MnTE-2-PyP (BMX-010) を使用した膵島分離 - パイロット研究

包含基準:

参加資格を得るには、参加者は 5 年以上 1 型糖尿病 (T1DM) を患っており、集中的なインスリン管理努力にもかかわらず持続する以下の状況の少なくとも 1 つを合併している必要があります。

• ａ．血漿グルコースレベル < 3.0 mmol/L で適切な自律神経症状が存在しないことによって定義される、低血糖に対する意識の低下。これは、12 か月以内に第三者の支援を必要とする重度の低血糖のエピソードが 1 回以上あること、Clarke スコア ≥4、HYPO スコアによって示される≥1,000、不安定指数 (LI) ≥400、または HYPO/LI の合計 >400/>300。
• b.日常生活に支障をきたす血糖値の異常、または過去 12 か月間に糖尿病性ケトアシドーシスのため 1 回以上の通院を特徴とする代謝の不安定性。
• 参加者は研究の目的とリスクを理解でき、インフォームドコンセントの声明に署名する必要があります。

除外基準:

• 1. 他の膵島移植治験への登録歴（治験責任医師の裁量による）。
• 2. 以下の症状のいずれか 1 つを特徴とする、重度の併存心疾患：（a）最近（過去 6 か月以内）の心筋梗塞。 (b) 左心室駆出率 <30%。または (c) 心臓機能検査での虚血の証拠。
• 3. 喫煙を含む、積極的なアルコールまたは薬物乱用（移植のリストに掲載される前に 6 か月間禁酒する必要があります）。
• 4. 対象を移植の適切な候補者としない精神疾患（例えば、統合失調症、双極性障害、または現在の薬で不安定またはコントロールできない大うつ病）。
• 5. 処方されたレジメンの不遵守歴。
• 6. C型肝炎、B型肝炎、HIV、結核を含む活動性感染症（登録後1年以内に実施されたPPD陽性で、適切な化学予防歴のない被験者）。
• 7. 扁平上皮癌または基底皮膚癌を除く悪性腫瘍の病歴または現在の悪性腫瘍。
• 8. スクリーニング訪問時に BMI > 35 kg/m2。
• 9. 18 歳未満、または 68 歳以上。
• 10. 測定された糸球体濾過速度 (GFR) <60 mL/min/1.73 平方メートル。
• 11. 巨アルブミン尿症（＞300 mg/g クレアチニン）の存在または病歴。
• 12. 腎炎（血尿、活動性尿沈渣）または急速に進行する腎機能障害（例：腎機能障害）の臨床的疑いがある。 過去 3 ～ 6 か月以内の血清クレアチニンの 25% の増加)。
• 13. 女性のベースライン Hb < 105 g/L (< 10.5 g/dL)、または男性の < 120 g/L (< 12 g/dL)。
• 14. 単純なギルバート症候群を除き、正常範囲外のベースラインスクリーニング肝機能検査。 最初の LFT パネルの値が正常値の上限 (ULN) の 1.5 倍を超える場合、再検査なしで患者は除外されます。 ULN と ULN の 1.5 倍の間の値については再検査を行う必要があり、値が正常限界を超えたままである場合、患者は除外されます。
• 15. 未治療の増殖性網膜症。
• 16. 妊娠検査陽性、将来の妊娠の意図または男性被験者の出産の意図、効果的な避妊手段に従わなかった、または現在授乳中。
• 17. PRAに対する重大な感作の証拠（研究者の裁量による）。
• 18. インスリン必要量 >1.0 U/kg/日
• 19. HbA1C >12%。
• 20. 制御不能な高脂血症 [空腹時 LDL コレステロール > 3.4 mmol/L (133 mg/dL)、治療または未治療。および/または空腹時トリグリセリド > 2.3 mmol/L (90 mg/dL)]。
• 21. ステロイドの慢性使用を必要とする病状の治療中。
• クマジンまたは他の抗凝固療法（アスピリンを除く）の使用、またはPT/INR > 1.5を有する対象。
• 23. 未治療のセリアック病。
• 24. バセドウ病患者は、事前に放射性ヨウ素除去療法による適切な治療を受けていない限り、除外されます。