Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Ferriprox® bij patiënten met ijzerstapeling met sikkelcelziekte of andere anemieën

18 december 2023 bijgewerkt door: ApoPharma

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Ferriprox® voor de behandeling van transfusionele ijzerstapeling bij patiënten met sikkelcelziekte of andere anemieën

Dit is een langdurige follow-up van een eerdere studie, LA38-0411. Het doel is om meer informatie te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid van deferipron bij patiënten met sikkelcelziekte of andere anemieën die lijden aan ijzerstapeling veroorzaakt door regelmatige bloedtransfusies.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deferipron (merknaam Ferriprox®) is een ijzerchelator die in de Verenigde Staten en meer dan 60 andere landen is goedgekeurd voor de behandeling van ijzerstapeling bij patiënten met thalassemie, wanneer andere behandelingen onvoldoende zijn. Deze studie is opgezet om de langetermijnwerkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van deferipron te evalueren voor de behandeling van ijzerstapeling bij patiënten met sikkelcelziekte of andere anemie.

Alleen patiënten die een eerder onderzoek, LA38-0411, hebben voltooid, komen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

134

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Hospital for Sick Kids
  • Egypte
      • Alexandria, Egypte
        • Zagazig University
      • Cairo, Egypte
        • Cairo University
      • Cairo, Egypte
        • Ain Shams University
      • Cairo, Egypte
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Saoedi-Arabië
      • Abha, Saoedi-Arabië
        • Asser Central Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Barts and The London
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderzoek LA38-0411 afgerond

  2. Vrouwtjes die zwanger kunnen worden, moeten bij bezoek 1 een negatief resultaat van de zwangerschapstest hebben. Bovendien moeten ze, indien van toepassing:

    • Gebruik een effectieve anticonceptiemethode volgens lokale vereisten, tijdens het onderzoek en binnen 30 dagen na hun laatste dosis onderzoeksmedicatie, OF
    • Een afbinding van de eileiders hebben gehad (ondersteunend bewijs vereist), OF
    • Een hysterectomie hebben gehad (ondersteunend bewijs vereist), OF
    • Deelnemen aan een niet-heteroseksuele levensstijl, OF
    • Een mannelijke seksuele partner hebben die is gesteriliseerd (ondersteunend bewijs vereist)
  3. Vruchtbare heteroseksuele mannen en/of hun partners moeten ermee instemmen een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie
  4. Alle patiënten en/of hun gemachtigde wettelijke vertegenwoordigers moeten een ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan de eerste onderzoeksinterventie, en toestemming zal worden verkregen van patiënten die als minderjarig worden beschouwd. Patiënten moeten zich kunnen houden aan studiebeperkingen, afspraken en evaluatieschema's.

Uitsluitingscriteria:

  1. Plan deelname aan een ander klinisch onderzoek op elk moment vanaf de dag van inschrijving tot 30 dagen na de behandeling in het huidige onderzoek
  2. Alleen voor patiënten die werden behandeld met deferoxamine in onderzoek LA38-0411 (Groep 2): Aanwezigheid van een medische aandoening (waaronder klinisch significante laboratoriumafwijkingen, zoals ALAT ≥ 5 x ULN of creatinine ≥ 2 x ULN), psychische aandoening, of psychiatrische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker deelname aan het onderzoek onverstandig zou maken.
  3. Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden tijdens de onderzoeksperiode.
  4. Falen van de behandeling na 1 jaar op deferipron, wat naar het oordeel van de onderzoeker aangeeft dat de patiënt moet worden gestart met een andere ijzerchelator

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 2: Deferipron 2 jaar
Patiënten in deze groep zijn degenen die in studie LA38-0411 naar de deferoxamine-arm werden gerandomiseerd en dus gedurende 2 jaar deferipron zullen krijgen (beiden in de verlengingsstudie).
Geneesmiddel: Deferipron
Andere namen:
  • Ferriprox-tabletten
  • Ferriprox drank
Experimenteel: Groep 1: Deferipron 3 jaar
Patiënten in deze groep zijn degenen die in onderzoek LA38-0411 gerandomiseerd waren naar de deferipron-arm en daarom in totaal 3 jaar deferipron zullen krijgen (1 jaar in het initiële onderzoek plus 2 jaar in het vervolgonderzoek).
Geneesmiddel: Deferipron
Andere namen:
  • Ferriprox-tabletten
  • Ferriprox drank

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dag van het onderzoek tot het laatste studiebezoek (week 104 of voortijdige beëindiging)
Aantal patiënten met ten minste één bijwerking (AE) van welk type dan ook; aantal patiënten met ten minste één ernstige bijwerking, en aantal patiënten dat zich terugtrok uit het onderzoek vanwege een bijwerking
Vanaf de eerste dag van het onderzoek tot het laatste studiebezoek (week 104 of voortijdige beëindiging)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ijzerconcentratie in de lever (LIC)
Tijdsspanne: Eén jaar, twee jaar en drie jaar na aanvang van de behandeling met deferipron
LIC werd gemeten met MRI, in eenheden van mg ijzer per gram lever (droog gewicht). De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LIC werd bepaald voor drie verschillende perioden van blootstelling aan deferipron: één jaar, twee jaar en drie jaar.
Eén jaar, twee jaar en drie jaar na aanvang van de behandeling met deferipron
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij cardiale MRI T2*
Tijdsspanne: Eén jaar, twee jaar en drie jaar na aanvang van de behandeling met deferipron
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in cardiale MRI T2* werd bepaald voor drie verschillende perioden van blootstelling aan deferipron: één jaar, twee jaar en drie jaar.
Eén jaar, twee jaar en drie jaar na aanvang van de behandeling met deferipron
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine
Tijdsspanne: Eén jaar, twee jaar en drie jaar na aanvang van de behandeling met deferipron
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine (SF) werd bepaald voor drie verschillende perioden van blootstelling aan deferipron: één jaar, twee jaar en drie jaar.
Eén jaar, twee jaar en drie jaar na aanvang van de behandeling met deferipron

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ApoPharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 april 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 augustus 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 mei 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

14 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LA38-EXT

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op IJzer overbelasting

Klinische onderzoeken op Deferipron

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren