Innocuité et efficacité à long terme de Ferriprox® chez les patients présentant une surcharge en fer et atteints de drépanocytose ou d'autres anémies
18 décembre 2023 mis à jour par: ApoPharma
Étude d'innocuité et d'efficacité à long terme de Ferriprox® pour le traitement de la surcharge en fer transfusionnelle chez les patients atteints de drépanocytose ou d'autres anémies
Il s'agit d'un suivi à long terme d'une étude antérieure, LA38-0411.
Son objectif est de recueillir plus d'informations sur l'innocuité et l'efficacité de la défériprone chez les patients atteints de drépanocytose ou d'autres anémies qui souffrent d'une surcharge en fer causée par des transfusions sanguines régulières.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La défériprone (nom de marque Ferriprox®) est un chélateur du fer approuvé aux États-Unis et dans plus de 60 autres pays pour le traitement de la surcharge en fer chez les patients atteints de thalassémie, lorsque les autres traitements sont inadéquats. Cette étude a été conçue pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la défériprone pour traiter la surcharge en fer chez les patients atteints de drépanocytose ou d'autres anémies.
Seuls les patients ayant terminé une étude antérieure, LA38-0411, sont éligibles pour s'inscrire à celle-ci.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
134
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Abha, Arabie Saoudite
- Asser Central Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- Hospital for Sick Kids
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Alexandria, Egypte
- Zagazig University
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Cairo, Egypte
- Cairo University
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Cairo, Egypte
- Ain Shams University
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Cairo, Egypte
- Pediatric Hospital of Cairo University
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London, Royaume-Uni
- Evelina Children's Hospital
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London, Royaume-Uni
- Barts and The London
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4399
- The Children's Hospital of Philadephia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Etude LA38-0411 terminée
Les femmes en âge de procréer doivent avoir un résultat de test de grossesse négatif lors de la visite 1. De plus, le cas échéant, ils doivent :
- Utiliser une méthode de contraception efficace selon les exigences locales, pendant l'étude et dans les 30 jours suivant leur dernière dose de médicament à l'étude, OU
- Avoir subi une ligature des trompes (preuve à l'appui requise), OU
- Avoir subi une hystérectomie (preuve à l'appui requise), OU
- Participer à un style de vie non hétérosexuel, OU
- Avoir un partenaire sexuel masculin qui a été stérilisé (preuve à l'appui requise)
- Les hommes hétérosexuels fertiles et/ou leurs partenaires doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception efficace pendant l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude
- Tous les patients et/ou leurs représentants légaux autorisés doivent fournir un consentement éclairé écrit signé et daté avant la première intervention de l'étude, et l'accord sera obtenu des patients considérés comme mineurs. Les patients doivent être en mesure de respecter les restrictions d'étude, les rendez-vous et les horaires d'évaluation.
Critère d'exclusion:
- Prévoyez de participer à un autre essai clinique à tout moment à partir du jour de l'inscription jusqu'à 30 jours après le traitement dans l'étude en cours
- Uniquement pour les patients qui ont été traités par la déféroxamine dans l'étude LA38-0411 (groupe 2) : présence de toute condition médicale (y compris des anomalies de laboratoire cliniquement significatives, telles que ALT ≥ 5 x LSN ou créatinine ≥ 2 x LSN), condition psychologique, ou état psychiatrique qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait la participation à l'étude imprudente.
- Enceinte, allaitante ou prévoyant de devenir enceinte pendant la période d'étude.
- Échec du traitement après 1 an sous défériprone qui, selon le jugement de l'investigateur, indique la nécessité pour le patient d'être mis sous un autre chélateur du fer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Groupe 2 : défériprone 2 ans
Les patients de ce groupe sont ceux qui ont été randomisés dans le bras déféroxamine dans l'étude LA38-0411, et recevront donc de la défériprone pendant 2 ans (les deux dans l'étude d'extension).
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Autres noms:
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Expérimental: Groupe 1 : Défériprone 3 ans
Les patients de ce groupe sont ceux qui ont été randomisés dans le bras défériprone dans l'étude LA38-0411 et recevront donc de la défériprone pendant un total de 3 ans (1 an dans l'étude initiale plus 2 ans dans l'étude d'extension).
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients présentant des événements indésirables
Délai: Du premier jour de l'étude jusqu'à la dernière visite d'étude (semaine 104 ou interruption anticipée)
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Nombre de patients présentant au moins un événement indésirable (EI) de tout type ; nombre de patients présentant au moins un événement indésirable grave et nombre de patients qui se sont retirés de l'étude en raison d'un EI
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Du premier jour de l'étude jusqu'à la dernière visite d'étude (semaine 104 ou interruption anticipée)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur de référence de la concentration hépatique en fer (LIC)
Délai: Un an, deux ans et trois ans après le début du traitement par défériprone
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Le LIC a été mesuré par IRM, en unités de mg de fer par gramme de foie (poids sec).
Le changement par rapport à la valeur initiale du LIC a été déterminé pour trois périodes différentes d'exposition à la défériprone : un an, deux ans et trois ans.
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Un an, deux ans et trois ans après le début du traitement par défériprone
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'IRM cardiaque T2*
Délai: Un an, deux ans et trois ans après le début du traitement par défériprone
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La variation par rapport à la valeur initiale du T2* de l'IRM cardiaque a été déterminée pour trois périodes différentes d'exposition à la défériprone : un an, deux ans et trois ans.
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Un an, deux ans et trois ans après le début du traitement par défériprone
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Changement par rapport à la ligne de base de la ferritine sérique
Délai: Un an, deux ans et trois ans après le début du traitement par défériprone
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La variation par rapport à la valeur initiale de la ferritine sérique (SF) a été déterminée pour trois périodes différentes d'exposition à la défériprone : un an, deux ans et trois ans.
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Un an, deux ans et trois ans après le début du traitement par défériprone
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 mai 2015
Achèvement primaire (Réel)
30 avril 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
21 août 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 mai 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mai 2015
Première publication (Estimé)
14 mai 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 janvier 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 décembre 2023
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Troubles du métabolisme du fer
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Surcharge de fer
- Anémie
- Anémie, Drépanocytose
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents chélatants
- Agents séquestrants
- Agents chélateurs du fer
- Défériprone
Autres numéros d'identification d'étude
- LA38-EXT
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .