Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sydänfibroosin eteneminen Duchennen ja Beckerin lihasdystrofiassa – ACE-estäjäterapiakoe

perjantai 1. toukokuuta 2015 päivittänyt: Carlos Eduardo Rochitte, InCor Heart Institute

Sydänfibroosin eteneminen Duchennen ja Beckerin lihasdystrofiassa – angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjähoito

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida sydänlihasfibroosin etenemistä Duchennen ja Beckerin lihasdystrofiassa sekä ACE:n estäjien vaikutusta fibroosin etenemiseen. Lisäksi tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää näiden dystrofioiden sydämen osallistumisen geneettiset ennustajat.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Duchennen ja Beckerin lihasdystrofiat (DMD/BMD) ovat sairauksia, joille on ominaista etenevä luustolihasten rappeutuminen ja korvautuminen fibrorasvakudoksella. Tietoja sydämen osallistumisesta (määritelty sydänlihasfibroosiksi), ACE:n estäjien vaikutuksesta sydämen magneettiresonanssilla (CMR) havaittuihin sydänlihaksen vaikutuksiin ja spesifisiin geneettisiin mutaatioihin ei ole.

Tutkimukseen osallistuu 76 potilasta, joilla on DMD/BMD. Kaikki potilaat ohjataan kahteen CMR-tutkimukseen kammioiden toiminnan ja sydänlihaksen fibroosin arvioimiseksi. Potilaat, joilla on sydänlihasfibroosi ja normaali vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF), satunnaistetaan kahteen ryhmään, joista jokainen saa ACE:n estäjähoitoa tai ei hoitoa kardiomyopatiaan. Jokaiselle potilaalle tehdään geneettinen profiili mahdollisten sydämeen liittyvien mutaatioiden tunnistamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

76

Vaihe

  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on biopsialla todistettu Duchennen tai Beckerin lihasdystrofia

Poissulkemiskriteerit:

  • Vasta-aiheet kardiovaskulaariseen magneettikuvaukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ACE:n estäjä
ACE:n estäjä (enalapriili enintään 20 mg kahdesti vuorokaudessa) potilailla, joilla on säilynyt EF (LVEF yli 50 %) ja havaittavissa oleva viivästynyt sydämen magneettiresonanssi (sydänfibroosi), satunnaistettu hoitoon tai ei.
Lääke: Enalapriili
20mg asti
Ei väliintuloa: Ohjaus
Potilaat, joilla on säilynyt EF (LVEF yli 50 %) ja joilla ei ole havaittavissa olevaa viivästynyttä sydämen magneettiresonanssia (sydänfibroosia)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kvantitatiivinen sydänlihasfibroosi CMR:llä potilailla, joilla on ACE-estäjähoitoa ja ilman sitä
Aikaikkuna: 2 vuotta
Sydänfibroosin eteneminen
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Spesifiset geneettiset mutaatiot sydämen osallistumisen ennustajina
Aikaikkuna: 2 vuotta
Dystrofiinigeenipaikan mutaatioiden suhde eksonien <45 suhteeseen ja sydänlihaksen fibroosin laajuus mitattuna sydämen magneettiresonanssilla
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

InCor Heart Institute

Yhteistyökumppanit

University of Sao Paulo
Federal University of Minas Gerais

Tutkijat

  • Päätutkija: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. kesäkuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 4. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 4. toukokuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1095/08

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa