Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Ferriprox® hosszú távú biztonságossága és hatékonysága sarlósejtes betegségben vagy más vérszegénységben szenvedő vastúlterheléses betegeknél

2023. december 18. frissítette: ApoPharma

A Ferriprox® hosszú távú biztonságossági és hatékonysági tanulmánya sarlósejtes betegségben vagy más vérszegénységben szenvedő betegek transzfúziós vastúlterhelésének kezelésére

Ez egy korábbi, LA38-0411 tanulmány hosszú távú nyomon követése. Célja, hogy több információt gyűjtsön a deferipron biztonságosságáról és hatásosságáról olyan sarlósejtes vérszegénységben vagy más vérszegénységben szenvedő betegeknél, akik rendszeres vérátömlesztés okozta vastúlterhelésben szenvednek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Deferiprone (Ferriprox® márkanév) egy vaskelátképző, amelyet az Egyesült Államokban és több mint 60 másik országban hagytak jóvá talasszémiában szenvedő betegek vastúlterhelésének kezelésére, ha más kezelések nem megfelelőek. Ezt a vizsgálatot arra tervezték, hogy értékelje a deferipron hosszú távú hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát sarlósejtes vérszegénységben vagy más vérszegénységben szenvedő betegek vastúlterhelésének kezelésére.

Csak azok a betegek jelentkezhetnek be ebbe, akik egy korábbi, LA38-0411-es vizsgálatot végeztek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

134

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Barts and The London
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Egyiptom
      • Alexandria, Egyiptom
        • Zagazig University
      • Cairo, Egyiptom
        • Cairo University
      • Cairo, Egyiptom
        • ain shams University
      • Cairo, Egyiptom
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hospital for Sick Kids
  • Szaud-Arábia
      • Abha, Szaud-Arábia
        • Asser Central Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Befejezett LA38-0411 vizsgálat

  2. A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszt eredményt kell mutatniuk az 1. látogatáskor. Ezenkívül adott esetben:

    • Használjon hatékony fogamzásgátlási módszert a helyi követelményeknek megfelelően a vizsgálat alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napon belül, VAGY
    • Volt már petevezeték lekötése (ezt alátámasztó bizonyíték szükséges), VAGY
    • méheltávolításon esett át (támogató bizonyíték szükséges), VAGY
    • Vegyen részt nem heteroszexuális életmódban, VAGY
    • Van egy férfi szexuális partnere, akit sterilizáltak (igazoló bizonyíték szükséges)
  3. A termékeny heteroszexuális férfiaknak és/vagy partnereiknek meg kell állapodniuk abban, hogy hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat során és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig
  4. Minden betegnek és/vagy meghatalmazott törvényes képviselőjének aláírt és dátummal ellátott írásos, tájékozott beleegyezését kell adnia az első vizsgálati beavatkozás előtt, és a hozzájárulást a kiskorúnak tekintett betegektől kell beszerezni. A betegeknek be kell tartaniuk a vizsgálati korlátozásokat, időpontokat és értékelési ütemterveket.

Kizárási kritériumok:

  1. Tervezzen részt venni egy másik klinikai vizsgálatban a felvétel napjától a jelenlegi vizsgálatban szereplő kezelést követő 30 napig
  2. Csak azok a betegek, akiket deferoxaminnal kezeltek az LA38-0411 vizsgálatban (2. csoport): bármilyen egészségügyi állapot (beleértve a klinikailag jelentős laboratóriumi eltéréseket, mint például az ALT ≥ 5 x ULN vagy kreatinin ≥ 2 x ULN), pszichés állapot, vagy pszichiátriai állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvételt indokolatlan lenne.
  3. Terhes, szoptató vagy teherbe esést tervező a vizsgálati időszak alatt.
  4. A kezelés sikertelensége 1 év deferipron után, ami a vizsgáló megítélése szerint azt jelzi, hogy a beteget más vaskelátképzővel kell kezdeni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 2. csoport: Deferiprone 2 év
Ebbe a csoportba azok a betegek tartoznak, akiket az LA38-0411 vizsgálatban véletlenszerűen besoroltak a deferoxamin karba, és ezért 2 évig deferipront kapnak (mindketten a kiterjesztett vizsgálatban).
Drog: Deferiprone
Más nevek:
  • Ferriprox tabletta
  • Ferriprox belsőleges oldat
Kísérleti: 1. csoport: Deferiprone 3 év
Ebbe a csoportba azok a betegek tartoznak, akiket az LA38-0411 vizsgálatban véletlenszerűen besoroltak a deferipron karba, és így összesen 3 évig kapnak deferipront (1 év a kezdeti vizsgálatban és 2 év a kiterjesztett vizsgálatban).
Drog: Deferiprone
Más nevek:
  • Ferriprox tabletta
  • Ferriprox belsőleges oldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó betegek száma
Időkeret: A vizsgálat első napjától az utolsó tanulmányi látogatásig (104. hét vagy korai befejezés)
Azon betegek száma, akiknél legalább egy, bármilyen típusú nemkívánatos esemény (AE) volt; azon betegek száma, akiknél legalább egy súlyos nemkívánatos esemény jelentkezett, és azoknak a betegeknek a száma, akik egy mellékhatás miatt visszavonták a vizsgálatot
A vizsgálat első napjától az utolsó tanulmányi látogatásig (104. hét vagy korai befejezés)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a máj vaskoncentrációjában (LIC)
Időkeret: Egy évvel, két évvel és három évvel a deferipron-terápia megkezdése után
A LIC-t MRI-vel mértük, mg vas per gramm májra vonatkoztatva (száraz tömeg). A LIC kiindulási értékhez viszonyított változását három különböző deferipron-expozíciós időszakra határozták meg: egy év, két év és három év.
Egy évvel, két évvel és három évvel a deferipron-terápia megkezdése után
Változás az alapvonalhoz képest a szív MRI T2-ben*
Időkeret: Egy évvel, két évvel és három évvel a deferipron-terápia megkezdése után
A szív MRI T2* kiindulási értékhez viszonyított változását három különböző deferipron-expozíciós időszakra határozták meg: egy év, két év és három év.
Egy évvel, két évvel és három évvel a deferipron-terápia megkezdése után
Változás az alapvonalhoz képest a szérum ferritinben
Időkeret: Egy évvel, két évvel és három évvel a deferipron-terápia megkezdése után
A szérum ferritin (SF) kiindulási értékhez viszonyított változását három különböző deferipron-expozíciós időszakra határozták meg: egy év, két év és három év.
Egy évvel, két évvel és három évvel a deferipron-terápia megkezdése után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ApoPharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. május 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. április 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. augusztus 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 11.

Első közzététel (Becsült)

2015. május 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LA38-EXT

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vas túlterhelés

Klinikai vizsgálatok a Deferiprone

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Paraguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel