Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Ferriprox® u pacjentów obciążonych żelazem z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub innymi niedokrwistościami

18 grudnia 2023 zaktualizowane przez: ApoPharma

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Ferriprox® w leczeniu przeciążenia żelazem po transfuzji u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub innymi niedokrwistościami

Jest to długoterminowa kontynuacja wcześniejszego badania, LA38-0411. Jego celem jest zebranie większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności deferypronu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub innymi niedokrwistościami, którzy cierpią na przeciążenie żelazem spowodowane regularnymi transfuzjami krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Deferiprone (nazwa handlowa Ferriprox®) to środek chelatujący żelazo zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych i ponad 60 innych krajach do leczenia przeładowania żelazem u pacjentów z talasemią, gdy inne metody leczenia są niewystarczające. Badanie to zostało zaprojektowane w celu oceny długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji deferypronu w leczeniu przeciążenia żelazem u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub innymi niedokrwistościami.

Do tego badania kwalifikują się tylko pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie, LA38-0411.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

134

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Abha, Arabia Saudyjska
        • Asser Central Hospital
  • Egipt
      • Alexandria, Egipt
        • Zagazig University
      • Cairo, Egipt
        • Cairo University
      • Cairo, Egipt
        • Ain Shams University
      • Cairo, Egipt
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hospital for Sick Kids
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Barts and The London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończone badanie LA38-0411

  2. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas Wizyty 1. Ponadto, jeśli ma to zastosowanie, muszą:

    • stosować skuteczną metodę antykoncepcji zgodnie z lokalnymi wymogami, podczas badania i w ciągu 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, LUB
    • Mieli podwiązanie jajowodów (wymagane dowody potwierdzające), LUB
    • Miały histerektomię (wymagane dowody potwierdzające), LUB
    • Prowadź nieheteroseksualny styl życia LUB
    • Mieć partnera seksualnego, który został wysterylizowany (wymagany dowód potwierdzający)
  3. Płodni heteroseksualni mężczyźni i/lub ich partnerzy muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  4. Wszyscy pacjenci i/lub ich upoważnieni przedstawiciele prawni muszą przedstawić podpisaną i opatrzoną datą pisemną świadomą zgodę przed pierwszą interwencją w ramach badania, a zgoda zostanie uzyskana od pacjentów uznanych za nieletnich. Pacjenci muszą być w stanie przestrzegać ograniczeń dotyczących badań, terminów wizyt i harmonogramów oceny.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zaplanuj udział w innym badaniu klinicznym w dowolnym momencie od dnia rejestracji do 30 dni po leczeniu w bieżącym badaniu
  2. Dotyczy tylko pacjentów, którzy byli leczeni deferoksaminą w badaniu LA38-0411 (Grupa 2): Obecność jakiegokolwiek stanu chorobowego (w tym klinicznie istotnych nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, takich jak aktywność AlAT ≥ 5 x GGN lub kreatynina ≥ 2 x GGN), stan psychiczny lub stan psychiczny, który zdaniem badacza spowodowałby, że udział w badaniu byłby nierozsądny.
  3. Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w okresie badania.
  4. Niepowodzenie leczenia po roku stosowania deferypronu, co w ocenie badacza wskazuje na konieczność rozpoczęcia przez pacjenta innego chelatora żelaza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 2: Deferiprone 2 lata
Pacjenci w tej grupie to ci, którzy zostali losowo przydzieleni do ramienia deferoksaminy w badaniu LA38-0411, a zatem będą otrzymywać deferypron przez 2 lata (obaj w badaniu rozszerzonym).
Lek: Deferypron
Inne nazwy:
  • Tabletki Ferriprox
  • Ferriprox roztwór doustny
Eksperymentalny: Grupa 1: Deferipron 3 lata
Pacjenci w tej grupie to pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do ramienia deferypronu w badaniu LA38-0411 i dlatego będą otrzymywać deferypron łącznie przez 3 lata (1 rok w badaniu początkowym plus 2 lata w badaniu kontynuacyjnym).
Lek: Deferypron
Inne nazwy:
  • Tabletki Ferriprox
  • Ferriprox roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia badania do ostatniej wizyty studyjnej (tydzień 104 lub wcześniejsze zakończenie)
Liczba pacjentów, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane (AE) dowolnego typu; liczba pacjentów, u których wystąpiło co najmniej jedno poważne zdarzenie niepożądane oraz liczba pacjentów, którzy wycofali się z badania z powodu zdarzenia niepożądanego
Od pierwszego dnia badania do ostatniej wizyty studyjnej (tydzień 104 lub wcześniejsze zakończenie)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w wątrobie (LIC)
Ramy czasowe: Rok, dwa lata i trzy lata od rozpoczęcia terapii deferypronem
LIC mierzono za pomocą MRI, w jednostkach mg żelaza na gram wątroby (sucha masa). Zmianę LIC w stosunku do wartości wyjściowych określono dla trzech różnych okresów ekspozycji na deferypron: jednego roku, dwóch lat i trzech lat.
Rok, dwa lata i trzy lata od rozpoczęcia terapii deferypronem
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu MRI serca T2*
Ramy czasowe: Rok, dwa lata i trzy lata od rozpoczęcia terapii deferypronem
Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w MRI serca T2* określono dla trzech różnych okresów ekspozycji na deferypron: jednego roku, dwóch lat i trzech lat
Rok, dwa lata i trzy lata od rozpoczęcia terapii deferypronem
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową stężenia ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: Rok, dwa lata i trzy lata od rozpoczęcia terapii deferypronem
Zmianę stężenia ferrytyny w surowicy (SF) w porównaniu z wartością wyjściową określono dla trzech różnych okresów ekspozycji na deferypron: jednego roku, dwóch lat i trzech lat.
Rok, dwa lata i trzy lata od rozpoczęcia terapii deferypronem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ApoPharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 maja 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

14 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LA38-EXT

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Deferypron

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj