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全身性重症筋無力症のコルチコステロイド依存患者におけるIGIV-Cの有効性と安全性

2020年3月13日 更新者：Grifols Therapeutics LLC

全身性重症筋無力症のコルチコステロイド依存患者におけるコルチコステロイド節約剤としてのlGIV-Cの有効性と安全性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照研究

これは、被験者のコルチコステロイド（CS）節約剤としての免疫グロブリン（ヒト）、10%カプリル酸/クロマトグラフィー精製（IGIV-C）の有効性と安全性を評価するための、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。 CS 依存性重症筋無力症 (MG) を伴う。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験は、IGIV-C導入フェーズとコルチコステロイド漸減/IGIV-C維持フェーズの2つのフェーズで構成されています。

慣らし段階では、コルチコステロイドの安定した用量を維持しながら、被験者は合計 3 回の IGIV-C の投与を受けます (2 g/kg の負荷用量 1 回と 1 g/kg の維持用量 2 回)。

CS 漸減/IGIV-C 維持期では、被験者は 1 g/kg IGIV-C を継続し、CS 用量が 3 週間ごとに減少する規定の CS 漸減レジメンを開始します。

北米とヨーロッパの複数のセンターで、約 60 人の被験者がこの研究に登録される予定です。 各被験者の研究参加の合計期間は最大 45 週間です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

60

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Yale University School of Medicine, Department of Neurology
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ、07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center, Neurology Department
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • University of Washington Medical Center
  • エストニア
      • Tallinn、エストニア、10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre- University Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba、チェコ、708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2、チェコ、128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Dept of Neurologicka klinika
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin, Klinik für Neurologie
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik
    • Bayern
      • Regensburg、Bayern、ドイツ、93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Hessen
      • Marburg、Hessen、ドイツ、35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Marburg
    • Niedersachsen
      • Göttingen、Niedersachsen、ドイツ、37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen, Parent
    • Sachsen
      • Wermsdorf、Sachsen、ドイツ、4779
        • Fachkrankenhaus Hubertusburg gGmbH, Klinik f. Neurologie
    • Sachsen Anhalt
      • Halle、Sachsen Anhalt、ドイツ、6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena、Thueringen、ドイツ、7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa、ハンガリー、2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged、ハンガリー、6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • フランス
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex、Bas Rhin、フランス、67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9、Haute Garonne、フランス、31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow、ポーランド、31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz、ポーランド、93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa、ポーランド、02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • リトアニア
      • Kaunas、リトアニア、50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～85年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 抗アセチルコリン受容体抗体陽性
  • -歴史的にクラスII、III、IV、またはVのアメリカ重症筋無力症財団（MGFA）分類によって定義されたMGの診断の臨床基準を歴史的に満たしている全身性MGの確定診断
  • スクリーニング時に、被験者はCSによって制御される症状を有するか、MGFAクラスII〜IVaを含む（クラスIVbおよびクラスVを除く）。 眼のMGの病歴しかない被験者は登録できない場合があります。
  • -少なくとも3か月の全身CSで、スクリーニングの前の月に15 mg /日以上および60 mg /日以下の安定したCS用量（プレドニゾン相当）。
  • -研究担当者が適切であると考えた漸減CS用量を持っていました。
  • -CS用量を最小限に抑えるためにCSを漸減する試みが過去に1回以上完了している（観察されたMGの徴候と症状に基づく実行可能な最低用量）

除外基準:

  • -CS以外の併用免疫抑制療法の用量変更 過去6か月
  • -スクリーニングの1か月前のCS用量またはアセチルコリンエステラーゼ阻害剤（例、ピリドスチグミン）の用量の変更
  • -スクリーニング/週-3（訪問0）とベースライン（週0 [訪問1]）の間の定量的重症筋無力症スコアの3ポイントの変化、増加または減少
  • -スクリーニングの1か月前の筋無力症クリーゼ（MC）のエピソード、または（過去の任意の時点で）MCまたは以前のCSテーパー試行に関連するMG増悪による入院
  • -過去5年以内の悪性腫瘍の証拠（非黒色腫皮膚がん、子宮頸部の上皮内がんは許可されます）または胸腺腫 試験の過程で外科的介入を必要とする可能性があります（胸腺摘出術を実施する意図）
  • -スクリーニング前の過去6か月以内の胸腺摘出術
  • -リツキシマブ、ベリムマブ、エクリズマブ、またはスクリーニング前の過去12か月以内に免疫調節に使用されたモノクローナル抗体
  • -スクリーニング前の過去3か月以内に、IV、皮下、または筋肉内経路で免疫グロブリン治療を受けたことがある
  • -スクリーニング前の過去3か月以内に行われた血漿交換を受けました
  • -アナフィラキシー反応または血液由来製品に対する重度の反応の病歴
  • -最近（昨年以内）の心筋梗塞または脳卒中の病歴
  • 制御されていないうっ血性心不全;塞栓症;または歴史的に文書化された（昨年以内の）心電図の変化は、心筋虚血または心房細動を示しています
  • -現在知られている過粘稠度または凝固亢進状態
  • 現在、抗凝固療法を受けています。 経口抗血小板薬は許可されています（例：アスピリン、クロピドグレル、チクロピジン）
  • -妊娠している可能性のある女性、血清妊娠検査が陽性である、授乳中の女性、または研究全体で非常に効果的な避妊方法を実践することを望まない女性。
  • 腎障害
  • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼレベルが、検査ラボの予想される正常範囲の正常上限の2.5倍を超えています。
  • ヘモグロビン (Hb) レベル <9 g/dL

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：IGIV-C
2 g/kg の IGIV-C 負荷用量と 1 g/kg の維持用量が、MG を伴う CS 依存対象に投与されます。
薬：IGIV-C

実行フェーズ: 2 g/kg IGIV-C の 1 回の負荷用量と 1 g/kg IGIV-C の 2 回の維持用量

コルチコステロイド漸減/IGIV-C 維持期: 1 g/kg IGIV-C を 3 週間ごとに最大 36 週間
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム注射液、USP または同等品
薬：プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 39 週までに CS 用量 (プレドニゾンまたは同等物) の 50% 以上の削減を達成した被験者の割合
時間枠：ベースライン/週 0 (訪問 1) と週 39 (訪問 14)。
処方された用量と、定期的に予定された訪問の間の処方された用量の変化を考慮した時間間隔に基づいて、予定された各訪問で各被験者の平均 1 日 CS 用量が導き出されました。 MG に関連する有害な転帰で研究を早期に中止した被験者は、50% 以上の減少を達成していないと見なされました。 39 週目での減量の欠落は、最悪観測繰越 (WOCF) 法を使用して推定されました。 他の理由で 39 週目に処方された CS 用量を持っていなかった被験者については、最終観察繰越 (LOCF) 法を使用して、39 週目に処方された CS 用量を推定しました。 ベースラインは、試験薬の最初の投与前に行われた最後の非欠損測定値として定義されました。 ベースラインから 39 週までの CS 用量の 50% 以上の減少を達成した被験者の割合を、各治療グループ全体およびベースラインの毎日のプレドニゾン等価用量レベル層別化カテゴリについて示します。
ベースライン/週 0 (訪問 1) と週 39 (訪問 14)。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 39 週までの毎日の CS 投与量 (プレドニゾンまたは同等物) の平均変化率
時間枠：ベースライン/週 0 (訪問 1) と週 39 (訪問 14)。
処方された用量と、定期的に予定された訪問の間の処方された用量の変化を考慮した時間間隔に基づいて、予定された各訪問で各被験者の平均 1 日 CS 用量が導き出されました。 MG に関連する有害な転帰で研究を早期に中止した被験者については、WOCF 法を使用して 39 週で失われた用量減少を推定しました。 他の理由で 39 週目に CS 減量を逃した被験者については、LOCF 法を使用して不足している CS 減量を推定しました。 ベースラインは、試験薬の最初の投与前に行われた最後の非欠損測定値として定義されました。 最小二乗 (LS) は、毎日の CS 投与量のベースラインから 39 週までの平均変化率を各治療群について示しています。
ベースライン/週 0 (訪問 1) と週 39 (訪問 14)。
MG悪化の最初のエピソードまでの時間の中央値
時間枠：ベースライン/週 0 (訪問 1) から週 39 (訪問 14) まで。
MG 悪化の最初のエピソードまでの時間は、ベースラインと、ベースライン/週 0 に対して 4 ポイント以上の QMG 合計スコアの最初のインスタンス間の時間として定義されました。QMG 合計スコアは、13 項目すべての合計であり、範囲は0 ～ 39。値が大きいほど、病気の重症度が高いことを表します。 特定の評価で 1 つ以上の項目が欠落している場合、合計スコアは欠落に設定されました。 MG 悪化までの時間の中央値は、Kaplan-Meier 法に基づいて計算されました。 ベースラインは、試験薬の最初の投与前に行われた最後の非欠損測定値として定義されました。
ベースライン/週 0 (訪問 1) から週 39 (訪問 14) まで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Grifols Therapeutics LLC

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年6月1日

一次修了 (実際)

2019年2月1日

研究の完了 (実際)

2019年2月1日

試験登録日

最初に提出

2015年6月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年6月16日

最初の投稿 (見積もり)

2015年6月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年3月13日

最終確認日

2020年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GTI1306

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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