Pacritinib før transplantation for myeloproliferative neoplasmer (MPN)

Undersøg lægemiddeladministration:

Hvis du viser dig at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse, vil du tage pacritinib på omtrent samme tidspunkt hver dag gennem munden, 2 gange hver dag. Din læge vil fortælle dig, hvornår du skal begynde og stoppe med at tage pacritinib. Du kan muligvis tage stoffet i omkring 2-6 måneder afhængigt af, hvordan du tåler stoffet, og hvornår din transplantationsdato er. Hvis du ikke får din transplantation, kan du muligvis fortsætte med at tage undersøgelsesmidlet, så længe lægen mener, det er i din bedste interesse.

Du skal sluge kapslerne hele med et glas (ca. 8 ounce) vand. Du må ikke åbne, knække eller tygge kapslerne.

Hvis du kaster op eller glemmer en dosis pacritinib, skal du tage din næste dosis pacritinib på dit normale tidspunkt. Du må ikke "gøre op" en glemt dosis eller opkastet dosis.

Du vil få en studielægemiddeldagbog for at skrive ned, hvornår du tager hver dosis pacritinib. Du skal medbringe studielægemiddeldagbogen, eventuelle resterende undersøgelseslægemidler og eventuelle tomme beholdere til undersøgelsesmedicin med dig til hvert studiebesøg.

Den dosis af pacritinib, du får, kan blive sænket eller stoppet, hvis lægen mener, det er nødvendigt.

Cirka 21 dage efter din sidste dosis pacritinib vil du få standardmedicin, og du vil have en allogen stamcelletransplantation. Din læge vil forklare dig denne behandling og stamcelletransplantationen mere detaljeret. Du skal underskrive en separat samtykkeerklæring.

Studiebesøg:

En (1) gang hver måned:

• Du skal have en fysisk undersøgelse.
• Der vil blive udtaget blod (ca. 2 teskefulde) til rutinemæssige tests og for at kontrollere din nyre- og leverfunktion.
• Du vil have et elektrokardiogram (EKG - en test, der måler hjertets elektriske aktivitet).

På dag 14 (+/- 2 dage) af cyklus 1, vil der blive udtaget blod (ca. 2 teskefulde) til rutinemæssige tests og for at kontrollere din nyre- og leverfunktion. Du kan få dette blod udtaget på et lokalt laboratorium eller en klinik, der er tættere på dit hjem. Resultaterne vil blive sendt til undersøgelsens læge ved MD Anderson.

I løbet af uge 2 af cyklus 1 vil et medlem af undersøgelsens personale ringe for at spørge dig om eventuelle symptomer, du måtte have. Dette opkald bør vare omkring 5-10 minutter.

Studielængde:

Du vil være på studie i op til 1 år efter transplantationen. Du kan blive taget tidligt fra studiet, hvis sygdommen bliver værre, hvis du har uacceptable bivirkninger, eller hvis du ikke er i stand til at følge studievejledningen.

Din deltagelse i denne undersøgelse vil være slut efter ca. 1 års opfølgende test.

Afsluttende studiebesøg:

Inden for omkring 7 dage efter din sidste dosis pacritinib, men før din stamcelletransplantation:

• Du vil have en fysisk undersøgelse og en ultralyds-, MR- eller CT-scanning af din mave for at måle din lever og milt.
• Du får et EKG.

Inden din transplantation vil du have en knoglemarvsbiopsi/aspiration for at kontrollere sygdommens status.

Opfølgningstest:

Du vil have opfølgningsbesøg omkring 1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantationen:

• Du skal udfylde 3 spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet. Det bør tage omkring 20-30 minutter at udfylde spørgeskemaerne.
• Ved 3. måned vil du have en fysisk undersøgelse og en ultralyds-, MR- eller CT-scanning af dit underliv for at måle din lever og milt. Dette vil blive gentaget ved 12. måned, hvis din læge mener, at det er nødvendigt.
• Ved 3. og 12. måned vil du få foretaget en knoglemarvsbiopsi/aspiration for at kontrollere sygdommens status.

Dette er en undersøgelse. Pacritinib er ikke godkendt af FDA eller kommercielt tilgængelig. Det bliver i øjeblikket kun brugt til forskningsformål. Studielægen kan forklare, hvordan undersøgelseslægemidlet er designet til at virke.

Op til 40 deltagere vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Alle vil deltage på MD Anderson.