Ferriprox®:n pitkäaikaisturvallisuus ja tehokkuus raudan ylikuormituspotilailla, joilla on sirppisolutauti tai muita anemioita
maanantai 18. joulukuuta 2023 päivittänyt: ApoPharma
Ferriprox®:n pitkäaikainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus verensiirron aiheuttaman raudan ylikuormituksen hoidossa potilailla, joilla on sirppisolutauti tai muita anemioita
Tämä on pitkäaikainen seuranta aikaisemmalle tutkimukselle LA38-0411.
Sen tarkoituksena on kerätä lisää tietoa deferipronin turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on sirppisolusairaus tai muu anemia, joka kärsii säännöllisten verensiirtojen aiheuttamasta raudan liikakuormituksesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Deferiproni (tuotenimi Ferriprox®) on rautakelaattori, joka on hyväksytty Yhdysvalloissa ja yli 60 muussa maassa talassemiapotilaiden raudan liikakuormituksen hoitoon, kun muut hoidot eivät ole riittäviä. Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan deferipronin pitkän aikavälin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä raudan liikakuormituksen hoidossa potilailla, joilla on sirppisolusairaus tai muita anemioita.
Vain potilaat, jotka ovat suorittaneet aiemman tutkimuksen LA38-0411, voivat ilmoittautua tähän.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
134
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Alexandria, Egypti
- Zagazig University
-
Cairo, Egypti
- Cairo University
-
Cairo, Egypti
- ain shams University
-
Cairo, Egypti
- Pediatric Hospital of Cairo University
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Hospital for Sick Kids
-
-
-
-
-
Abha, Saudi-Arabia
- Asser Central Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Evelina Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Barts and The London
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
- The Children's Hospital of Philadephia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Valmistunut tutkimus LA38-0411
Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti vierailulla 1. Lisäksi heidän on tarvittaessa:
- Käytä tehokasta ehkäisymenetelmää paikallisten vaatimusten mukaisesti tutkimuksen aikana ja 30 päivän kuluessa viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, TAI
- Sinulla on ollut munanjohdinsidonta (todisteet vaaditaan), TAI
- Sinulle on tehty kohdun poisto (todisteet vaaditaan), TAI
- Osallistu ei-heteroseksuaaliseen elämäntapaan TAI
- sinulla on miespuolinen seksikumppani, joka on steriloitu (todisteet vaaditaan)
- Hedelmällisten heteroseksuaalisten miesten ja/tai heidän kumppaniensa on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
- Kaikkien potilaiden ja/tai heidän valtuutettujen laillisten edustajiensa on annettava allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus ennen ensimmäistä tutkimustoimea, ja suostumus hankitaan potilailta, jotka katsotaan alaikäisiksi. Potilaiden tulee pystyä noudattamaan opintorajoituksia, tapaamisia ja arviointiaikatauluja.
Poissulkemiskriteerit:
- Suunnittele osallistuvasi toiseen kliiniseen tutkimukseen milloin tahansa ilmoittautumispäivästä 30 päivään hoidon jälkeen nykyisessä tutkimuksessa
- Vain niille potilaille, joita hoidettiin deferoksamiinilla tutkimuksessa LA38-0411 (ryhmä 2): mikä tahansa sairaus (mukaan lukien kliinisesti merkittävät laboratorioarvojen poikkeavuudet, kuten ALAT ≥ 5 x ULN tai kreatiniini ≥ 2 x ULN), psykologinen tila tai psykiatrinen tila, joka tutkijan mielestä tekisi tutkimukseen osallistumisen epäviisaksi.
- Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva tutkimusjakson aikana.
- Hoidon epäonnistuminen 1 vuoden deferipronihoidon jälkeen, mikä tutkijan arvion mukaan osoittaa, että potilaalle on aloitettava eri rautakelaattorin käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2: Deferiproni 2 vuotta
Tämän ryhmän potilaat ovat ne, jotka satunnaistettiin deferoksamiinihaaraan tutkimuksessa LA38-0411, ja näin ollen he saavat deferipronia 2 vuoden ajan (molemmat jatkotutkimuksessa).
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1: Deferiproni 3 vuotta
Tämän ryhmän potilaat ovat ne, jotka satunnaistettiin deferipronihaaraan tutkimuksessa LA38-0411, ja näin ollen he saavat deferipronia yhteensä 3 vuoden ajan (1 vuosi alkuperäisessä tutkimuksessa ja 2 vuotta jatkotutkimuksessa).
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuspäivästä viimeiseen opintokäyntiin (viikko 104 tai ennenaikainen lopettaminen)
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on vähintään yksi minkä tahansa tyyppinen haittatapahtuma (AE); niiden potilaiden lukumäärä, joilla on vähintään yksi vakava haittatapahtuma, ja niiden potilaiden määrä, jotka vetäytyivät tutkimuksesta haittavaikutuksen vuoksi
|
Ensimmäisestä tutkimuspäivästä viimeiseen opintokäyntiin (viikko 104 tai ennenaikainen lopettaminen)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta deferipronihoidon aloittamisen jälkeen
|
LIC mitattiin MRI:llä yksiköissä mg rautaa per gramma maksa (kuivapaino).
LIC:n muutos lähtötilanteesta määritettiin kolmelle eri deferipronialtistusjaksolle: yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta.
|
Yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta deferipronihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta sydämen magneettikuvauksessa T2*
Aikaikkuna: Yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta deferipronihoidon aloittamisen jälkeen
|
Sydämen MRI T2*:n muutos lähtötasosta määritettiin kolmelle eri deferipronialtistusjaksolle: yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta.
|
Yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta deferipronihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin ferritiinissä
Aikaikkuna: Yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta deferipronihoidon aloittamisen jälkeen
|
Seerumin ferritiinin (SF) muutos lähtötasosta määritettiin kolmelle eri deferipronialtistusjaksolle: yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta.
|
Yksi vuosi, kaksi vuotta ja kolme vuotta deferipronihoidon aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. toukokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. huhtikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 21. elokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 14. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Raudan ylikuormitus
- Anemia
- Anemia, sirppisolu
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Deferiproni
Muut tutkimustunnusnumerot
- LA38-EXT
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .