Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost IGIV-C u pacientů závislých na kortikosteroidech s generalizovanou myasthenia gravis

13. března 2020 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti lGIV-C jako prostředku šetřícího kortikosteroidy u pacientů závislých na kortikosteroidech s generalizovanou myasthenia gravis

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti imunoglobulinu (lidský), 10% kaprylát/chromatograficky čištěný (IGIV-C) jako kortikosteroidy (CS) šetřícího činidla u subjektů s CS-dependentní Myasthenia Gravis (MG).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se skládá ze 2 fází: IGIV-C zaváděcí fáze a kortikosteroidní fáze/udržovací fáze IGIV-C.

V zaváděcí fázi budou subjekty dostávat celkem 3 dávky IGIV-C (1 nasycovací dávka 2 g/kg a 2 udržovací dávky 1 g/kg) při zachování stabilní dávky kortikosteroidů.

V udržovací fázi CS se snižováním/IGIV-C budou subjekty pokračovat v dávce 1 g/kg IGIV-C a zahájí předepsaný režim snižování CS, kde se dávka CS snižuje každé 3 týdny.

Plánuje se, že do studie bude zapsáno přibližně 60 subjektů napříč několika středisky v Severní Americe a Evropě. Celková délka účasti ve studii pro každý subjekt je až 45 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Francie
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Francie, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre- University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Litva
      • Kaunas, Litva, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Maďarsko, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin, Klinik für Neurologie
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Německo, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Hessen
      • Marburg, Hessen, Německo, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Marburg
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Německo, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen, Parent
    • Sachsen
      • Wermsdorf, Sachsen, Německo, 4779
        • Fachkrankenhaus Hubertusburg gGmbH, Klinik f. Neurologie
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Německo, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Německo, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polsko, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polsko, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polsko, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University School of Medicine, Department of Neurology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center, Neurology Department
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • University of Washington Medical Center
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Česko, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Česko, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Dept of Neurologicka klinika

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pozitivní protilátka proti acetylcholinovému receptoru
  • Potvrzená diagnóza generalizované MG historicky splňující klinická kritéria pro diagnózu MG definovaná klasifikací Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II, III, IV nebo V historicky
  • Při screeningu mohou mít subjekty symptomy kontrolované CS nebo byly MGFA třídy II-IVa včetně (třída IVb a třída V vyloučena). Subjekty, které mají v anamnéze pouze oční MG, se nemohou zapsat.
  • Na systémovém CS po dobu minimálně 3 měsíců a na stabilní dávce CS >=15 mg/den a <=60 mg/den (ekvivalent prednisonu) po dobu jednoho měsíce před screeningem.
  • Měl snižující se dávku CS, kterou výzkumník studie považoval za vhodnou.
  • Alespoň 1 předchozí dokončený pokus o snížení CS za účelem minimalizace dávky CS (nejnižší možná dávka na základě pozorovaných známek a příznaků MG)

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli změna dávky při souběžné imunosupresivní léčbě, jiné než CS, v předchozích 6 měsících
  • Jakákoli změna dávky CS nebo dávky inhibitoru acetylcholinesterázy (např. pyridostigmin) během 1 měsíce před screeningem
  • 3bodová změna ve skóre kvantitativní myasthenia gravis, zvýšená nebo snížená, mezi screeningem/týdnem -3 (návštěva 0) a výchozím stavem (týden 0 [návštěva 1])
  • Jakákoli epizoda myastenické krize (MC) během 1 měsíce před screeningem nebo (kdykoli v minulosti) MC nebo hospitalizace pro exacerbaci MG související s předchozím pokusem o zúžení CS
  • Důkazy o malignitě během posledních 5 let (nemelanomový karcinom kůže, karcinom in situ děložního čípku je povolen) nebo thymom potenciálně vyžadující chirurgický zákrok v průběhu studie (záměr provést thymektomii)
  • Tymektomie během předchozích 6 měsíců před screeningem
  • Rituximab, belimumab, eculizumab nebo jakákoliv monoklonální protilátka použitá k imunomodulaci během posledních 12 měsíců před screeningem
  • Během posledních 3 měsíců před screeningem jste podstoupili léčbu imunoglobulinem IV, subkutánně nebo intramuskulárně
  • Výměna přijaté plazmy provedená během posledních 3 měsíců před screeningem
  • Anamnéza anafylaktických reakcí nebo závažných reakcí na jakýkoli produkt získaný z krve
  • Anamnéza nedávného (během posledního roku) infarktu myokardu nebo cévní mozkové příhody
  • nekontrolované městnavé srdeční selhání; embolie; nebo historicky doložené (během posledního roku) změny na elektrokardiogramu svědčící pro ischemii myokardu nebo fibrilaci síní
  • Aktuální známá hyperviskozita nebo hyperkoagulační stav
  • V současné době podstupuje antikoagulační léčbu. Jsou povoleny perorální protidestičkové látky (např. aspirin, klopidogrel, tiklopidin)
  • Ženy ve fertilním věku, které jsou těhotné, mají pozitivní těhotenský test v séru, kojí nebo nejsou ochotny po celou dobu studie praktikovat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  • Poškození ledvin
  • Hladiny aspartátaminotransferázy nebo alaninaminotransferázy přesahující více než 2,5násobek horní hranice normálu pro očekávané normální rozmezí pro testovací laboratoř.
  • Hladiny hemoglobinu (Hb) <9 g/dl

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: IGIV-C
Subjektům závislým na CS s MG bude podávána nárazová dávka IGIV-C 2 g/kg a udržovací dávka 1 g/kg.
Lék: IGIV-C

Provozní fáze: 1 nasycovací dávka 2 g/kg IGIV-C a 2 udržovací dávky 1 g/kg IGIV-C

Udržovací fáze kortikosteroidů/IGIV-C: 1 g/kg IGIV-C každé 3 týdny po dobu až 36 týdnů
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Injekce 0,9% chloridu sodného, ​​USP nebo ekvivalent
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů, které dosáhly 50% nebo většího snížení dávky CS (prednison nebo ekvivalent) od výchozího stavu do týdne 39
Časové okno: Výchozí stav/týden 0 (návštěva 1) a týden 39 (návštěva 14).
Průměrná denní dávka CS byla odvozena pro každý subjekt při každé plánované návštěvě na základě předepsané dávky a časového intervalu s ohledem na jakékoli předepsané změny dávky mezi rutinně naplánovanými návštěvami. Subjekty, které předčasně ukončily studii s nepříznivými výsledky souvisejícími s MG, byly považovány za osoby, které nedosáhly 50% nebo většího snížení. Chybějící snížení dávky v týdnu 39 bylo přičteno pomocí metody nejhoršího přeneseného pozorování (WOCF). U jedinců, kteří neměli dávku CS předepsanou v týdnu 39 z jiných důvodů, byla k přičtení předepsané dávky CS v týdnu 39 použita metoda posledního přeneseného pozorování (LOCF). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první dávkou studovaného léku. Procento jedinců, kteří dosáhli ≥50% snížení dávky CS od výchozího stavu do týdne 39, je uvedeno pro každou léčebnou skupinu celkově a pro kategorie stratifikace základní denní dávky ekvivalentní dávky prednisonu.
Výchozí stav/týden 0 (návštěva 1) a týden 39 (návštěva 14).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná procentní změna v denní dávce CS (prednison nebo ekvivalent) od výchozího stavu do týdne 39
Časové okno: Výchozí stav/týden 0 (návštěva 1) a týden 39 (návštěva 14).
Průměrná denní dávka CS byla odvozena pro každý subjekt při každé plánované návštěvě na základě předepsané dávky a časového intervalu s ohledem na jakékoli předepsané změny dávky mezi rutinně naplánovanými návštěvami. U subjektů, které předčasně ukončily studii s nepříznivými výsledky souvisejícími s MG, bylo chybějící snížení dávky v týdnu 39 přičteno pomocí metody WOCF. U subjektů, u kterých chybělo snížení dávky CS ve 39. týdnu z jiných důvodů, byla chybějící dávka CS připočtena pomocí metody LOCF. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první dávkou studovaného léku. Pro každou léčebnou skupinu je uvedena střední procentní změna nejmenších čtverců (LS) od výchozí hodnoty v denní dávce CS do týdne 39.
Výchozí stav/týden 0 (návštěva 1) a týden 39 (návštěva 14).
Střední doba do první epizody MG zhoršení
Časové okno: Od výchozího stavu/týden 0 (1. návštěva) do 39. týdne (14. návštěva).
Doba do první epizody zhoršení MG byla definována jako doba mezi výchozí hodnotou a prvním případem zvýšení celkového skóre QMG o ≥ 4 body vzhledem k výchozí hodnotě/týden 0. Celkové skóre QMG je součtem všech 13 položek a pohybuje se od 0 až 39. Vyšší hodnoty představují větší závažnost onemocnění. Pokud v daném hodnocení chyběla jedna nebo více položek, bylo celkové skóre nastaveno na chybějící. Medián doby do zhoršení MG byl vypočten na základě Kaplan-Meierovy metodologie. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první dávkou studovaného léku.
Od výchozího stavu/týden 0 (1. návštěva) do 39. týdne (14. návštěva).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grifols Therapeutics LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. února 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. června 2015

První zveřejněno (ODHAD)

17. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

30. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GTI1306

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit