Прогрессирование миокардиального фиброза при мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера - испытание терапии ингибиторами АПФ
Прогрессирование миокардиального фиброза при мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера - терапия ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ)
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера (МДД/МДБ) представляют собой заболевания, характеризующиеся прогрессирующей дегенерацией скелетных мышц и замещением их фиброзно-жировой тканью. Данные о поражении сердца (определяемом как фиброз миокарда), влиянии ингибиторов АПФ и специфических генетических мутаций на поражение миокарда, выявляемое с помощью сердечного магнитного резонанса (МРТ), отсутствуют.
В исследование будут включены 76 пациентов с МДД/МДБ. Все пациенты будут направлены на два CMR для оценки функции желудочков и миокардиального фиброза. Пациенты с миокардиальным фиброзом и нормальной фракцией выброса левого желудочка (ФВЛЖ) будут рандомизированы на две группы, каждая группа будет получать лечение ингибиторами АПФ или не получать лечения кардиомиопатии. Генетический профиль будет выполнен у каждого пациента для выявления возможных мутаций, связанных с поражением сердца.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с подтвержденной биопсией мышечной дистрофией Дюшенна или Беккера
Критерий исключения:
- Противопоказания к магнитно-резонансной томографии сердечно-сосудистой системы
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ингибитор АПФ
Ингибитор АПФ (эналаприл до 20 мг два раза в день) у пациентов с сохраненной ФВ (ФВ ЛЖ более 50%) и с выявляемым замедленным усилением (фиброз миокарда) при магнитно-резонансной томографии сердца, рандомизированных для терапии или нет.
|
до 20мг дважды в день
|
|
Без вмешательства: Контроль
Пациенты с сохраненной ФВ (ФВ ЛЖ более 50%) и без выявляемого замедленного усиления (миокардиальный фиброз) при магнитно-резонансной томографии сердца.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количественный миокардиальный фиброз с помощью CMR у пациентов с терапией ингибитором АПФ и без нее
Временное ограничение: 2 года
|
Прогрессирование фиброза миокарда
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Специфические генетические мутации как предикторы поражения сердца
Временное ограничение: 2 года
|
Взаимосвязь мутаций сайта гена дистрофина в отношении экзонов <45 и степени фиброза миокарда, измеренной с помощью сердечного магнитного резонанса
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Мышечные расстройства, атрофические
- Фиброз
- Мышечные дистрофии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Антигипертензивные агенты
- Ингибиторы ферментов
- Ингибиторы протеазы
- Ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента
- Эналаприл
Другие идентификационные номера исследования
- 1095/08
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .