Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Myokardfibroseprogresjon i Duchenne og Becker muskeldystrofi - ACE-hemmerterapiforsøk

1. mai 2015 oppdatert av: Carlos Eduardo Rochitte, InCor Heart Institute

Myokardfibroseprogresjon i Duchenne og Becker muskeldystrofi - Angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmerterapi

Denne studien har til hensikt å evaluere myokardfibroseprogresjon i Duchenne og Becker muskeldystrofi, samt påvirkningen av ACE-hemmere i fibroseprogresjon. I tillegg har denne studien som mål å bestemme genetiske prediktorer for hjerteinvolvering i disse dystrofiene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Duchenne og Becker muskeldystrofier (DMD/BMD) er sykdommer preget av progressiv skjelettmuskeldegenerasjon og erstatning av fibrofettvev. Data om hjerteinvolvering (definert som myokardfibrose), effekt av ACE-hemmere og spesifikke genetiske mutasjoner på myokardinvolvering påvist ved hjertemagnetisk resonans (CMR) mangler.

Studien vil omfatte 76 pasienter med DMD/BMD. Alle pasienter vil bli henvist til to CMR for vurdering av ventrikkelfunksjon og myokardfibrose. Pasienter med myokardfibrose og normal venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) vil bli randomisert i to grupper, hver gruppe får ACE-hemmerbehandling eller ingen behandling for kardiomyopati. En genetisk profil vil bli utført hos hver pasient for å identifisere mulige mutasjoner relatert til hjerteinvolvering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med biopsi-påvist muskeldystrofi av Duchenne eller Becker

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjoner for kardiovaskulær magnetisk resonansavbildning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ACE-hemmer
ACE-hemmer (enalapril opptil 20 mg to ganger daglig), hos pasienter med bevart EF (LVEF rivjern enn 50%) og med påviselig forsinket forsterkning (myokardfibrose) i hjertemagnetisk resonans, randomisert til terapi eller ikke.
Legemiddel: Enalapril
opptil 20 mg bud
Ingen inngripen: Kontroll
Pasienter med bevart EF (LVEF rivjern enn 50 %) og uten påvisbar forsinket forbedring (myokardfibrose) i hjertemagnetisk resonans

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitativ myokardfibrose ved CMR hos pasienter med og uten ACE-hemmerbehandling
Tidsramme: 2 år
Progresjon av myokardfibrose
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spesifikke genetiske mutasjoner som prediktorer for hjerteinvolvering
Tidsramme: 2 år
Relasjon mellom dystrofin-genstedmutasjoner i eksoner <45-relasjon og omfanget av myokardfibrose målt ved hjertemagnetisk resonans
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

InCor Heart Institute

Samarbeidspartnere

University of Sao Paulo
Federal University of Minas Gerais

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

4. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mai 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2015

Sist bekreftet

1. april 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1095/08

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere