Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Ferriprox® in pazienti con sovraccarico di ferro affetti da anemia falciforme o altre anemie
18 dicembre 2023 aggiornato da: ApoPharma
Studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Ferriprox® per il trattamento del sovraccarico di ferro trasfusionale in pazienti con anemia falciforme o altre anemie
Questo è un follow-up a lungo termine di uno studio precedente, LA38-0411.
Il suo scopo è quello di raccogliere maggiori informazioni sulla sicurezza e l'efficacia del deferiprone nei pazienti con anemia falciforme o altre anemie che soffrono di sovraccarico di ferro causato da regolari trasfusioni di sangue.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il deferiprone (nome commerciale Ferriprox®) è un chelante del ferro approvato negli Stati Uniti e in oltre 60 altri paesi per il trattamento del sovraccarico di ferro nei pazienti con talassemia, quando altri trattamenti sono inadeguati. Questo studio è stato progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del deferiprone per il trattamento del sovraccarico di ferro nei pazienti affetti da anemia falciforme o altre anemie.
Solo i pazienti che hanno completato uno studio precedente, LA38-0411, possono iscriversi a questo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
134
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Abha, Arabia Saudita
- Asser Central Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- Hospital for Sick Kids
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Alexandria, Egitto
- Zagazig University
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Cairo, Egitto
- Cairo University
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Cairo, Egitto
- Ain Shams University
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Cairo, Egitto
- Pediatric Hospital of Cairo University
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London, Regno Unito
- Evelina Children's Hospital
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London, Regno Unito
- Barts and The London
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
- The Children's Hospital of Philadephia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Studio completato LA38-0411
Le donne in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza alla Visita 1. Inoltre, se applicabili, devono:
- Utilizzare un metodo contraccettivo efficace in base ai requisiti locali, durante lo studio ed entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco in studio, OPPURE
- Hanno avuto una legatura delle tube (prove a sostegno richieste), OPPURE
- Hanno subito un'isterectomia (prove a sostegno richieste), OPPURE
- Partecipare a uno stile di vita non eterosessuale, OPPURE
- Avere un partner sessuale maschio che è stato sterilizzato (sono richieste prove a sostegno)
- I maschi eterosessuali fertili e/o i loro partner devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
- Tutti i pazienti e/o i loro rappresentanti legali autorizzati devono fornire il consenso informato scritto firmato e datato prima del primo intervento dello studio e il consenso sarà ottenuto dai pazienti considerati minorenni. I pazienti devono essere in grado di aderire alle restrizioni dello studio, agli appuntamenti e ai programmi di valutazione.
Criteri di esclusione:
- Pianificare la partecipazione a un'altra sperimentazione clinica in qualsiasi momento dal giorno dell'arruolamento fino a 30 giorni dopo il trattamento nello studio in corso
- Solo per quei pazienti che sono stati trattati con deferoxamina nello studio LA38-0411 (Gruppo 2): Presenza di qualsiasi condizione medica (incluse anomalie di laboratorio clinicamente significative, come ALT ≥ 5 x ULN o creatinina ≥ 2 x ULN), condizione psicologica o condizione psichiatrica che, secondo il ricercatore, renderebbe imprudente la partecipazione allo studio.
- Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza durante il periodo di studio.
- Fallimento del trattamento dopo 1 anno con deferiprone che, a giudizio dello sperimentatore, indica la necessità per il paziente di iniziare con un diverso chelante del ferro
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo 2: Deferiprone 2 anni
I pazienti in questo gruppo sono quelli che sono stati randomizzati al braccio deferossamina nello studio LA38-0411 e quindi riceveranno deferiprone per 2 anni (entrambi nello studio di estensione).
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Altri nomi:
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Sperimentale: Gruppo 1: Deferiprone 3 anni
I pazienti di questo gruppo sono quelli che sono stati randomizzati al braccio deferiprone nello studio LA38-0411 e pertanto riceveranno deferiprone per un totale di 3 anni (1 anno nello studio iniziale più 2 anni nello studio di estensione).
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dal primo giorno dello studio fino all'ultima visita dello studio (settimana 104 o interruzione anticipata)
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Numero di pazienti con almeno un evento avverso (EA) di qualsiasi tipo; numero di pazienti con almeno un evento avverso grave e numero di pazienti che si sono ritirati dallo studio a causa di un evento avverso
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Dal primo giorno dello studio fino all'ultima visita dello studio (settimana 104 o interruzione anticipata)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro nel fegato (LIC)
Lasso di tempo: Un anno, due anni e tre anni dopo l'inizio della terapia con deferiprone
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La LIC è stata misurata mediante risonanza magnetica, in unità di mg di ferro per grammo di fegato (peso secco).
La variazione rispetto al basale del LIC è stata determinata per tre diversi periodi di esposizione al deferiprone: un anno, due anni e tre anni.
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Un anno, due anni e tre anni dopo l'inizio della terapia con deferiprone
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Variazione rispetto al basale nella RM cardiaca T2*
Lasso di tempo: Un anno, due anni e tre anni dopo l'inizio della terapia con deferiprone
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La variazione rispetto al basale nella MRI cardiaca T2* è stata determinata per tre diversi periodi di esposizione al deferiprone: un anno, due anni e tre anni
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Un anno, due anni e tre anni dopo l'inizio della terapia con deferiprone
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Variazione rispetto al basale della ferritina sierica
Lasso di tempo: Un anno, due anni e tre anni dopo l'inizio della terapia con deferiprone
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La variazione rispetto al basale della ferritina sierica (SF) è stata determinata per tre diversi periodi di esposizione al deferiprone: un anno, due anni e tre anni.
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Un anno, due anni e tre anni dopo l'inizio della terapia con deferiprone
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 maggio 2015
Completamento primario (Effettivo)
30 aprile 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
21 agosto 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 maggio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 maggio 2015
Primo Inserito (Stimato)
14 maggio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 gennaio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 dicembre 2023
Ultimo verificato
1 dicembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi del metabolismo del ferro
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Sovraccarico di ferro
- Anemia
- Anemia, anemia falciforme
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti chelanti
- Agenti sequestranti
- Agenti chelanti del ferro
- Deferiprone
Altri numeri di identificazione dello studio
- LA38-EXT
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