Ferriprox®在患有镰状细胞病或其他贫血的铁超载患者中的长期安全性和有效性
2023年12月18日 更新者：ApoPharma
Ferriprox® 治疗镰状细胞病或其他贫血患者输血铁过载的长期安全性和有效性研究
这是对早期研究 LA38-0411 的长期随访。
其目的是收集更多有关去铁酮对患有镰状细胞病或其他因定期输血导致的铁过载而患贫血的患者的安全性和有效性的信息。
研究概览
详细说明
去铁酮（商品名 Ferriprox®）是一种铁螯合剂，在美国和其他 60 多个国家/地区获准用于治疗地中海贫血患者的铁过载，而其他治疗方法效果不佳。 本研究旨在评估去铁酮治疗镰状细胞病或其他贫血患者铁过载的长期疗效、安全性和耐受性。
只有完成早期研究 LA38-0411 的患者才有资格参加这项研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
134
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
- Hospital for Sick Kids
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Alexandria、埃及
- zagazig University
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Cairo、埃及
- Cairo University
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Cairo、埃及
- Ain Shams University
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Cairo、埃及
- Pediatric Hospital of Cairo University
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Abha、沙特阿拉伯
- Asser Central Hospital
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California
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Oakland、California、美国、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4399
- The Children's Hospital of Philadephia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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London、英国
- Evelina Children's Hospital
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London、英国
- Barts and The London
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 完成研究 LA38-0411
有生育能力的女性在第 1 次访视时的妊娠试验结果必须为阴性。 此外，如果适用，他们必须：
- 根据当地要求，在研究期间和最后一剂研究药物后 30 天内使用有效的避孕方法，或
- 进行过输卵管结扎（需要支持证据），或者
- 进行过子宫切除术（需要支持证据），或者
- 参与非异性恋生活方式，或
- 有一个已经绝育的男性性伴侣（需要支持证据）
- 有生育能力的异性恋男性和/或他们的伴侣必须同意在研究期间和最后一剂研究药物后的 30 天内使用有效的避孕方法
- 所有患者和/或其授权的法定代表必须在首次研究干预之前提供签署并注明日期的书面知情同意书，并且将从被视为未成年人的患者那里获得同意。 患者必须能够遵守研究限制、预约和评估时间表。
排除标准：
- 计划从入组之日到当前研究治疗后 30 天的任何时间参加另一项临床试验
- 仅对于那些在研究 LA38-0411 中接受去铁胺治疗的患者（第 2 组）：存在任何医学状况（包括临床上显着的实验室异常，例如 ALT ≥ 5 x ULN 或肌酐 ≥ 2 x ULN）、心理状况，或研究者认为会导致参与研究不明智的精神疾病。
- 在研究期间怀孕、哺乳或计划怀孕。
- 使用去铁酮 1 年后治疗失败，根据研究者的判断表明患者需要开始使用不同的铁螯合剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 2 组：去铁酮 2 年
该组中的患者是那些在研究 LA38-0411 中被随机分配到去铁胺组的患者，因此将接受去铁酮治疗 2 年（他们都在扩展研究中）。
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其他名称：
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实验性的：第 1 组：去铁酮 3 年
该组患者是在研究 LA38-0411 中被随机分配至去铁酮组的患者，因此将接受总共 3 年的去铁酮治疗（初始研究中的 1 年加上扩展研究中的 2 年）。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件的患者数量
大体时间：从研究第一天到最后一次研究访视（第 104 周或提前终止）
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至少发生一种任何类型不良事件 (AE) 的患者人数；发生至少一种严重不良事件的患者人数，以及因 AE 退出研究的患者人数
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从研究第一天到最后一次研究访视（第 104 周或提前终止）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肝铁浓度 (LIC) 较基线的变化
大体时间：开始去铁酮治疗一年、两年和三年后
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LIC 通过 MRI 测量，单位为毫克每克肝脏（干重）铁。
LIC 相对于基线的变化是根据去铁酮暴露的三个不同时期确定的：一年、两年和三年。
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开始去铁酮治疗一年、两年和三年后
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心脏 MRI T2 相对于基线的变化*
大体时间：开始去铁酮治疗一年、两年和三年后
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心脏 MRI T2* 相对于基线的变化是根据去铁酮暴露的三个不同时期确定的：一年、两年和三年
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开始去铁酮治疗一年、两年和三年后
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血清铁蛋白相对于基线的变化
大体时间：开始去铁酮治疗一年、两年和三年后
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血清铁蛋白 (SF) 相对于基线的变化是在暴露于去铁酮的三个不同时期确定的：一年、两年和三年。
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开始去铁酮治疗一年、两年和三年后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Janet Kwiatkowski, MD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年5月21日
初级完成 (实际的)
2019年4月30日
研究完成 (实际的)
2019年8月21日
研究注册日期
首次提交
2015年5月5日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月11日
首次发布 (估计的)
2015年5月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月18日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
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