Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Myokardfibros-progression i Duchenne och Beckers muskeldystrofi - ACE-hämmare terapiförsök

1 maj 2015 uppdaterad av: Carlos Eduardo Rochitte, InCor Heart Institute

Myokardfibros-progression i Duchenne och Beckers muskeldystrofi - Angiotensin-konverterande enzym (ACE)-hämmare terapi

Denna studie avser att utvärdera myokardiell fibros-progression i Duchenne och Beckers muskeldystrofi, samt påverkan av ACE-hämmare i fibrosprogression. Dessutom syftar denna studie till att fastställa genetiska prediktorer för hjärtinblandning i dessa dystrofier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Duchenne och Beckers muskeldystrofier (DMD/BMD) är sjukdomar som kännetecknas av progressiv skelettmuskeldegeneration och ersättning av fibrofettvävnad. Data om hjärtinblandning (definierad som myokardfibros), effekt av ACE-hämmare och specifika genetiska mutationer på myokardengagemang detekterad genom hjärtmagnetisk resonans (CMR) saknas.

Studien kommer att omfatta 76 patienter med DMD/BMD. Alla patienter kommer att remitteras till två CMR för bedömning av ventrikulär funktion och myokardfibros. Patienter med myokardfibros och normal vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) kommer att randomiseras i två grupper, där varje grupp får behandling med ACE-hämmare eller ingen behandling för kardiomyopati. En genetisk profil kommer att utföras hos varje patient för att identifiera möjliga mutationer relaterade till hjärtinblandning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

76

Fas

  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med biopsibeprövad muskeldystrofi hos Duchenne eller Becker

Exklusions kriterier:

  • Kontraindikationer för kardiovaskulär magnetisk resonanstomografi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ACE-hämmare
ACE-hämmare (enalapril upp till 20 mg två gånger dagligen), hos patienter med bevarad EF (LVEF rivjärn än 50%) och med påvisbar fördröjd förstärkning (myokardiell fibros) i hjärtmagnetisk resonans, randomiserad till terapi eller inte.
Läkemedel: Enalapril
upp till 20 mg bud
Inget ingripande: Kontrollera
Patienter med bevarad EF (LVEF rivare än 50 %) och utan någon detekterbar fördröjd förstärkning (myokardfibros) i hjärtmagnetisk resonans

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kvantitativ myokardfibros genom CMR hos patienter med och utan behandling med ACE-hämmare
Tidsram: 2 år
Progression av myokardfibros
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Specifika genetiska mutationer som prediktorer för hjärtinblandning
Tidsram: 2 år
Relation mellan dystrofin-genställen mutationer i exoner <45 relation och omfattningen av myokardiell fibros mätt med hjärtmagnetisk resonans
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

InCor Heart Institute

Samarbetspartners

University of Sao Paulo
Federal University of Minas Gerais

Utredare

  • Huvudutredare: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 maj 2015

Första postat (Uppskatta)

4 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 maj 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 maj 2015

Senast verifierad

1 april 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1095/08

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera