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Progressione della fibrosi miocardica nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker - Studio sulla terapia con ACE inibitori

1 maggio 2015 aggiornato da: Carlos Eduardo Rochitte, InCor Heart Institute

Progressione della fibrosi miocardica nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker - Terapia con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE)

Questo studio intende valutare la progressione della fibrosi miocardica nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker, nonché l'influenza degli ACE inibitori nella progressione della fibrosi. Inoltre, questo studio mira a determinare i predittori genetici del coinvolgimento cardiaco in queste distrofie.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le distrofie muscolari di Duchenne e Becker (DMD/BMD) sono malattie caratterizzate dalla progressiva degenerazione del muscolo scheletrico e dalla sostituzione del tessuto fibroadiposo. Mancano dati sull'interessamento cardiaco (definito come fibrosi miocardica), sull'effetto degli ACE-inibitori e su specifiche mutazioni genetiche sull'interessamento miocardico rilevato mediante risonanza magnetica cardiaca (CMR).

Lo studio includerà 76 pazienti con DMD/BMD. Tutti i pazienti verranno indirizzati a due CMR per la valutazione della funzione ventricolare e della fibrosi miocardica. I pazienti con fibrosi miocardica e normale frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) saranno randomizzati in due gruppi, ciascun gruppo riceverà un trattamento con ACE-inibitore o nessun trattamento per la cardiomiopatia. In ogni paziente verrà eseguito un profilo genetico per identificare possibili mutazioni correlate al coinvolgimento cardiaco.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

76

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con distrofia muscolare di Duchenne o Becker comprovata da biopsia

Criteri di esclusione:

  • Controindicazioni alla risonanza magnetica cardiovascolare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ACE-inibitore
ACE inibitore (enalapril fino a 20 mg BID), in pazienti con FE conservata (LVEF maggiore del 50%) e con enhancement ritardato rilevabile (fibrosi miocardica) alla risonanza magnetica cardiaca, randomizzati o meno alla terapia.
Droga: Enalapril
offerta fino a 20 mg
Nessun intervento: Controllo
Pazienti con FE conservata (LVEF maggiore del 50%) e senza enhancement ritardato rilevabile (fibrosi miocardica) alla risonanza magnetica cardiaca

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fibrosi miocardica quantitativa mediante CMR in pazienti con e senza terapia con ACE inibitori
Lasso di tempo: 2 anni
Progressione della fibrosi miocardica
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mutazioni genetiche specifiche come predittori di coinvolgimento cardiaco
Lasso di tempo: 2 anni
Relazione tra le mutazioni del sito del gene della distrofina negli esoni <45 e l'estensione della fibrosi miocardica misurata mediante risonanza magnetica cardiaca
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

InCor Heart Institute

Collaboratori

University of Sao Paulo
Federal University of Minas Gerais

Investigatori

  • Investigatore principale: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

4 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 maggio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2015

Ultimo verificato

1 aprile 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1095/08

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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