Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная безопасность и эффективность Ferriprox® у пациентов с перегрузкой железом, страдающих серповидноклеточной анемией или другими анемиями

18 декабря 2023 г. обновлено: ApoPharma

Долгосрочное исследование безопасности и эффективности препарата Феррипрокс® для лечения трансфузионной перегрузки железом у пациентов с серповидноклеточной анемией или другими анемиями

Это долгосрочное продолжение более раннего исследования LA38-0411. Его цель — собрать больше информации о безопасности и эффективности деферипрона у пациентов с серповидно-клеточной анемией или другими анемиями, которые страдают от перегрузки железом, вызванной регулярными переливаниями крови.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Деферипрон (торговая марка Ferriprox®) представляет собой хелатор железа, одобренный в США и более чем в 60 других странах для лечения перегрузки железом у пациентов с талассемией, когда другие методы лечения неэффективны. Это исследование было разработано для оценки долгосрочной эффективности, безопасности и переносимости деферипрона для лечения перегрузки железом у пациентов с серповидно-клеточной анемией или другими анемиями.

Только пациенты, завершившие более раннее исследование LA38-0411, имеют право участвовать в этом.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

134

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Египет
      • Alexandria, Египет
        • Zagazig University
      • Cairo, Египет
        • Cairo University
      • Cairo, Египет
        • AIN shams university
      • Cairo, Египет
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Hospital for Sick Kids
  • Саудовская Аравия
      • Abha, Саудовская Аравия
        • Asser Central Hospital
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Barts and The London
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Законченное исследование LA38-0411

  2. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при посещении 1. Кроме того, если применимо, они должны:

    • Использовать эффективный метод контрацепции в соответствии с местными требованиями во время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата, ИЛИ
    • Имели перевязку маточных труб (требуются подтверждающие доказательства), ИЛИ
    • У вас была гистерэктомия (требуются подтверждающие доказательства), ИЛИ
    • Вести негетеросексуальный образ жизни, ИЛИ
    • Иметь полового партнера мужского пола, который был стерилизован (требуются подтверждающие доказательства)
  3. Фертильные гетеросексуальные мужчины и/или их партнеры должны дать согласие на использование эффективного метода контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  4. Все пациенты и/или их уполномоченные юридические представители должны предоставить подписанное и датированное письменное информированное согласие до первого вмешательства в рамках исследования, и согласие будет получено от пациентов, которые считаются несовершеннолетними. Пациенты должны быть в состоянии соблюдать ограничения исследования, назначения и графики оценки.

Критерий исключения:

  1. Запланируйте участие в другом клиническом испытании в любое время со дня регистрации до 30 дней после лечения в текущем исследовании.
  2. Только для тех пациентов, которые получали дефероксамин в исследовании LA38-0411 (группа 2): наличие любого заболевания (включая клинически значимые лабораторные отклонения, такие как АЛТ ≥ 5 x ULN или креатинин ≥ 2 x ULN), психологическое состояние или психическое состояние, которое, по мнению исследователя, сделало бы участие в исследовании неразумным.
  3. Беременность, кормление грудью или планирование беременности в период исследования.
  4. Неэффективность лечения деферипроном в течение 1 года, что, по мнению исследователя, указывает на необходимость для пациента начать прием другого хелатора железа.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 2: Деферипрон 2 года
Пациенты в этой группе — это пациенты, которые были рандомизированы в группу дефероксамина в исследовании LA38-0411 и, следовательно, будут получать деферипрон в течение 2 лет (оба в расширенном исследовании).
Лекарство: Деферипрон
Другие имена:
  • Феррипрокс таблетки
  • Феррипрокс раствор для перорального применения
Экспериментальный: Группа 1: Деферипрон 3 года.
В эту группу входят пациенты, которые были рандомизированы в группу деферипрона в исследовании LA38-0411 и, следовательно, будут получать деферипрон в общей сложности 3 года (1 год в первоначальном исследовании плюс 2 года в дополнительном исследовании).
Лекарство: Деферипрон
Другие имена:
  • Феррипрокс таблетки
  • Феррипрокс раствор для перорального применения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов с нежелательными явлениями
Временное ограничение: С первого дня исследования до последнего учебного визита (104-я неделя или досрочное прекращение)
Количество пациентов с хотя бы одним нежелательным явлением (НЯ) любого типа; количество пациентов, по крайней мере, с одним серьезным нежелательным явлением, и количество пациентов, вышедших из исследования из-за НЯ.
С первого дня исследования до последнего учебного визита (104-я неделя или досрочное прекращение)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации железа в печени (LIC) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через год, два года и три года после начала терапии деферипроном.
LIC измеряли с помощью МРТ в мг железа на грамм печени (сухой вес). Изменение показателя LIC по сравнению с исходным уровнем определялось для трех различных периодов воздействия деферипрона: одного года, двух лет и трех лет.
Через год, два года и три года после начала терапии деферипроном.
Изменение по сравнению с исходным уровнем МРТ сердца Т2*
Временное ограничение: Через год, два года и три года после начала терапии деферипроном.
Изменение по сравнению с исходным уровнем Т2* МРТ сердца определялось для трех различных периодов воздействия деферипрона: одного года, двух лет и трех лет.
Через год, два года и три года после начала терапии деферипроном.
Изменение уровня сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через год, два года и три года после начала терапии деферипроном.
Изменение уровня сывороточного ферритина (SF) по сравнению с исходным уровнем определялось в течение трех различных периодов воздействия деферипрона: одного года, двух лет и трех лет.
Через год, два года и три года после начала терапии деферипроном.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ApoPharma

Следователи

  • Главный следователь: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 апреля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 августа 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

14 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LA38-EXT

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Деферипрон

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Armenia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться