Progressão da Fibrose Miocárdica na Distrofia Muscular de Duchenne e Becker - Estudo da Terapia com Inibidores da ECA
Progressão da Fibrose Miocárdica na Distrofia Muscular de Duchenne e Becker - Terapia Inibidora da Enzima Conversora de Angiotensina (ECA)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As distrofias musculares de Duchenne e Becker (DMD/BMD) são doenças caracterizadas por degeneração progressiva do músculo esquelético e substituição por tecido fibrogorduroso. Faltam dados sobre envolvimento cardíaco (definido como fibrose miocárdica), efeito dos inibidores da ECA e mutações genéticas específicas no envolvimento miocárdico detectado por ressonância magnética cardíaca (RMC).
O estudo incluirá 76 pacientes com DMD/BMD. Todos os pacientes serão encaminhados para duas RMCs para avaliação da função ventricular e fibrose miocárdica. Pacientes com fibrose miocárdica e fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) normal serão randomizados em dois grupos, cada grupo recebendo tratamento com inibidores da ECA ou nenhum tratamento para cardiomiopatia. Um perfil genético será realizado em cada paciente para identificar possíveis mutações relacionadas ao envolvimento cardíaco.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne ou Becker comprovada por biópsia
Critério de exclusão:
- Contra-indicações para ressonância magnética cardiovascular
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Inibidor da ECA
Inibidor da ECA (enalapril até 20mg BID), em pacientes com FEE preservada (FEVE maior que 50%) e com realce tardio detectável (fibrose miocárdica) na ressonância magnética cardíaca, randomizados para terapia ou não.
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lance de até 20mg
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Sem intervenção: Ao controle
Pacientes com fração de ejeção preservada (FEVE maior que 50%) e sem realce tardio detectável (fibrose miocárdica) na ressonância magnética cardíaca
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fibrose miocárdica quantitativa por RMC em pacientes com e sem terapia com inibidores da ECA
Prazo: 2 anos
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Progressão da fibrose miocárdica
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mutações genéticas específicas como preditores de envolvimento cardíaco
Prazo: 2 anos
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Relação de mutações no local do gene da distrofina em éxons <45 relação e a extensão da fibrose miocárdica medida por ressonância magnética cardíaca
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Carlos E Rochitte, MD, PhD, InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Fibrose
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Anti-hipertensivos
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Protease
- Inibidores da Enzima Conversora de Angiotensina
- Enalapril
Outros números de identificação do estudo
- 1095/08
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