낫적혈구병 또는 기타 빈혈이 있는 철분 과부하 환자에서 Ferriprox®의 장기적 안전성 및 효능
2023년 12월 18일 업데이트: ApoPharma
겸상 적혈구 질환 또는 기타 빈혈 환자의 수혈 철분 과부하 치료를 위한 Ferriprox®의 장기 안전성 및 효능 연구
이는 이전 연구인 LA38-0411에 대한 장기 후속 조치입니다.
그 목적은 정기적인 수혈로 인한 철분 과부하로 고통받는 낫적혈구병 또는 기타 빈혈 환자에서 데페리프론의 안전성과 효능에 대한 더 많은 정보를 수집하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
데페리프론(상표명 Ferriprox®)은 미국 및 60여 개국에서 다른 치료법이 불충분한 지중해 빈혈 환자의 철분 과부하 치료용으로 승인된 철분 킬레이트제입니다. 이 연구는 겸상 적혈구 질환 또는 기타 빈혈이 있는 환자의 철분 과부하를 치료하기 위한 데페리프론의 장기 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었습니다.
이전 연구인 LA38-0411을 완료한 환자만 이 연구에 등록할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
134
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4399
- The Children's Hospital of Philadephia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Abha, 사우디 아라비아
- Asser Central Hospital
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London, 영국
- Evelina Children's Hospital
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London, 영국
- Barts and The London
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Alexandria, 이집트
- Zagazig University
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Cairo, 이집트
- Cairo university
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Cairo, 이집트
- Ain shams university
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Cairo, 이집트
- Pediatric Hospital of Cairo University
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- Hospital for Sick Kids
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 완료된 연구 LA38-0411
가임 여성은 방문 1에서 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 또한 해당되는 경우 다음을 수행해야 합니다.
- 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 이내에 현지 요구 사항에 따라 효과적인 피임 방법을 사용하거나,
- 난관 결찰을 받은 적이 있거나(증빙 자료 필요), 또는
- 자궁절제술을 받은 적이 있거나(증빙 자료 필요), 또는
- 이성애가 아닌 라이프스타일에 참여하거나
- 불임 수술을 받은 남성 성 파트너가 있는 경우(증빙 자료 필요)
- 가임 이성애 남성 및/또는 그들의 파트너는 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 모든 환자 및/또는 권한을 부여받은 법적 대리인은 첫 번째 연구 개입 이전에 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서를 제공해야 하며 미성년자로 간주되는 환자로부터 동의를 얻습니다. 환자는 연구 제한, 예약 및 평가 일정을 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 현재 연구에서 등록일부터 치료 후 30일까지 언제든지 다른 임상 시험에 참여할 계획
- 연구 LA38-0411(그룹 2)에서 데페록사민으로 치료받은 환자의 경우: 모든 의학적 상태(ALT ≥ 5 x ULN 또는 크레아티닌 ≥ 2 x ULN과 같이 임상적으로 유의한 실험실 이상 포함), 심리적 상태 또는 연구자의 의견에 따라 연구 참여가 현명하지 못한 정신과적 상태.
- 연구 기간 동안 임신, 모유 수유 또는 임신 계획.
- 연구자의 판단에 환자가 다른 철 킬레이트제를 시작할 필요가 있음을 나타내는 데페리프론 1년 후 치료 실패
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 2: 데페리프론 2년
이 그룹의 환자는 연구 LA38-0411에서 데페록사민군에 무작위 배정되어 2년 동안 데페리프론을 투여받게 됩니다(둘 다 연장 연구에 있음).
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다른 이름들:
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실험적: 그룹 1: 데페리프론 3년
이 그룹의 환자는 연구 LA38-0411에서 데페리프론군에 무작위 배정된 환자이므로 총 3년(초기 연구에서 1년 + 연장 연구에서 2년) 동안 데페리프론을 투여받게 됩니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상반응이 발생한 환자 수
기간: 연구 첫날부터 마지막 연구 방문까지(104주차 또는 조기 종료)
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모든 유형의 이상반응(AE)이 하나 이상 발생한 환자 수 하나 이상의 중대한 이상반응이 발생한 환자 수, 이상반응으로 인해 연구를 중단한 환자 수
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연구 첫날부터 마지막 연구 방문까지(104주차 또는 조기 종료)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간 철분 농도(LIC)의 기준선 대비 변화
기간: 데페리프론 치료 시작 후 1년, 2년, 3년
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LIC는 간 1g(건조 중량)당 철 mg 단위로 MRI로 측정되었습니다.
LIC의 기준선으로부터의 변화는 데페리프론에 노출된 세 가지 다른 기간(1년, 2년, 3년)에 대해 결정되었습니다.
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데페리프론 치료 시작 후 1년, 2년, 3년
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심장 MRI T2*의 기준선 대비 변화
기간: 데페리프론 치료 시작 후 1년, 2년, 3년
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심장 MRI T2*의 기준선 대비 변화는 데페리프론에 노출된 세 가지 다른 기간(1년, 2년, 3년)에 대해 결정되었습니다.
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데페리프론 치료 시작 후 1년, 2년, 3년
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혈청 페리틴의 베이스라인 변화
기간: 데페리프론 치료 시작 후 1년, 2년, 3년
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혈청 페리틴(SF)의 기준선 대비 변화는 데페리프론에 노출된 세 가지 다른 기간(1년, 2년, 3년)에 대해 결정되었습니다.
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데페리프론 치료 시작 후 1년, 2년, 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 5월 21일
기본 완료 (실제)
2019년 4월 30일
연구 완료 (실제)
2019년 8월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 11일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
데페리프론에 대한 임상 시험
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First Affiliated Hospital of Fujian Medical University모병