Duchenne 和 Becker 肌营养不良症的心肌纤维化进展 - ACE 抑制剂治疗试验
2015年5月1日 更新者：Carlos Eduardo Rochitte、InCor Heart Institute
Duchenne 和 Becker 肌营养不良症的心肌纤维化进展 - 血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂治疗
该试验旨在评估杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症的心肌纤维化进展，以及 ACE 抑制剂对纤维化进展的影响。
此外，本研究旨在确定这些营养不良中心脏受累的遗传预测因子。
研究概览
详细说明
Duchenne 和 Becker 肌营养不良症 (DMD/BMD) 是以进行性骨骼肌退化和被纤维脂肪组织替代为特征的疾病。 缺乏关于心脏受累（定义为心肌纤维化）、ACE 抑制剂的影响和通过心脏磁共振 (CMR) 检测到的心肌受累的特定基因突变的数据。
该研究将包括 76 名 DMD/BMD 患者。 所有患者将被转诊至两个 CMR，以评估心室功能和心肌纤维化。 心肌纤维化和左心室射血分数 (LVEF) 正常的患者将被随机分为两组，每组接受 ACE 抑制剂治疗或不接受心肌病治疗。 将对每位患者进行遗传分析，以确定与心脏受累相关的可能突变。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
76
阶段
- 第三阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 经活组织检查证实为杜兴氏或贝克氏肌营养不良症的患者
排除标准：
- 心血管磁共振成像的禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：血管紧张素转换酶抑制剂
ACE 抑制剂（依那普利高达 20mg BID），用于 EF 保留（LVEF 大于 50%）和心脏磁共振可检测到延迟增强（心肌纤维化）的患者，随机接受治疗或不接受治疗。
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高达 20 毫克出价
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无干预：控制
保留 EF（LVEF 大于 50%）且心脏磁共振未检测到延迟增强（心肌纤维化）的患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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接受和未接受 ACE 抑制剂治疗的患者的 CMR 定量心肌纤维化
大体时间：2年
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心肌纤维化进展
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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特定基因突变作为心脏受累的预测因子
大体时间：2年
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抗肌萎缩蛋白外显子位点突变<45与心脏磁共振检测心肌纤维化程度的关系
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Carlos E Rochitte, MD, PhD、InCor, Heart Institute, University of Sao Paulo Medical School
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年6月1日
初级完成 (实际的)
2012年6月1日
研究完成 (实际的)
2013年6月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月24日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月1日
首次发布 (估计)
2015年5月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年5月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年5月1日
最后验证
2015年4月1日
更多信息
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