Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig säkerhet och effekt av Ferriprox® hos järnöverbelastade patienter med sicklecellssjukdom eller andra anemier

18 december 2023 uppdaterad av: ApoPharma

Långtidsstudie av säkerhet och effekt av Ferriprox® för behandling av transfusionsjärnöverskott hos patienter med sicklecellssjukdom eller andra anemier

Detta är en långsiktig uppföljning av en tidigare studie, LA38-0411. Syftet är att samla in mer information om säkerheten och effekten av deferipron hos patienter med sicklecellssjukdom eller andra anemier som lider av järnöverskott orsakad av regelbundna blodtransfusioner.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deferipron (varumärke Ferriprox®) är en järnkelator som är godkänd i USA och över 60 andra länder för behandling av järnöverskott hos patienter med talassemi, när andra behandlingar är otillräckliga. Denna studie har utformats för att utvärdera den långsiktiga effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av deferipron för att behandla järnöverskott hos patienter som har sicklecellssjukdom eller andra anemier.

Endast patienter som har genomfört en tidigare studie, LA38-0411, är berättigade att anmäla sig till denna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

134

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Egypten
      • Alexandria, Egypten
        • Zagazig University
      • Cairo, Egypten
        • Cairo University
      • Cairo, Egypten
        • Ain shams university
      • Cairo, Egypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hospital for Sick Kids
  • Saudiarabien
      • Abha, Saudiarabien
        • Asser Central Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Storbritannien
        • Barts and The London

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

9 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Genomförd studie LA38-0411

  2. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstestresultat vid besök 1. Dessutom, om tillämpligt, måste de:

    • Använd en effektiv preventivmetod enligt lokala krav, under studien och inom 30 dagar efter deras sista dos av studiemedicin, ELLER
    • Har haft en tubal ligering (bevis krävs), ELLER
    • Har genomgått en hysterektomi (bevis krävs), ELLER
    • Delta i en icke-heterosexuell livsstil, ELLER
    • Har en manlig sexpartner som har steriliserats (bevis krävs)
  3. Fertila heterosexuella män och/eller deras partner måste gå med på att använda en effektiv preventivmetod under studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studiemedicinering
  4. Alla patienter och/eller deras auktoriserade juridiska ombud måste tillhandahålla undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke före den första studieinterventionen, och samtycke kommer att erhållas från patienter som anses vara minderåriga. Patienter måste kunna följa studierestriktioner, möten och utvärderingsscheman.

Exklusions kriterier:

  1. Planera att delta i en annan klinisk prövning när som helst från dagen för inskrivningen till 30 dagar efter behandling i den aktuella studien
  2. Endast för de patienter som behandlades med deferoxamin i studie LA38-0411 (Grupp 2): Förekomst av något medicinskt tillstånd (inklusive kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser, såsom ALT ≥ 5 x ULN eller kreatinin ≥ 2 x ULN), psykologiskt tillstånd, eller psykiatriskt tillstånd som enligt utredarens uppfattning skulle göra att deltagande i studien är oklokt.
  3. Gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studieperioden.
  4. Behandlingssvikt efter 1 år på deferipron vilket enligt utredarens bedömning indikerar behovet av att patienten påbörjas med en annan järnkelator

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp 2: Deferipron 2 år
Patienter i denna grupp är de som randomiserades till deferoxaminarmen i studie LA38-0411, och kommer därför att få deferipron i 2 år (båda i förlängningsstudien).
Läkemedel: Deferipron
Andra namn:
  • Ferriprox tabletter
  • Ferriprox oral lösning
Experimentell: Grupp 1: Deferipron 3 år
Patienter i denna grupp är de som randomiserades till deferipronarmen i studie LA38-0411 och kommer därför att få deferipron i totalt 3 år (1 år i den initiala studien plus 2 år i förlängningsstudien).
Läkemedel: Deferipron
Andra namn:
  • Ferriprox tabletter
  • Ferriprox oral lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med biverkningar
Tidsram: Från studiens första dag till sista studiebesöket (vecka 104 eller förtida avslutning)
Antal patienter med minst en biverkning (AE) av någon typ; antal patienter med minst en allvarlig biverkning och antal patienter som drog sig ur studien på grund av biverkningar
Från studiens första dag till sista studiebesöket (vecka 104 eller förtida avslutning)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje i leverjärnkoncentration (LIC)
Tidsram: Ett år, två år och tre år efter påbörjad deferipronbehandling
LIC mättes med MRT, i enheter av mg järn per gram lever (torrvikt). Förändringen från baslinjen i LIC bestämdes för tre olika perioder av exponering för deferipron: ett år, två år och tre år.
Ett år, två år och tre år efter påbörjad deferipronbehandling
Ändring från baslinjen i hjärt-MR T2*
Tidsram: Ett år, två år och tre år efter påbörjad deferipronbehandling
Förändringen från baslinjen i hjärt-MRT T2* bestämdes för tre olika perioder av exponering för deferipron: ett år, två år och tre år
Ett år, två år och tre år efter påbörjad deferipronbehandling
Ändring från baslinjen i serumferritin
Tidsram: Ett år, två år och tre år efter påbörjad deferipronbehandling
Förändringen från baslinjen i serumferritin (SF) bestämdes för tre olika perioder av exponering för deferipron: ett år, två år och tre år.
Ett år, två år och tre år efter påbörjad deferipronbehandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ApoPharma

Utredare

  • Huvudutredare: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 maj 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

30 april 2019

Avslutad studie (Faktisk)

21 augusti 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2015

Första postat (Beräknad)

14 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LA38-EXT

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera