デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィーにおける心筋線維症の進行 - ACE阻害剤治療試験
2015年5月1日 更新者：Carlos Eduardo Rochitte、InCor Heart Institute
デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィーにおける心筋線維症の進行 - アンジオテンシン変換酵素 (ACE) 阻害剤療法
この試験は、デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィーにおける心筋線維化の進行と、線維化の進行におけるACE阻害剤の影響を評価することを目的としています。
さらに、この研究は、これらのジストロフィーにおける心臓の関与の遺伝的予測因子を決定することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィー (DMD/BMD) は、進行性の骨格筋変性と線維脂肪組織による置換を特徴とする疾患です。 心臓病変（心筋線維症として定義される）、心臓磁気共鳴（CMR）によって検出される心筋病変に対するACE阻害剤の影響、および特定の遺伝子変異に関するデータは不足している。
この研究にはDMD/BMD患者76人が含まれる。 すべての患者は、心室機能と心筋線維症の評価のために 2 つの CMR に紹介されます。 心筋線維症で左心室駆出率（LVEF）が正常な患者は無作為に2つのグループに分けられ、各グループはACE阻害剤による治療を受けるか、心筋症の治療を受けない。 心臓病変に関連する可能性のある突然変異を特定するために、すべての患者で遺伝子プロファイルが実行されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
76
段階
- フェーズ 3
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 生検で証明されたデュシェンヌ型またはベッカー型筋ジストロフィーの患者
除外基準:
- 心血管磁気共鳴画像法の禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ACE阻害剤
ACE阻害剤（エナラプリル20mg BIDまで）、EFが保存されている患者（LVEFが50％以上）、心臓磁気共鳴で検出可能な遅延増強（心筋線維症）のある患者を対象に、治療の有無にランダム化。
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最大20mgの入札
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介入なし：コントロール
EFが保存されており（LVEFが50％以上）、心臓磁気共鳴において遅延増強（心筋線維症）が検出できない患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ACE阻害剤治療を受けた患者と受けなかった患者におけるCMRによる定量的心筋線維症
時間枠：2年
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心筋線維化の進行
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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心臓病変の予測因子としての特定の遺伝子変異
時間枠：2年
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エクソン45未満のジストロフィン遺伝子部位変異の関係と心臓磁気共鳴で測定した心筋線維化の程度の関係
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Carlos E Rochitte, MD, PhD、InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年6月1日
一次修了 (実際)
2012年6月1日
研究の完了 (実際)
2013年6月1日
試験登録日
最初に提出
2015年3月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月1日
最初の投稿 (見積もり)
2015年5月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年5月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年5月1日
最終確認日
2015年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。