Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhet og effekt av Ferriprox® hos jernoverbelastede pasienter med sigdcellesykdom eller andre anemier

18. desember 2023 oppdatert av: ApoPharma

Langsiktig sikkerhet og effektstudie av Ferriprox® for behandling av transfusjonal jernoverbelastning hos pasienter med sigdcellesykdom eller andre anemier

Dette er en langsiktig oppfølging av en tidligere studie, LA38-0411. Formålet er å samle mer informasjon om sikkerheten og effekten av deferipron hos pasienter med sigdcellesykdom eller andre anemier som lider av jernoverskudd forårsaket av regelmessige blodoverføringer.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deferipron (merkenavn Ferriprox®) er en jernkelator som er godkjent i USA og over 60 andre land for behandling av jernoverskudd hos pasienter med talassemi, når andre behandlinger er utilstrekkelige. Denne studien er designet for å evaluere den langsiktige effekten, sikkerheten og toleransen til deferipron for å behandle jernoverskudd hos pasienter som har sigdcellesykdom eller andre anemier.

Bare pasienter som har fullført en tidligere studie, LA38-0411, er kvalifisert til å melde seg på denne.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

134

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Hospital for Sick Kids
  • Egypt
      • Alexandria, Egypt
        • Zagazig University
      • Cairo, Egypt
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University
      • Cairo, Egypt
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Saudi-Arabia
      • Abha, Saudi-Arabia
        • Asser Central Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Storbritannia
        • Barts and The London

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullført studie LA38-0411

  2. Kvinner i fertil alder må ha et negativt graviditetstestresultat ved besøk 1. I tillegg, hvis det er aktuelt, må de:

    • Bruk en effektiv prevensjonsmetode i henhold til lokale krav, under studien og innen 30 dager etter siste dose med studiemedisin, ELLER
    • Har hatt en tubal ligering (underbyggende bevis kreves), ELLER
    • Har hatt en hysterektomi (underbyggende bevis kreves), ELLER
    • Delta i en ikke-heteroseksuell livsstil, ELLER
    • Ha en mannlig seksuell partner som har blitt sterilisert (underbyggende bevis kreves)
  3. Fertile heterofile menn og/eller deres partnere må godta å bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien og i 30 dager etter siste dose med studiemedisin
  4. Alle pasienter og/eller deres autoriserte juridiske representanter må gi signert og datert skriftlig informert samtykke før den første studieintervensjonen, og samtykke vil bli innhentet fra pasienter som anses å være mindreårige. Pasienter må være i stand til å overholde studierestriksjoner, avtaler og evalueringsplaner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Planlegg å delta i en annen klinisk studie når som helst fra registreringsdagen til 30 dager etter behandling i den nåværende studien
  2. Kun for de pasientene som ble behandlet med deferoksamin i studie LA38-0411 (gruppe 2): Tilstedeværelse av enhver medisinsk tilstand (inkludert klinisk signifikante laboratorieavvik, som ALT ≥ 5 x ULN eller kreatinin ≥ 2 x ULN), psykologisk tilstand, eller psykiatrisk tilstand som etter utrederens mening ville føre til at deltakelse i studien var uklokt.
  3. Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid i løpet av studieperioden.
  4. Behandlingssvikt etter 1 år på deferipron som etter utrederens vurdering indikerer behovet for at pasienten må starte med en annen jernkelator

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 2: Deferipron 2 år
Pasienter i denne gruppen er de som ble randomisert til deferoksaminarmen i studie LA38-0411, og vil derfor få deferipron i 2 år (begge i forlengelsesstudien).
Legemiddel: Deferipron
Andre navn:
  • Ferriprox tabletter
  • Ferriprox mikstur
Eksperimentell: Gruppe 1: Deferipron 3 år
Pasienter i denne gruppen er de som ble randomisert til deferipron-armen i studie LA38-0411, og vil derfor motta deferipron i totalt 3 år (1 år i den innledende studien pluss 2 år i forlengelsesstudien).
Legemiddel: Deferipron
Andre navn:
  • Ferriprox tabletter
  • Ferriprox mikstur

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: Fra første dag av studiet til siste studiebesøk (uke 104 eller tidlig avslutning)
Antall pasienter med minst én bivirkning (AE) av en hvilken som helst type; antall pasienter med minst én alvorlig bivirkning, og antall pasienter som trakk seg fra studien på grunn av en AE
Fra første dag av studiet til siste studiebesøk (uke 104 eller tidlig avslutning)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC)
Tidsramme: Ett år, to år og tre år etter oppstart av deferipronbehandling
LIC ble målt ved MR, i enheter av mg jern per gram lever (tørrvekt). Endringen fra baseline i LIC ble bestemt for tre forskjellige perioder med eksponering for deferipron: ett år, to år og tre år.
Ett år, to år og tre år etter oppstart av deferipronbehandling
Endring fra baseline i hjerte-MR T2*
Tidsramme: Ett år, to år og tre år etter oppstart av deferipronbehandling
Endringen fra baseline i hjerte-MR T2* ble bestemt for tre forskjellige perioder med eksponering for deferipron: ett år, to år og tre år
Ett år, to år og tre år etter oppstart av deferipronbehandling
Endring fra baseline i serumferritin
Tidsramme: Ett år, to år og tre år etter oppstart av deferipronbehandling
Endringen fra baseline i serumferritin (SF) ble bestemt for tre forskjellige perioder med eksponering for deferipron: ett år, to år og tre år.
Ett år, to år og tre år etter oppstart av deferipronbehandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ApoPharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

30. april 2019

Studiet fullført (Faktiske)

21. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2015

Først lagt ut (Antatt)

14. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LA38-EXT

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Overbelastning av jern

Kliniske studier på Deferipron

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere