鎌状赤血球症またはその他の貧血の鉄過剰症患者における Ferriprox® の長期的な安全性と有効性
2023年12月18日 更新者：ApoPharma
鎌状赤血球症またはその他の貧血患者における輸血による鉄過剰症の治療のための Ferriprox® の長期安全性および有効性研究
これは、以前の研究 LA38-0411 の長期追跡調査です。
その目的は、鎌状赤血球症または定期的な輸血による鉄過剰症に苦しむ他の貧血患者におけるデフェリプロンの安全性と有効性に関するより多くの情報を収集することです.
調査の概要
詳細な説明
デフェリプロン (商品名 Ferriprox®) は鉄キレート剤で、他の治療法では不十分なサラセミア患者の鉄過剰症の治療薬として、米国およびその他 60 か国以上で承認されています。 この研究は、鎌状赤血球症またはその他の貧血患者の鉄過剰症を治療するためのデフェリプロンの長期的な有効性、安全性、および忍容性を評価するために設計されました。
以前の研究である LA38-0411 を完了した患者のみが、この研究に登録する資格があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
134
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4399
- The Children's Hospital of Philadephia
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
-
-
-
London、イギリス
- Evelina Children's Hospital
-
London、イギリス
- Barts and The London
-
-
-
-
-
Alexandria、エジプト
- Zagazig University
-
Cairo、エジプト
- Cairo university
-
Cairo、エジプト
- Ain shams university
-
Cairo、エジプト
- Pediatric Hospital of Cairo University
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ
- Hospital for Sick Kids
-
-
-
-
-
Abha、サウジアラビア
- Asser Central Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- LA38-0411 試験完了
-出産の可能性のある女性は、訪問1で妊娠検査結果が陰性でなければなりません。 さらに、該当する場合は、次のことを行う必要があります。
- -治験中および治験薬の最終投与後30日以内に、地域の要件に従って効果的な避妊方法を使用する、または
- 卵管結紮を受けている（裏付けとなる証拠が必要）、または
- -子宮摘出術を受けたことがある（裏付けとなる証拠が必要）、または
- 異性愛者ではないライフスタイルに参加する、または
- 避妊手術済みの男性の性的パートナーがいる (裏付けとなる証拠が必要)
- -妊娠可能な異性愛者の男性および/またはそのパートナーは、効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります 研究中および研究薬の最後の投与から30日間
- すべての患者および/またはその正式な法定代理人は、最初の研究介入の前に、署名および日付が記入された書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。同意は、未成年と見なされる患者から取得されます。 患者は、研究の制限、予約、および評価スケジュールを順守できなければなりません。
除外基準:
- -登録日から現在の研究の治療後30日までの任意の時点で別の臨床試験に参加する予定
- -研究LA38-0411でデフェロキサミンで治療された患者のみ（グループ2）：病状（臨床的に重大な検査異常を含む、ALT≧5 x ULNまたはクレアチニン≧2 x ULNなど）、心理的状態、または-研究者の意見では、研究への参加が賢明ではない精神医学的状態。
- -研究期間中に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している。
- -デフェリプロンでの1年後の治療失敗 研究者の判断で、患者が別の鉄キレート剤で開始する必要があることを示しています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：グループ 2: デフェリプロン 2 年
このグループの患者は、研究 LA38-0411 でデフェロキサミン群に無作為に割り付けられた患者であり、したがって 2 年間デフェリプロンを投与されます (両方とも継続研究で)。
|
他の名前：
|
|
実験的：グループ 1: デフェリプロン 3 年間
このグループの患者は、LA38-0411試験でデフェリプロン群に無作為に割り付けられた患者であり、したがって合計3年間（初期試験の1年間と延長試験の2年間）デフェプロンを受けることになる。
|
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象のある患者の数
時間枠：研究初日から最後の研究訪問（104週目または早期終了）まで
|
あらゆる種類の有害事象（AE）を少なくとも 1 つ有する患者の数。少なくとも1つの重篤な有害事象を起こした患者の数、およびAEのために研究から撤退した患者の数
|
研究初日から最後の研究訪問（104週目または早期終了）まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
肝鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化
時間枠：デフェリプロン療法開始から1年、2年、3年後
|
LIC は、肝臓 1 グラム (乾燥重量) あたりの鉄の mg の単位で MRI によって測定されました。
LIC のベースラインからの変化は、デフェリプロンへの 3 つの異なる曝露期間、1 年、2 年、および 3 年について測定されました。
|
デフェリプロン療法開始から1年、2年、3年後
|
|
心臓 MRI T2 のベースラインからの変化*
時間枠：デフェリプロン療法開始から1年、2年、3年後
|
心臓 MRI T2* のベースラインからの変化は、デフェリプロンへの 3 つの異なる曝露期間（1 年、2 年、および 3 年）について測定されました。
|
デフェリプロン療法開始から1年、2年、3年後
|
|
血清フェリチンのベースラインからの変化
時間枠：デフェリプロン療法開始から1年、2年、3年後
|
血清フェリチン（SF）のベースラインからの変化は、デフェリプロンへの 3 つの異なる期間（1 年、2 年、および 3 年）の曝露について測定されました。
|
デフェリプロン療法開始から1年、2年、3年後
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Janet Kwiatkowski, MD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年5月21日
一次修了 (実際)
2019年4月30日
研究の完了 (実際)
2019年8月21日
試験登録日
最初に提出
2015年5月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月11日
最初の投稿 (推定)
2015年5月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月18日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。