Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Progressie van myocardfibrose bij spierdystrofie van Duchenne en Becker - ACE-remmer therapieonderzoek

1 mei 2015 bijgewerkt door: Carlos Eduardo Rochitte, InCor Heart Institute

Progressie van myocardfibrose bij Duchenne en Becker spierdystrofie - angiotensine-converterend-enzym (ACE)-remmertherapie

Deze proef is bedoeld om de progressie van myocardfibrose bij Duchenne en Becker spierdystrofie te evalueren, evenals de invloed van ACE-remmers op de progressie van fibrose. Bovendien heeft deze studie tot doel genetische voorspellers van cardiale betrokkenheid bij deze dystrofieën te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Duchenne en Becker spierdystrofieën (DMD/BMD) zijn ziekten die worden gekenmerkt door progressieve skeletspierdegeneratie en vervanging door vezelig vetweefsel. Gegevens over cardiale betrokkenheid (gedefinieerd als myocardfibrose), het effect van ACE-remmers en specifieke genetische mutaties op myocardbetrokkenheid gedetecteerd door cardiale magnetische resonantie (CMR) ontbreken.

De studie zal 76 patiënten met DMD/BMD omvatten. Alle patiënten worden doorverwezen naar twee CMR's voor beoordeling van ventriculaire functie en myocardfibrose. Patiënten met myocardfibrose en normale linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) worden gerandomiseerd in twee groepen, waarbij elke groep een behandeling met een ACE-remmer of geen behandeling voor cardiomyopathie krijgt. Bij elke patiënt zal een genetisch profiel worden uitgevoerd om mogelijke mutaties gerelateerd aan cardiale betrokkenheid te identificeren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

76

Fase

  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met door biopsie bewezen spierdystrofie van Duchenne of Becker

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicaties voor beeldvorming met cardiovasculaire magnetische resonantie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ACE-remmer
ACE-remmer (enalapril tot 20 mg tweemaal daags), bij patiënten met behouden EF (LVEF-rasp dan 50%) en met detecteerbare vertraagde aankleuring (myocardfibrose) in cardiale magnetische resonantie, al dan niet gerandomiseerd naar therapie.
Geneesmiddel: Enalapril
tot 20mg bid
Geen tussenkomst: Controle
Patiënten met behouden EF (LVEF-rasp van meer dan 50%) en zonder detecteerbare vertraagde versterking (myocardfibrose) in cardiale magnetische resonantie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwantitatieve myocardfibrose door CMR bij patiënten met en zonder ACE-remmertherapie
Tijdsspanne: 2 jaar
Progressie van myocardiale fibrose
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Specifieke genetische mutaties als voorspellers van cardiale betrokkenheid
Tijdsspanne: 2 jaar
Relatie van dystrofine-genplaatsmutaties in exons <45-relatie en de mate van myocardiale fibrose gemeten door cardiale magnetische resonantie
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

InCor Heart Institute

Medewerkers

University of Sao Paulo
Federal University of Minas Gerais

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

4 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 mei 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2015

Laatst geverifieerd

1 april 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1095/08

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren