Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Myokardiefibroseprogression i Duchenne og Beckers muskeldystrofi - ACE-hæmmerterapiforsøg

1. maj 2015 opdateret af: Carlos Eduardo Rochitte, InCor Heart Institute

Myokardiefibroseprogression i Duchenne og Becker muskeldystrofi - Angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmerterapi

Dette forsøg har til hensigt at evaluere myokardiefibroseprogression i Duchenne og Becker muskeldystrofi, samt indflydelsen af ​​ACE-hæmmere i fibroseprogression. Derudover sigter denne undersøgelse på at bestemme genetiske forudsigelser for hjerteinvolvering i disse dystrofier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Duchenne og Becker muskeldystrofier (DMD/BMD) er sygdomme karakteriseret ved progressiv skeletmuskulaturdegeneration og erstatning med fibrofedtvæv. Data om hjertepåvirkning (defineret som myokardiefibrose), effekt af ACE-hæmmere og specifikke genetiske mutationer på myokardiepåvirkning påvist ved hjertemagnetisk resonans (CMR) mangler.

Studiet vil omfatte 76 patienter med DMD/BMD. Alle patienter vil blive henvist til to CMR'er til vurdering af ventrikulær funktion og myokardiefibrose. Patienter med myokardiefibrose og normal venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) vil blive randomiseret i to grupper, hvor hver gruppe modtager ACE-hæmmerbehandling eller ingen behandling for kardiomyopati. En genetisk profil vil blive udført i hver patient for at identificere mulige mutationer relateret til hjertepåvirkning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med biopsi-bevist muskeldystrofi af Duchenne eller Becker

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikationer til kardiovaskulær magnetisk resonansbilleddannelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ACE-hæmmer
ACE-hæmmer (enalapril op til 20 mg BID), hos patienter med bevaret EF (LVEF rivejern på over 50%) og med påviselig forsinket forstærkning (myokardiefibrose) i hjertemagnetisk resonans, randomiseret til terapi eller ej.
Medicin: Enalapril
op til 20 mg bud
Ingen indgriben: Styring
Patienter med bevaret EF (LVEF rivejern end 50%) og uden påviselig forsinket forbedring (myokardiefibrose) i hjertemagnetisk resonans

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitativ myokardiefibrose ved CMR hos patienter med og uden ACE-hæmmerbehandling
Tidsramme: 2 år
Progression af myokardiefibrose
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Specifikke genetiske mutationer som forudsigere for hjertepåvirkning
Tidsramme: 2 år
Relation af dystrofin-genstedsmutationer i exoner <45 relation og omfanget af myokardiefibrose målt ved hjertemagnetisk resonans
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

InCor Heart Institute

Samarbejdspartnere

University of Sao Paulo
Federal University of Minas Gerais

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. maj 2015

Først opslået (Skøn)

4. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2015

Sidst verificeret

1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1095/08

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myokardiefibrose

Kliniske forsøg med Enalapril

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner