Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo IGIV-C u pacjentów uzależnionych od kortykosteroidów z uogólnioną miastenią

13 marca 2020 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa IGIV-C jako środka oszczędzającego kortykosteroidy u pacjentów z uogólnioną miastenią uzależnioną od kortykosteroidów

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa globuliny immunologicznej (ludzkiej), 10% Caprylate/Chromatography Purified (IGIV-C) jako środka oszczędzającego kortykosteroidy (CS) u pacjentów z CS-zależną miastenią gravis (MG).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to składa się z 2 faz: fazy docierania IGIV-C i fazy zmniejszania dawki kortykosteroidów/IGIV-C fazy podtrzymującej.

W fazie wstępnej pacjenci otrzymają łącznie 3 dawki IGIV-C (1 dawka nasycająca 2 g/kg i 2 dawki podtrzymujące 1 g/kg) utrzymując stałą dawkę kortykosteroidów.

W fazie podtrzymującej zmniejszania dawki CS/IGIV-C pacjenci będą kontynuować podawanie IGIV-C w dawce 1 g/kg i rozpoczynać zalecany schemat zmniejszania dawki CS, w którym dawka CS jest zmniejszana co 3 tygodnie.

Planuje się włączenie do badania około 60 osób z wielu ośrodków w Ameryce Północnej i Europie. Całkowity czas uczestnictwa w badaniu dla każdego przedmiotu wynosi do 45 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Czechy, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Czechy, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Dept of Neurologicka klinika
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Francja
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Francja, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre- University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin, Klinik für Neurologie
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Niemcy, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Hessen
      • Marburg, Hessen, Niemcy, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Marburg
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Niemcy, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen, Parent
    • Sachsen
      • Wermsdorf, Sachsen, Niemcy, 4779
        • Fachkrankenhaus Hubertusburg gGmbH, Klinik f. Neurologie
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Niemcy, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Niemcy, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polska, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polska, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polska, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University School of Medicine, Department of Neurology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center, Neurology Department
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • University of Washington Medical Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Węgry, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Węgry, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dodatnie przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny
  • Potwierdzone rozpoznanie uogólnionego MG w przeszłości spełniające kryteria kliniczne rozpoznania MG określone przez klasyfikację Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasy II, III, IV lub V w przeszłości
  • Podczas badania przesiewowego pacjenci mogą mieć objawy kontrolowane przez CS lub byli w klasie II-IVa MGFA włącznie (z wyłączeniem klasy IVb i klasy V). Osoby, u których w przeszłości występowała tylko oczna MG, nie mogą się zapisać.
  • Ogólnoustrojowe kortykosteroidy przez co najmniej 3 miesiące i stabilna dawka kortykosteroidów >=15 mg/dobę i <=60 mg/dobę (odpowiednik prednizonu) przez miesiąc poprzedzający badanie przesiewowe.
  • Miał zmniejszającą się dawkę kortykosteroidów, którą badacz uznał za odpowiednią.
  • Co najmniej 1 wcześniej zakończona próba zmniejszenia dawki CS w celu zminimalizowania dawki CS (najniższa możliwa dawka na podstawie zaobserwowanych objawów przedmiotowych i podmiotowych MG)

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek zmiana dawki podczas jednoczesnego leczenia immunosupresyjnego, innego niż kortykosteroidy, w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Jakakolwiek zmiana dawki kortykosteroidów lub dawki inhibitora acetylocholinoesterazy (np. pirydostygminy) w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym
  • Zmiana o 3 punkty w Ilościowym wyniku Myasthenia Gravis, zwiększona lub zmniejszona, między badaniem przesiewowym/tygodniem -3 (wizyta 0) a wartością wyjściową (tydzień 0 [wizyta 1])
  • Dowolny epizod przełomu miastenicznego (MC) w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub (w jakimkolwiek momencie w przeszłości) MC lub hospitalizacja z powodu zaostrzenia MG związanego z poprzednią próbą zmniejszenia dawki CS
  • Dowody na nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat (nieczerniakowy rak skóry, dopuszcza się raka in situ szyjki macicy) lub grasiczak potencjalnie wymagający interwencji chirurgicznej w trakcie badania (zamiar wykonania tymektomii)
  • Tymektomia w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Rytuksymab, belimumab, ekulizumab lub jakiekolwiek przeciwciało monoklonalne stosowane do immunomodulacji w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Otrzymali immunoglobuliny podawane dożylnie, podskórnie lub domięśniowo w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Otrzymana wymiana osocza przeprowadzona w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Historia reakcji anafilaktycznych lub ciężkich reakcji na jakikolwiek produkt krwiopochodny
  • Historia niedawnego (w ciągu ostatniego roku) zawału mięśnia sercowego lub udaru mózgu
  • Niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca; embolizm; lub historycznie udokumentowane (w ciągu ostatniego roku) zmiany elektrokardiogramu wskazujące na niedokrwienie mięśnia sercowego lub migotanie przedsionków
  • Obecnie znana nadmierna lepkość lub stan nadkrzepliwości
  • Obecnie przechodzi terapię przeciwkrzepliwą. Dozwolone są doustne leki przeciwpłytkowe (np. aspiryna, klopidogrel, tiklopidyna)
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które są w ciąży, mają pozytywny test ciążowy z surowicy, karmią piersią lub nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania.
  • Zaburzenia czynności nerek
  • Poziomy aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej przekraczające ponad 2,5-krotność górnej granicy normy dla oczekiwanego zakresu normy dla laboratorium badawczego.
  • Poziom hemoglobiny (Hb) <9 g/dl

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: IGIV-C
Dawka nasycająca IGIV-C wynosząca 2 g/kg i dawka podtrzymująca wynosząca 1 g/kg będą podawane podmiotom z MG zależnym od kortykosteroidów.
Lek: IGIV-C

Run-Phase: 1 dawka nasycająca 2 g/kg IGIV-C i 2 dawki podtrzymujące 1 g/kg IGIV-C

Zwężanie dawki kortykosteroidów/IGIV-C Faza podtrzymująca: 1 g/kg IGIV-C co 3 tygodnie przez okres do 36 tygodni
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
0,9% roztwór chlorku sodu do wstrzykiwań, USP lub jego odpowiednik
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których uzyskano 50% lub większą redukcję dawki kortykosteroidów (prednizon lub odpowiednik) od punktu początkowego do 39. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa/tydzień 0 (wizyta 1) i tydzień 39 ​​(wizyta 14).
Średnią dzienną dawkę CS wyprowadzono dla każdego osobnika podczas każdej zaplanowanej wizyty na podstawie przepisanej dawki i przedziału czasowego, biorąc pod uwagę wszelkie przepisane zmiany dawki pomiędzy rutynowo zaplanowanymi wizytami. Uznano, że osoby, które przerwały badanie przedwcześnie z niepożądanymi wynikami związanymi z MG, nie osiągnęły 50% lub większej redukcji. Brakującą redukcję dawki w 39. tygodniu przypisano metodą najgorszej obserwacji przeniesionej do przodu (WOCF). W przypadku pacjentów, którym nie przepisano dawki CS w 39. tygodniu z innych powodów, zastosowano metodę przeniesienia ostatniej obserwacji (LOCF) w celu przypisania przepisanej dawki CS w 39. tygodniu. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni nie brakujący pomiar wykonany przed pierwszą dawką badanego leku. Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli zmniejszenie dawki kortykosteroidów o ≥50% od wartości początkowej do 39. tygodnia, przedstawiono dla każdej grupy leczenia ogółem oraz dla kategorii poziomów stratyfikacji równoważnej dziennej dawki prednizonu w punkcie początkowym.
Wartość wyjściowa/tydzień 0 (wizyta 1) i tydzień 39 ​​(wizyta 14).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia procentowa zmiana dziennej dawki CS (prednizon lub jego odpowiednik) od wartości początkowej do 39. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa/tydzień 0 (wizyta 1) i tydzień 39 ​​(wizyta 14).
Średnią dzienną dawkę CS wyprowadzono dla każdego osobnika podczas każdej zaplanowanej wizyty na podstawie przepisanej dawki i przedziału czasowego, biorąc pod uwagę wszelkie przepisane zmiany dawki pomiędzy rutynowo zaplanowanymi wizytami. W przypadku osób, które przerwały badanie przedwcześnie z niepożądanymi wynikami związanymi z MG, brakujące zmniejszenie dawki w 39. tygodniu zostało przypisane przy użyciu metody WOCF. W przypadku pacjentów, u których z innych powodów nie doszło do zmniejszenia dawki CS w 39. tygodniu, brakującą dawkę CS przypisano metodą LOCF. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni nie brakujący pomiar wykonany przed pierwszą dawką badanego leku. Dla każdej leczonej grupy przedstawiono średnią procentową zmianę średniej najmniejszej kwadratów (LS) od wartości początkowej w dziennej dawce CS do tygodnia 39.
Wartość wyjściowa/tydzień 0 (wizyta 1) i tydzień 39 ​​(wizyta 14).
Mediana czasu do pierwszego epizodu pogorszenia MG
Ramy czasowe: Od punktu początkowego/tygodnia 0 (wizyta 1) do tygodnia 39 (wizyta 14).
Czas do pierwszego epizodu pogorszenia MG zdefiniowano jako czas między punktem wyjściowym a pierwszym przypadkiem wzrostu całkowitego wyniku QMG o ≥4 punkty w stosunku do punktu początkowego/tygodnia 0. Całkowity wynik QMG jest sumą wszystkich 13 pozycji i mieści się w zakresie od 0 do 39. Wyższe wartości oznaczają większe nasilenie choroby. Jeśli w danej ocenie brakowało jednego lub więcej elementów, łączny wynik został ustawiony na brakujący. Medianę czasu do pogorszenia MG obliczono na podstawie metodologii Kaplana-Meiera. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni nie brakujący pomiar wykonany przed pierwszą dawką badanego leku.
Od punktu początkowego/tygodnia 0 (wizyta 1) do tygodnia 39 (wizyta 14).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

17 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

30 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GTI1306

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj