- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02432885
Progressie van myocardfibrose bij spierdystrofie van Duchenne en Becker - ACE-remmer therapieonderzoek
Progressie van myocardfibrose bij Duchenne en Becker spierdystrofie - angiotensine-converterend-enzym (ACE)-remmertherapie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Duchenne en Becker spierdystrofieën (DMD/BMD) zijn ziekten die worden gekenmerkt door progressieve skeletspierdegeneratie en vervanging door vezelig vetweefsel. Gegevens over cardiale betrokkenheid (gedefinieerd als myocardfibrose), het effect van ACE-remmers en specifieke genetische mutaties op myocardbetrokkenheid gedetecteerd door cardiale magnetische resonantie (CMR) ontbreken.
De studie zal 76 patiënten met DMD/BMD omvatten. Alle patiënten worden doorverwezen naar twee CMR's voor beoordeling van ventriculaire functie en myocardfibrose. Patiënten met myocardfibrose en normale linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) worden gerandomiseerd in twee groepen, waarbij elke groep een behandeling met een ACE-remmer of geen behandeling voor cardiomyopathie krijgt. Bij elke patiënt zal een genetisch profiel worden uitgevoerd om mogelijke mutaties gerelateerd aan cardiale betrokkenheid te identificeren.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met door biopsie bewezen spierdystrofie van Duchenne of Becker
Uitsluitingscriteria:
- Contra-indicaties voor beeldvorming met cardiovasculaire magnetische resonantie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: ACE-remmer
ACE-remmer (enalapril tot 20 mg tweemaal daags), bij patiënten met behouden EF (LVEF-rasp dan 50%) en met detecteerbare vertraagde aankleuring (myocardfibrose) in cardiale magnetische resonantie, al dan niet gerandomiseerd naar therapie.
|
tot 20mg bid
|
Geen tussenkomst: Controle
Patiënten met behouden EF (LVEF-rasp van meer dan 50%) en zonder detecteerbare vertraagde versterking (myocardfibrose) in cardiale magnetische resonantie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Kwantitatieve myocardfibrose door CMR bij patiënten met en zonder ACE-remmertherapie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Progressie van myocardiale fibrose
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Specifieke genetische mutaties als voorspellers van cardiale betrokkenheid
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Relatie van dystrofine-genplaatsmutaties in exons <45-relatie en de mate van myocardiale fibrose gemeten door cardiale magnetische resonantie
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Musculoskeletale aandoeningen
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Fibrose
- Spierdystrofieën
- Spierdystrofie, Duchenne
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antihypertensiva
- Enzymremmers
- Proteaseremmers
- Angiotensine-converterende enzymremmers
- Enalapril
Andere studie-ID-nummers
- 1095/08
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Myocardiale fibrose
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreOnbekendTaaislijmziekte | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Cystische fibrose bij kinderen | Cystic Fibrosis Met ExacerbatieBrazilië
-
Boston Children's HospitalVoltooidTaaislijmziekte | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Met Intestinale ManifestatiesVerenigde Staten
-
Herlev and Gentofte HospitalCopenhagen University Hospital, DenmarkActief, niet wervendMyocardinfarct | Hartziekten | Hartfalen | Hartinfarct | Taaislijmziekte | Hartfalen, diastolisch | Hartfalen, systolisch | Linkerventrikeldisfunctie | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis gastro-intestinale ziekte | Cystische fibrose van de alvleesklier | Cystische fibrose, long | Cystic...Denemarken
-
Synspira, Inc.BeëindigdLongziekten | Taaislijmziekte | Longziekte | Antibioticaresistente infectie | Aandoening van de luchtwegen | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Longontsteking | Burkholderia-infecties | Long infectie | Multi-antibioticaresistentie | Longontsteking | Longinfectie Pseudomonaal | Cystic Fibrosis Long | Cystic Fibrosis... en andere voorwaardenVerenigd Koninkrijk
-
Rhode Island HospitalCystic Fibrosis FoundationWervingTaaislijmziekte | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Met Intestinale ManifestatiesVerenigde Staten
-
Royal College of Surgeons, IrelandThe Hospital for Sick Children; Imperial College London; Erasmus Medical Center; University... en andere medewerkersActief, niet wervendTaaislijmziekte | Aanhankelijkheid, medicatie | Cystic Fibrosis gastro-intestinale ziekte | Cystische fibrose bij kinderen | Cystic Fibrosis LeverziekteVerenigd Koninkrijk, Ierland
-
University of Colorado, DenverCystic Fibrosis FoundationBeëindigdAan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Cystische fibrose bij kinderenVerenigde Staten
-
University Hospitals Cleveland Medical CenterVoltooidTaaislijmziekte | Hepatische steatose | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Leverziekte | Pancreas SteatoseVerenigde Staten
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterTrustees of Dartmouth CollegeIngetrokkenAan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Leverziekte | CF - Cystische fibroseVerenigde Staten
-
University Hospital TuebingenVoltooidGecombineerde droog poeder tobramycine en vernevelde colistine-inhalatie bij CF-patiënten (CotoCFII)Cystic Fibrosis Met Pulmonale Manifestaties
Klinische onderzoeken op Enalapril
-
Ethicare GmbHOnbekendHartfalen | Gedilateerde cardiomyopathie | Aangeboren hartafwijkingenOostenrijk, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Servië, Hongarije
-
Ethicare GmbHOnbekendHartfalen | Aangeboren hartafwijkingenOostenrijk, Verenigd Koninkrijk, Hongarije, Nederland, Servië
-
Ethicare GmbHOnbekendHartfalen | Gedilateerde cardiomyopathieOostenrijk, Verenigd Koninkrijk, Hongarije, Nederland, Servië
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)VoltooidHartziekten | Hart-en vaatziekten | Hartfalen | Myocardiale aandoeningen
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)VoltooidMyocardiale ischemie | Hartziekten | Hart-en vaatziekten | Hartfalen | Hart-en vaatziekte | Hypertensie
-
National Center for Research Resources (NCRR)Stanford UniversityVoltooidIGA Glomerulonefritis
-
Montefiore Medical CenterVoltooidNiertransplantatieVerenigde Staten
-
Herlev HospitalOnbekendHart-en vaatziekten | Nierfalen, chronischDenemarken
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreVoltooidDiabetische nefropathie | MicroalbuminurieBrazilië