骨髓增生性肿瘤 (MPN) 移植前的 Pacritinib

研究药物管理局：

如果发现您有资格参加这项研究，您将在每天大约同一时间口服 pacritinib，每天 2 次。 您的医生会告诉您何时开始和停止服用 pacritinib。 根据您对药物的耐受程度和移植日期，您可能可以服用该药物约 2-6 个月。 如果您没有接受移植手术，只要医生认为对您最有利，您就可以继续服用研究药物。

您必须用一杯（约 8 盎司）水将胶囊整个吞服。 不要打开、打破或咀嚼胶囊。

如果您呕吐或漏服一剂 pacritinib，请在您的常规时间服用下一剂 pacritinib。 不要“弥补”错过或呕吐的剂量。

您将获得一份研究药物日记，记下您服用每剂 pacritinib 的时间。 您需要在每次研究访问时随身携带研究药物日记、任何剩余的研究药物和任何空的研究药物容器。

如果医生认为有必要，您接受的 pacritinib 剂量可能会降低或停止。

在您最后一次服用 pacritinib 后大约 21 天，您将获得标准护理药物，并且您将进行同种异体干细胞移植。 您的医生会更详细地向您解释这种治疗和干细胞移植。 您将需要签署一份单独的同意书。

考察访问：

每月一 (1) 次：

• 您将进行身体检查。
• 将抽取血液（约 2 茶匙）进行常规检查并检查您的肾脏和肝脏功能。
• 您将获得心电图（EKG——一种测量心脏电活动的测试）。

在第 1 周期的第 14 天（+/- 2 天），将抽取血液（约 2 茶匙）进行常规检查并检查您的肾脏和肝脏功能。 您可以在离您家较近的当地实验室或诊所抽血。 结果将发送给 MD 安德森的研究医生。

在第 1 周期的第 2 周，研究人员会打电话询问您可能出现的任何症状。 此通话应持续约 5-10 分钟。

学习时间：

移植后您将继续学习长达 1 年。 如果疾病恶化，如果您有任何无法忍受的副作用，或者如果您无法遵循研究指导，您可能会提前退出研究。

在大约 1 年的后续测试后，您对这项研究的参与将结束。

研究结束访问：

在您最后一次服用 pacritinib 后约 7 天内，但在您的干细胞移植之前：

• 您将进行身体检查和腹部超声、核磁共振或 CT 扫描，以测量您的肝脏和脾脏。
• 您将获得心电图。

在移植之前，您将进行骨髓活检/穿刺检查以检查疾病状况。

后续测试：

您将在移植后大约 1、3、6 和 12 个月进行随访：

• 您将完成 3 份关于您的症状和生活质量的问卷。 完成问卷大约需要 20-30 分钟。
• 在第 3 个月，您将进行身体检查和腹部超声波、MRI 或 CT 扫描，以测量您的肝脏和脾脏。 如果您的医生认为有必要，这将在第 12 个月重复进行。
• 在第 3 个月和第 12 个月，您将进行骨髓活检/穿刺检查以检查疾病状况。

这是一项调查研究。 Pacritinib 未经 FDA 批准或未上市销售。 它目前仅用于研究目的。 研究医生可以解释研究药物是如何设计的。

本研究将招募多达 40 名参与者。 所有人都将参加 MD Anderson。