Segurança e eficácia a longo prazo de Ferriprox® em pacientes com sobrecarga de ferro com doença falciforme ou outras anemias
18 de dezembro de 2023 atualizado por: ApoPharma
Estudo de Segurança e Eficácia de Longo Prazo do Ferriprox® para o Tratamento da Sobrecarga de Ferro Transfusional em Pacientes com Doença Falciforme ou Outras Anemias
Este é um acompanhamento de longo prazo de um estudo anterior, LA38-0411.
Seu objetivo é reunir mais informações sobre a segurança e eficácia da deferiprona em pacientes com doença falciforme ou outras anemias que sofrem de sobrecarga de ferro causada por transfusões de sangue regulares.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Deferiprona (nome comercial Ferriprox®) é um quelante de ferro aprovado nos Estados Unidos e em mais de 60 outros países para o tratamento da sobrecarga de ferro em pacientes com talassemia, quando outros tratamentos são inadequados. Este estudo foi desenhado para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo da deferiprona para tratar a sobrecarga de ferro em pacientes com doença falciforme ou outras anemias.
Somente os pacientes que concluíram um estudo anterior, LA38-0411, são elegíveis para se inscrever neste.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
134
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Abha, Arábia Saudita
- Asser Central Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- Hospital for Sick Kids
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Alexandria, Egito
- Zagazig University
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Cairo, Egito
- Cairo university
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Cairo, Egito
- Ain shams university
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Cairo, Egito
- Pediatric Hospital of Cairo University
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
- The Children's Hospital of Philadephia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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London, Reino Unido
- Evelina Children's Hospital
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London, Reino Unido
- Barts and The London
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Estudo concluído LA38-0411
Mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez na Visita 1. Além disso, se aplicável, devem:
- Usar um método contraceptivo eficaz de acordo com os requisitos locais, durante o estudo e dentro de 30 dias após a última dose do medicamento do estudo, OU
- Tiveram uma laqueadura tubária (evidência de apoio necessária), OU
- Tiveram uma histerectomia (evidências de apoio necessárias), OU
- Participar de um estilo de vida não heterossexual, OU
- Ter um parceiro sexual masculino que foi esterilizado (evidências de apoio necessárias)
- Homens heterossexuais férteis e/ou seus parceiros devem concordar em usar um método eficaz de contracepção durante o estudo e por 30 dias após a última dose da medicação do estudo
- Todos os pacientes e/ou seus representantes legais autorizados devem fornecer consentimento informado assinado e datado antes da primeira intervenção do estudo, e o consentimento será obtido de pacientes considerados menores de idade. Os pacientes devem ser capazes de aderir às restrições do estudo, consultas e cronogramas de avaliação.
Critério de exclusão:
- Planeje participar de outro ensaio clínico a qualquer momento desde o dia da inscrição até 30 dias após o tratamento no estudo atual
- Apenas para os pacientes que foram tratados com deferoxamina no estudo LA38-0411 (Grupo 2): Presença de qualquer condição médica (incluindo anormalidades laboratoriais clinicamente significativas, como ALT ≥ 5 x LSN ou creatinina ≥ 2 x LSN), condição psicológica ou condição psiquiátrica que, na opinião do investigador, faria com que a participação no estudo fosse imprudente.
- Grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o período do estudo.
- Falha do tratamento após 1 ano com deferiprona, o que, na opinião do investigador, indica a necessidade de o paciente iniciar um quelante de ferro diferente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo 2: Deferiprona 2 anos
Os pacientes neste grupo são aqueles que foram randomizados para o braço deferoxamina no estudo LA38-0411 e, portanto, receberão deferiprona por 2 anos (ambos no estudo de extensão).
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Outros nomes:
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Experimental: Grupo 1: Deferiprona 3 anos
Os pacientes deste grupo são aqueles que foram randomizados para o braço de deferiprona no estudo LA38-0411 e, portanto, receberão deferiprona por um total de 3 anos (1 ano no estudo inicial mais 2 anos no estudo de extensão).
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes com eventos adversos
Prazo: Desde o primeiro dia do estudo até a última visita do estudo (Semana 104 ou término antecipado)
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Número de pacientes com pelo menos um evento adverso (EA) de qualquer tipo; número de pacientes com pelo menos um evento adverso grave e número de pacientes que abandonaram o estudo devido a um EA
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Desde o primeiro dia do estudo até a última visita do estudo (Semana 104 ou término antecipado)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na concentração de ferro no fígado (LIC)
Prazo: Um ano, dois anos e três anos após o início da terapia com deferiprona
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A LIC foi medida por ressonância magnética, em unidades de mg de ferro por grama de fígado (peso seco).
A alteração do valor basal no LIC foi determinada para três períodos diferentes de exposição à deferiprona: um ano, dois anos e três anos.
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Um ano, dois anos e três anos após o início da terapia com deferiprona
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Alteração da linha de base na ressonância magnética cardíaca T2*
Prazo: Um ano, dois anos e três anos após o início da terapia com deferiprona
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A alteração da linha de base na ressonância magnética cardíaca T2* foi determinada para três períodos diferentes de exposição à deferiprona: um ano, dois anos e três anos
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Um ano, dois anos e três anos após o início da terapia com deferiprona
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Mudança da linha de base na ferritina sérica
Prazo: Um ano, dois anos e três anos após o início da terapia com deferiprona
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A alteração da linha de base na ferritina sérica (SF) foi determinada durante três períodos diferentes de exposição à deferiprona: um ano, dois anos e três anos.
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Um ano, dois anos e três anos após o início da terapia com deferiprona
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de maio de 2015
Conclusão Primária (Real)
30 de abril de 2019
Conclusão do estudo (Real)
21 de agosto de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimado)
14 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Sobrecarga de ferro
- Anemia
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Deferiprona
Outros números de identificação do estudo
- LA38-EXT
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