou égal à 70 ans.
- Patients souhaitant poursuivre une greffe.
- Les patients doivent avoir un Zubrod PS égal ou inférieur à 2.
- Clairance de la créatinine calculée supérieure à 50 ml/min. à l'aide de l'équation de Cockcroft-Gault.
- Fraction d'éjection égale ou supérieure à 40 %.
- Bilirubine sérique directe inférieure à 1 mg/dl (sauf en cas de syndrome de Gilbert ou d'hémolyse).
- SGPT égal ou inférieur à 4 x valeurs normales.
- DLCO corrigé égal ou supérieur à 50 % de la valeur attendue.
- Test Beta HCG négatif chez une femme en âge de procréer définie comme non ménopausée depuis 12 mois ou sans stérilisation chirurgicale antérieure) et si elle est fertile, les hommes et les femmes doivent accepter d'utiliser des contraceptifs.
Critère d'exclusion:
- Patients atteints de myélofibrose à faible risque.
- Infections potentiellement mortelles non contrôlées.
- Séropositif.
- Patients atteints d'hépatite virale active.
- Traitement antérieur par Pacritinib.
- Greffe antérieure de cellules souches.
- QTc supérieur à 450 ms.
- Inhibiteurs/inducteurs puissants ou modérés du CYP3A4 au cours des 7 derniers jours.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pacritinib + Greffe allogénique de cellules souches
Les participants commencent le Pacritinib 200 mg par voie orale deux fois par jour.
Les participants procèdent à la greffe après 60 jours de Pacritinib mais pas plus de 180 jours.
Le pacritinib a été arrêté 21 jours avant le début du traitement préparatoire pour la norme de soins pour la greffe de cellules souches (SOC Allo TP).
Conditionnement de greffe SOC avec fludarabine et busulfan ASC de 4000 micromoles-min par jour à condition que la pharmacocinétique puisse être effectuée, sinon la dose de busulfan est administrée à une dose fixe de 100 mg/m2 par jour pendant quatre jours.
Questionnaires sur les symptômes et la qualité de vie remplis au départ, 1, 3, 6 et 12 mois après la greffe.
Appels téléphoniques passés par le personnel de l'étude au participant la deuxième et la troisième semaine de chaque mois.
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200 mg par voie orale deux fois par jour pendant 60 jours.
ASC du busulfan de 4 000 micromoles-min par jour à condition que la pharmacocinétique puisse être effectuée, sinon la dose de busulfan est administrée à une dose fixe de 100 mg/m2 par jour pendant quatre jours.
Autres noms:
Questionnaires remplis au départ, 1, 3, 6 et 12 mois après la greffe.
Autres noms:
Appels téléphoniques passés par le personnel de l'étude au participant la deuxième et la troisième semaine de chaque mois.
Transplantation allogénique de cellules souches (Allo TP) 60 jours après le début du pacritinib mais pas plus de 180 jours.
Autres noms:
Fludarabine prise avec Busulfan selon les normes de soins comme schéma préparatoire pour la greffe de cellules souches allogéniques (Allo TP).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans progression (PFS)
Délai: les participants qui ont reçu du pacritinib pendant >/= 60 jours mais moins de 180 jours qui subissent une greffe avec un donneur apparenté compatible ou au moins 7/8 donneur non apparenté compatible. Le protocole consistait à évaluer la survie sans progression à un an.
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Le protocole consistait à recruter au moins 21 participants évaluables, définis comme des patients ayant reçu du pacritinib pendant >/= 60 jours mais moins de 180 jours.
Nous avons recruté quatre participants, mais tous les quatre n'étaient pas évaluables puisque personne n'a pu terminer 60 jours de pacritinib.
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les participants qui ont reçu du pacritinib pendant >/= 60 jours mais moins de 180 jours qui subissent une greffe avec un donneur apparenté compatible ou au moins 7/8 donneur non apparenté compatible. Le protocole consistait à évaluer la survie sans progression à un an.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'innocuité et l'efficacité du pacritinib.
Délai: Début du pacritinib jusqu'à un an après la greffe
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Évaluer l'innocuité et l'efficacité de cette thérapie déterminées par la greffe de neutrophiles et de plaquettes, la mortalité sans rechute à un an après la greffe, la survie globale à un an après la greffe, la réponse du foie et de la rate au pacritinib, la récupération immunitaire, la qualité de vie et le score des symptômes, primaire et échec de greffe secondaire, rémission complète, rechute.
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Début du pacritinib jusqu'à un an après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Uday Popat, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Tumeurs
- Troubles myéloprolifératifs
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Fludarabine
- Phosphate de fludarabine
- Busulfan
Autres numéros d'identification d'étude
- 2014-0786
- NCI-2015-01123 (Identificateur de registre: NCI CTRP)
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