Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed og effekt af Ferriprox® hos jernoverbelastede patienter med seglcellesygdom eller anden anæmi

18. december 2023 opdateret af: ApoPharma

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Ferriprox® til behandling af transfusionsjernoverskud hos patienter med seglcellesygdom eller anden anæmi

Dette er en langsigtet opfølgning på en tidligere undersøgelse, LA38-0411. Formålet er at indsamle mere information om sikkerheden og effekten af ​​deferipron hos patienter med seglcellesygdom eller anden anæmi, som lider af jernoverskud forårsaget af regelmæssige blodtransfusioner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deferipron (varemærke Ferriprox®) er en jernchelator, der er godkendt i USA og over 60 andre lande til behandling af jernoverskud hos patienter med thalassæmi, når andre behandlinger er utilstrækkelige. Denne undersøgelse er designet til at evaluere den langsigtede effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af deferipron til behandling af jernoverbelastning hos patienter, der har seglcellesygdom eller andre anæmier.

Kun patienter, der har gennemført en tidligere undersøgelse, LA38-0411, er berettiget til at tilmelde sig denne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

134

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Hospital for Sick Kids
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Barts and The London
  • Egypten
      • Alexandria, Egypten
        • Zagazig University
      • Cairo, Egypten
        • Cairo University
      • Cairo, Egypten
        • Ain Shams University
      • Cairo, Egypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Saudi Arabien
      • Abha, Saudi Arabien
        • Asser Central Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afsluttet undersøgelse LA38-0411

  2. Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt graviditetstestresultat ved besøg 1. Derudover skal de, hvis det er relevant:

    • Brug en effektiv præventionsmetode i henhold til lokale krav under undersøgelsen og inden for 30 dage efter deres sidste dosis af undersøgelsesmedicin, ELLER
    • Har haft en tubal ligering (påkrævet dokumentation), ELLER
    • Har fået foretaget en hysterektomi (påkrævet dokumentation), ELLER
    • Deltag i en ikke-heteroseksuel livsstil, ELLER
    • Har en mandlig seksuel partner, der er blevet steriliseret (underbyggende dokumentation kræves)
  3. Fertile heteroseksuelle mænd og/eller deres partnere skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen
  4. Alle patienter og/eller deres autoriserede juridiske repræsentanter skal give underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke forud for den første undersøgelsesintervention, og samtykke vil blive indhentet fra patienter, der anses for at være mindreårige. Patienter skal være i stand til at overholde undersøgelsesrestriktioner, aftaler og evalueringsplaner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Planlæg at deltage i et andet klinisk forsøg på et hvilket som helst tidspunkt fra tilmeldingsdagen indtil 30 dage efter behandling i den aktuelle undersøgelse
  2. Kun for de patienter, der blev behandlet med deferoxamin i undersøgelse LA38-0411 (Gruppe 2): Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand (inklusive klinisk signifikante laboratorieabnormiteter, såsom ALT ≥ 5 x ULN eller kreatinin ≥ 2 x ULN), psykologisk tilstand eller psykiatrisk tilstand, som efter undersøgerens opfattelse ville medføre, at deltagelse i undersøgelsen var uklog.
  3. Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsesperioden.
  4. Behandlingssvigt efter 1 år på deferipron, hvilket efter investigators vurdering indikerer behovet for, at patienten skal starte på en anden jernchelator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 2: Deferipron 2 år
Patienter i denne gruppe er dem, der blev randomiseret til deferoxamin-armen i undersøgelse LA38-0411, og som derfor vil modtage deferipron i 2 år (begge i forlængelsesstudiet).
Medicin: Deferipron
Andre navne:
  • Ferriprox tabletter
  • Ferriprox oral opløsning
Eksperimentel: Gruppe 1: Deferipron 3 år
Patienter i denne gruppe er dem, der blev randomiseret til deferipron-armen i undersøgelse LA38-0411, og vil derfor modtage deferipron i i alt 3 år (1 år i den indledende undersøgelse plus 2 år i forlængelsesundersøgelsen).
Medicin: Deferipron
Andre navne:
  • Ferriprox tabletter
  • Ferriprox oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra studiets første dag til sidste studiebesøg (Uge 104 eller tidlig afslutning)
Antal patienter med mindst én bivirkning (AE) af enhver type; antal patienter med mindst én alvorlig bivirkning og antal patienter, der trak sig fra undersøgelsen på grund af en AE
Fra studiets første dag til sidste studiebesøg (Uge 104 eller tidlig afslutning)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i leverjernkoncentration (LIC)
Tidsramme: Et år, to år og tre år efter starten af ​​deferipronbehandling
LIC blev målt ved MRI, i enheder af mg jern pr. gram lever (tørvægt). Ændringen fra baseline i LIC blev bestemt for tre forskellige perioder med eksponering for deferipron: et år, to år og tre år.
Et år, to år og tre år efter starten af ​​deferipronbehandling
Ændring fra baseline i hjerte-MR T2*
Tidsramme: Et år, to år og tre år efter starten af ​​deferipronbehandling
Ændringen fra baseline i hjerte-MR T2* blev bestemt for tre forskellige perioder med eksponering for deferipron: et år, to år og tre år
Et år, to år og tre år efter starten af ​​deferipronbehandling
Ændring fra baseline i serumferritin
Tidsramme: Et år, to år og tre år efter starten af ​​deferipronbehandling
Ændringen fra baseline i serumferritin (SF) blev bestemt for tre forskellige perioder med eksponering for deferipron: et år, to år og tre år.
Et år, to år og tre år efter starten af ​​deferipronbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ApoPharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. april 2019

Studieafslutning (Faktiske)

21. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2015

Først opslået (Anslået)

14. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LA38-EXT

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af jern

Kliniske forsøg med Deferipron

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner