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Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Ferriprox® bei Patienten mit Eisenüberladung mit Sichelzellenanämie oder anderen Anämien

18. Dezember 2023 aktualisiert von: ApoPharma

Langzeitstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Ferriprox® zur Behandlung von transfusionsbedingter Eisenüberladung bei Patienten mit Sichelzellenanämie oder anderen Anämien

Dies ist eine langfristige Nachfolgestudie zu einer früheren Studie, LA38-0411. Ziel ist es, mehr Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit von Deferipron bei Patienten mit Sichelzellenanämie oder anderen Anämien zu sammeln, die an Eisenüberladung leiden, die durch regelmäßige Bluttransfusionen verursacht wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Deferiprone (Markenname Ferriprox®) ist ein Eisenchelator, der in den Vereinigten Staaten und über 60 weiteren Ländern für die Behandlung von Eisenüberladung bei Patienten mit Thalassämie zugelassen ist, wenn andere Behandlungen unzureichend sind. Diese Studie wurde entwickelt, um die langfristige Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Deferipron zur Behandlung von Eisenüberladung bei Patienten mit Sichelzellenanämie oder anderen Anämien zu bewerten.

Nur Patienten, die eine frühere Studie, LA38-0411, abgeschlossen haben, sind berechtigt, an dieser teilzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

134

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hospital for Sick Kids
  • Saudi-Arabien
      • Abha, Saudi-Arabien
        • Asser Central Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Barts and The London
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten
        • Zagazig University
      • Cairo, Ägypten
        • Cairo University
      • Cairo, Ägypten
        • ain shams University
      • Cairo, Ägypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abgeschlossene Studie LA38-0411

  2. Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei Besuch 1 ein negatives Schwangerschaftstestergebnis haben. Darüber hinaus müssen sie gegebenenfalls:

    • Wenden Sie während der Studie und innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine wirksame Verhütungsmethode gemäß den lokalen Anforderungen an ODER
    • Hatte eine Tubenligatur (unterstützende Beweise erforderlich), ODER
    • Hatte eine Hysterektomie (unterstützende Beweise erforderlich) ODER
    • Nehmen Sie an einem nicht-heterosexuellen Lebensstil teil, ODER
    • Haben Sie einen männlichen Sexualpartner, der sterilisiert wurde (unterstützende Beweise erforderlich)
  3. Fruchtbare heterosexuelle Männer und/oder ihre Partner müssen zustimmen, während der Studie und für 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  4. Alle Patienten und/oder ihre bevollmächtigten gesetzlichen Vertreter müssen vor der ersten Studienintervention eine unterzeichnete und datierte schriftliche Einverständniserklärung abgeben, und die Zustimmung von Patienten, die als minderjährig gelten, wird eingeholt. Die Patienten müssen in der Lage sein, Studienbeschränkungen, Termine und Bewertungszeitpläne einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Planen Sie die Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zu einem beliebigen Zeitpunkt ab dem Tag der Registrierung bis 30 Tage nach der Behandlung in der aktuellen Studie
  2. Nur für die Patienten, die in der Studie LA38-0411 (Gruppe 2) mit Deferoxamin behandelt wurden: Vorliegen eines medizinischen Zustands (einschließlich klinisch signifikanter Laboranomalien, wie ALT ≥ 5 x ULN oder Kreatinin ≥ 2 x ULN), psychischer Zustand oder psychiatrischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würde, dass die Teilnahme an der Studie nicht sinnvoll wäre.
  3. Schwanger, stillend oder geplant, während des Studienzeitraums schwanger zu werden.
  4. Behandlungsversagen nach 1 Jahr unter Deferipron, was nach Einschätzung des Prüfarztes darauf hindeutet, dass der Patient mit einem anderen Eisenchelator begonnen werden muss

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 2: Deferipron 2 Jahre
Patienten in dieser Gruppe sind diejenigen, die in der Studie LA38-0411 dem Deferoxamin-Arm randomisiert wurden und daher 2 Jahre lang Deferipron erhalten (beide in der Verlängerungsstudie).
Arzneimittel: Deferipron
Andere Namen:
  • Ferriprox-Tabletten
  • Ferriprox-Lösung zum Einnehmen
Experimental: Gruppe 1: Deferipron 3 Jahre
Bei den Patienten dieser Gruppe handelt es sich um Patienten, die in der Studie LA38-0411 in den Deferipron-Arm randomisiert wurden und daher insgesamt 3 Jahre lang Deferipron erhalten (1 Jahr in der Erststudie plus 2 Jahre in der Verlängerungsstudie).
Arzneimittel: Deferipron
Andere Namen:
  • Ferriprox-Tabletten
  • Ferriprox-Lösung zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Vom ersten Studientag bis zum letzten Studienbesuch (Woche 104 oder vorzeitiger Abbruch)
Anzahl der Patienten mit mindestens einem unerwünschten Ereignis (UE) jeglicher Art; Anzahl der Patienten mit mindestens einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis und Anzahl der Patienten, die aufgrund einer UE die Studie abgebrochen haben
Vom ersten Studientag bis zum letzten Studienbesuch (Woche 104 oder vorzeitiger Abbruch)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre nach Beginn der Deferipron-Therapie
Der LIC wurde mittels MRT in der Einheit mg Eisen pro Gramm Leber (Trockengewicht) gemessen. Die Veränderung der LIC gegenüber dem Ausgangswert wurde für drei verschiedene Zeiträume der Deferipron-Exposition bestimmt: ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre.
Ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre nach Beginn der Deferipron-Therapie
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im kardialen MRT T2*
Zeitfenster: Ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre nach Beginn der Deferipron-Therapie
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im kardialen MRT T2* wurde für drei verschiedene Zeiträume der Deferipron-Exposition bestimmt: ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre
Ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre nach Beginn der Deferipron-Therapie
Änderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre nach Beginn der Deferipron-Therapie
Die Veränderung des Serumferritins (SF) gegenüber dem Ausgangswert wurde für drei verschiedene Zeiträume der Deferipron-Exposition bestimmt: ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre.
Ein Jahr, zwei Jahre und drei Jahre nach Beginn der Deferipron-Therapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ApoPharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. April 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. August 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Mai 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

14. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LA38-EXT

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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