Progresión de la fibrosis miocárdica en la distrofia muscular de Duchenne y Becker: ensayo de terapia con inhibidores de la ECA
Progresión de la fibrosis miocárdica en la distrofia muscular de Duchenne y Becker - Terapia con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las distrofias musculares de Duchenne y Becker (DMD/BMD) son enfermedades caracterizadas por la degeneración progresiva del músculo esquelético y el reemplazo por tejido fibroadiposo. Faltan datos sobre la afectación cardíaca (definida como fibrosis miocárdica), el efecto de los inhibidores de la ECA y las mutaciones genéticas específicas sobre la afectación miocárdica detectada por resonancia magnética cardíaca (RMC).
El estudio incluirá a 76 pacientes con DMD/BMD. Todos los pacientes serán derivados a dos RMC para valoración de función ventricular y fibrosis miocárdica. Los pacientes con fibrosis miocárdica y fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) normal se aleatorizarán en dos grupos, cada uno de los cuales recibirá tratamiento con un inhibidor de la ECA o ningún tratamiento para la miocardiopatía. Se realizará un perfil genético en cada paciente para identificar posibles mutaciones relacionadas con la afectación cardiaca.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne o Becker comprobada por biopsia
Criterio de exclusión:
- Contraindicaciones de la resonancia magnética cardiovascular
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inhibidor de la ECA
Inhibidor de la ECA (enalapril hasta 20 mg dos veces al día), en pacientes con FE conservada (FEVI superior al 50 %) y con realce tardío detectable (fibrosis miocárdica) en resonancia magnética cardiaca, aleatorizados a terapia o no.
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oferta de hasta 20 mg
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Sin intervención: Control
Pacientes con FE preservada (FEVI mayor al 50%) y sin realce retardado detectable (fibrosis miocárdica) en resonancia magnética cardiaca
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fibrosis miocárdica cuantitativa por RMC en pacientes con y sin tratamiento con inhibidores de la ECA
Periodo de tiempo: 2 años
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Progresión de la fibrosis miocárdica
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mutaciones genéticas específicas como predictoras de afectación cardiaca
Periodo de tiempo: 2 años
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Relación de las mutaciones del sitio del gen de la distrofina en los exones <45 y la extensión de la fibrosis miocárdica medida por resonancia magnética cardíaca
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Fibrosis
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antihipertensivos
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteasa
- Inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina
- Enalapril
Otros números de identificación del estudio
- 1095/08
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