Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af IGIV-C hos kortikosteroidafhængige patienter med generaliseret myasthenia gravis

13. marts 2020 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​lGIV-C som et kortikosteroidbesparende middel hos kortikosteroidafhængige patienter med generaliseret myasthenia gravis

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​immunglobulin (humant), 10 % kaprylat/kromatografi oprenset (IGIV-C) som et kortikosteroid (CS)-besparende middel i forsøgspersoner med CS-afhængig Myasthenia Gravis (MG).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse består af 2 faser: IGIV-C indkøringsfase og Corticosteroid Tapering/IGIV-C vedligeholdelsesfase.

I indkøringsfasen vil forsøgspersonerne modtage i alt 3 doser IGIV-C (1 opladningsdosis på 2 g/kg og 2 vedligeholdelsesdoser på 1 g/kg), mens de opretholder en stabil dosis af kortikosteroider.

I CS Tapering/IGIV-C-vedligeholdelsesfasen vil forsøgspersonerne fortsætte med 1 g/kg IGIV-C og påbegynde et foreskrevet CS-nedtrapningsregime, hvor CS-dosis nedsættes hver 3. uge.

Cirka 60 forsøgspersoner er planlagt til at blive tilmeldt undersøgelsen på tværs af flere centre i Nordamerika og Europa. Den samlede varighed af studiedeltagelse for hvert fag er op til 45 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre- University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University School of Medicine, Department of Neurology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center, Neurology Department
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrig
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Frankrig, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polen, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Tjekkiet, 708 52
        • Fakultní nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tjekkiet, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Dept of Neurologicka klinika
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin, Klinik für Neurologie
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Hessen
      • Marburg, Hessen, Tyskland, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Marburg
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen, Parent
    • Sachsen
      • Wermsdorf, Sachsen, Tyskland, 4779
        • Fachkrankenhaus Hubertusburg gGmbH, Klinik f. Neurologie
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Tyskland, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Ungarn, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Anti-acetylcholin receptor antistof positiv
  • Bekræftet diagnose af generaliseret MG, der historisk opfylder de kliniske kriterier for diagnose af MG defineret af Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klassifikation af klasse II, III, IV eller V historisk
  • Ved screening kan forsøgspersoner have symptomer kontrolleret af CS eller var MGFA klasse II-IVa inklusive (klasse IVb og klasse V ekskluderet). Forsøgspersoner, der kun har en historie med okulær MG, kan ikke tilmeldes.
  • På systemisk CS i en minimumsperiode på mindst 3 måneder og på en stabil CS-dosis på >=15 mg/dag og <=60 mg/dag (prednisonækvivalent) i måneden før screening.
  • Havde en aftagende CS-dosis, som undersøgelsens investigator anså for at være passende.
  • Mindst 1 tidligere gennemført forsøg på at nedtrappe CS for at minimere CS-dosis (laveste mulige dosis baseret på observerede MG-tegn og symptomer)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver dosisændring i samtidig immunsuppressiv behandling, bortset fra CS, inden for de foregående 6 måneder
  • Enhver ændring i dosis af CS eller acetylkolinesterasehæmmer (f.eks. pyridostigmin) i 1 måned før screening
  • En 3-punkts ændring i Quantitative Myasthenia Gravis-score, øget eller reduceret, mellem screening/uge -3 (besøg 0) og baseline (uge 0 [besøg 1])
  • Enhver episode af myastenisk krise (MC) inden for 1 måned forud for screening, eller (på et hvilket som helst tidspunkt i fortiden) MC eller hospitalsindlæggelse for MG-eksacerbation i forbindelse med et tidligere CS-nedtrapningsforsøg
  • Bevis på malignitet inden for de seneste 5 år (non-melanom hudkræft, carcinom in situ af livmoderhalsen er tilladt) eller tymom, der potentielt kræver kirurgisk indgreb i løbet af forsøget (hensigt om at udføre thymektomi)
  • Thymektomi inden for de foregående 6 måneder før screening
  • Rituximab, belimumab, eculizumab eller et hvilket som helst monoklonalt antistof brugt til immunmodulering inden for de seneste 12 måneder før screening
  • Har modtaget immunglobulinbehandling givet via IV, subkutan eller intramuskulær vej inden for de sidste 3 måneder før screening
  • Modtaget plasmaudskiftning udført inden for de sidste 3 måneder forud for screening
  • Anamnese med anafylaktiske reaktioner eller alvorlige reaktioner på ethvert blod-afledt produkt
  • Anamnese med nylig (inden for det sidste år) myokardieinfarkt eller slagtilfælde
  • Ukontrolleret kongestiv hjertesvigt; emboli; eller historisk dokumenterede (inden for det sidste år) elektrokardiogramændringer, der indikerer myokardieiskæmi eller atrieflimren
  • Aktuel kendt hyperviskositet eller hyperkoagulerbar tilstand
  • Modtager i øjeblikket anti-koagulationsbehandling. Orale anti-blodplademidler er tilladt (f.eks. aspirin, clopidogrel, ticlopidin)
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som er gravide, har en positiv serumgraviditetstest, ammer eller er uvillige til at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode gennem hele undersøgelsen.
  • Nedsat nyrefunktion
  • Niveauer af aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase, der overstiger mere end 2,5 gange den øvre grænse for normalen for det forventede normalområde for testlaboratoriet.
  • Hæmoglobin (Hb) niveauer <9 g/dL

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: IGIV-C
En IGIV-C startdosis på 2 g/kg og vedligeholdelsesdosis på 1 g/kg vil blive administreret til CS-afhængige personer med MG.
Medicin: IGIV-C

Run-Phase: 1 startdosis på 2 g/kg IGIV-C og 2 vedligeholdelsesdoser på 1 g/kg IGIV-C

Corticosteroid Tapering/IGIV-C vedligeholdelsesfase: 1 g/kg IGIV-C hver 3. uge i op til 36 uger
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
0,9% natriumchloridinjektion, USP eller tilsvarende
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent af forsøgspersoner, der opnår en 50 % eller større reduktion i CS-dosis (prednison eller tilsvarende) fra baseline til uge 39
Tidsramme: Baseline/uge 0 (besøg 1) og uge 39 (besøg 14).
Den gennemsnitlige daglige CS-dosis blev udledt for hvert individ ved hvert planlagt besøg baseret på den ordinerede dosis og tidsintervallet under hensyntagen til eventuelle ordinerede dosisændringer mellem rutinemæssigt planlagte besøg. Forsøgspersoner, der afbrød undersøgelsen tidligt med uønskede resultater relateret til MG, blev anset for ikke at opnå en reduktion på 50 % eller mere. Den manglende dosisreduktion i uge 39 blev imputeret ved hjælp af den værste observation overførte (WOCF) metode. For forsøgspersoner, der ikke havde ordineret CS-dosis i uge 39 på grund af andre årsager, blev den sidste observation carry-forward-metode (LOCF) brugt til at imputere den ordinerede CS-dosis i uge 39. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling taget før første dosis af undersøgelsesmedicin. Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der opnår ≥50 % reduktion i CS-dosis fra baseline til uge 39, præsenteres for hver behandlingsgruppe overordnet og for stratificeringskategorierne for basislinje- dagligt prednison-ækvivalent dosisniveau.
Baseline/uge 0 (besøg 1) og uge 39 (besøg 14).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig procentændring i daglig CS-dosis (prednison eller ækvivalent) fra baseline til uge 39
Tidsramme: Baseline/uge 0 (besøg 1) og uge 39 (besøg 14).
Den gennemsnitlige daglige CS-dosis blev udledt for hvert individ ved hvert planlagt besøg baseret på den ordinerede dosis og tidsintervallet under hensyntagen til eventuelle ordinerede dosisændringer mellem rutinemæssigt planlagte besøg. For forsøgspersoner, der afbrød undersøgelsen tidligt med uønskede resultater relateret til MG, blev den manglende dosisreduktion ved uge 39 imputeret ved hjælp af WOCF-metoden. For forsøgspersoner, som havde manglende CS-dosisreduktion i uge 39 på grund af andre årsager, blev den manglende CS-dosis imputeret ved hjælp af LOCF-metoden. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling taget før første dosis af undersøgelsesmedicin. Mindste kvadraters (LS) gennemsnitlige procentændring fra baseline i daglig CS-dosis til uge 39 er præsenteret for hver behandlingsgruppe.
Baseline/uge 0 (besøg 1) og uge 39 (besøg 14).
Mediantid til første afsnit af MG Worsening
Tidsramme: Fra baseline/uge 0 (besøg 1) til uge 39 (besøg 14).
Tiden til den første episode af MG-forværring blev defineret som tiden mellem baseline og første tilfælde af QMG-totalscorestigning med ≥4 point i forhold til baseline/uge 0. QMG-totalscore er summen af ​​alle 13 elementer og spænder fra 0 til 39. Højere værdier repræsenterer større sværhedsgrad af sygdommen. Hvis et eller flere emner manglede ved en given vurdering, blev den samlede score sat til manglende. Mediantiden til MG-forværring blev beregnet ud fra Kaplan-Meier-metoden. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling taget før den første dosis af undersøgelsesmedicin.
Fra baseline/uge 0 (besøg 1) til uge 39 (besøg 14).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2015

Først opslået (SKØN)

17. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

30. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GTI1306

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner