Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

IGIV-C:n teho ja turvallisuus kortikosteroidiriippuvaisilla potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

perjantai 13. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus lGIV-C:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kortikosteroideja säästävänä aineena kortikosteroidiriippuvaisilla potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan immuuniglobuliinin (ihminen), 10 % kaprylaatti/kromatografiapuhdistettua (IGIV-C) tehoa ja turvallisuutta kortikosteroideja (CS) säästävänä aineena koehenkilöillä. CS-riippuvaisen Myasthenia Gravisin (MG) kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu kahdesta vaiheesta: IGIV-C-ajovaihe ja kortikosteroidien kapeneva/IGIV-C-ylläpitovaihe.

Aloitusvaiheessa koehenkilöt saavat yhteensä 3 annosta IGIV-C:tä (1 kyllästysannos 2 g/kg ja 2 ylläpitoannosta 1 g/kg) samalla kun kortikosteroidiannos säilyy vakaana.

CS:n kapeneva/IGIV-C-ylläpitovaiheessa koehenkilöt jatkavat 1 g/kg IGIV-C:tä ja aloittavat määrätyn CS:n kapenevan hoito-ohjelman, jossa CS-annosta pienennetään 3 viikon välein.

Noin 60 tutkittavaa on tarkoitus ottaa mukaan tutkimukseen useissa keskuksissa Pohjois-Amerikassa ja Euroopassa. Opintoihin osallistumisen kokonaiskesto kustakin aineesta on enintään 45 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre- University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Liettua
      • Kaunas, Liettua, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Puola, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Puola, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Puola, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Ranska
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Ranska, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Ranska, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin, Klinik für Neurologie
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Saksa, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Hessen
      • Marburg, Hessen, Saksa, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Marburg
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Saksa, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen, Parent
    • Sachsen
      • Wermsdorf, Sachsen, Saksa, 4779
        • Fachkrankenhaus Hubertusburg gGmbH, Klinik f. Neurologie
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Saksa, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Saksa, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Tšekki, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tšekki, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Dept of Neurologicka klinika
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Unkari, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Unkari, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Viro
      • Tallinn, Viro, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University School of Medicine, Department of Neurology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center, Neurology Department
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • University of Washington Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Anti-asetyylikoliinireseptorivasta-ainepositiivinen
  • Vahvistettu yleistyneen MG:n diagnoosi, joka on historiallisesti täyttänyt Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokituksen luokkaan II, III, IV tai V historiallisesti määrittämät MG:n diagnosointikriteerit.
  • Seulonnassa koehenkilöillä voi olla CS:n hallitsemia oireita tai he voivat olla MGFA:n luokka II-IVa mukaan lukien (luokka IVb ja luokka V pois lukien). Koehenkilöt, joilla on vain silmän MG-tauti, eivät voi ilmoittautua.
  • Systeeminen CS vähintään 3 kuukauden ajan ja vakaa CS-annos >=15 mg/vrk ja <=60 mg/vrk (prednisonia ekvivalentti) seulontaa edeltävän kuukauden ajan.
  • Hänellä oli kapeneva CS-annos, jota tutkimuksen tutkija piti sopivana.
  • Vähintään yksi edellinen yritys pienentää CS-annosta CS-annoksen minimoimiseksi (pienin mahdollinen annos havaittujen MG-merkkien ja -oireiden perusteella)

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki annoksen muutokset samanaikaisessa immunosuppressanttihoidossa, paitsi CS, edellisten 6 kuukauden aikana
  • Mikä tahansa muutos CS-annoksessa tai asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittorin (esim. pyridostigmiinin) annoksessa seulontaa edeltävän kuukauden aikana
  • 3 pisteen muutos kvantitatiivisessa myasthenia gravis -pisteessä, lisääntynyt tai laskenut, seulonta/viikko -3 (käynti 0) ja lähtötilanne (viikko 0 [käynti 1])
  • Mikä tahansa myasteeninen kriisi (MC) jakso 1 kuukauden aikana ennen seulontaa tai (milloin tahansa aiemmin) MC tai sairaalahoito MG:n pahenemisen vuoksi, joka liittyy aiempaan CS-kartoitusyritykseen
  • Todisteet pahanlaatuisesta kasvaimesta viimeisten 5 vuoden aikana (ei-melanoomainen ihosyöpä, kohdunkaulan in situ -syöpä on sallittu) tai tymooma, joka saattaa vaatia kirurgista toimenpidettä tutkimuksen aikana (aiheena tymektomia)
  • Themektomia edellisten 6 kuukauden aikana ennen seulontatutkimusta
  • Rituksimabi, belimumabi, ekulitsumabi tai mikä tahansa monoklonaalinen vasta-aine, jota on käytetty immunomodulaatioon viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • olet saanut immunoglobuliinihoitoa suonensisäisesti, ihonalaisesti tai lihakseen viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Vastaanotettu plasmanvaihto suoritettu viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Anamneesi anafylaktisia reaktioita tai vakavia reaktioita mihin tahansa veriperäiseen valmisteeseen
  • Äskettäinen (viime vuoden sisällä) sydäninfarkti tai aivohalvaus
  • Hallitsematon sydämen vajaatoiminta; embolia; tai historiallisesti dokumentoidut (viime vuoden aikana) sydänkäyrän muutokset, jotka viittaavat sydänlihasiskemiaan tai eteisvärinään
  • Nykyinen tunnettu hyperviskositeetti tai hyperkoaguloituva tila
  • Tällä hetkellä antikoagulaatiohoitoa. Suun kautta otettavat verihiutaleiden vastaiset aineet ovat sallittuja (esim. aspiriini, klopidogreeli, tiklopidiini)
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat raskaana, joiden seerumin raskaustesti on positiivinen, jotka imettävät tai jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.
  • Munuaisten vajaatoiminta
  • Aspartaattiaminotransferaasin tai alaniiniaminotransferaasin tasot, jotka ylittävät yli 2,5 kertaa normaalin ylärajan testauslaboratoriossa odotetulla normaalialueella.
  • Hemoglobiini (Hb) <9 g/dl

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: IGIV-C
IGIV-C-latausannos 2 g/kg ja ylläpitoannos 1 g/kg annetaan CS-riippuvaisille potilaille, joilla on MG.
Lääke: IGIV-C

Ajovaihe: 1 kyllästysannos 2 g/kg IGIV-C ja 2 ylläpitoannosta 1 g/kg IGIV-C

Kortikosteroidien kapeneva/IGIV-C:n ylläpitovaihe: 1 g/kg IGIV-C:tä 3 viikon välein jopa 36 viikon ajan
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
0,9 % natriumkloridi-injektio, USP tai vastaava
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka saavuttivat 50 %:n tai suuremman vähennyksen CS-annoksessa (prednisoni tai vastaava) lähtötasosta viikkoon 39
Aikaikkuna: Lähtötilanne/viikko 0 (käynti 1) ja viikko 39 (käynti 14).
Keskimääräinen päivittäinen CS-annos johdettiin kullekin kohteelle kullakin suunnitellulla käynnillä määrätyn annoksen ja aikavälin perusteella ottaen huomioon mahdolliset määrätyt annoksen muutokset rutiininomaisesti suunniteltujen käyntien välillä. Koehenkilöiden, jotka keskeyttivät tutkimuksen varhain MG:hen liittyvien haitallisten tulosten vuoksi, ei katsottu saavuttaneen 50 %:n tai suurempaa vähennystä. Puuttuva annoksen pienennys viikolla 39 laskettiin käyttämällä WOCF-menetelmää. Koehenkilöille, joille ei ollut määrätty CS-annosta viikolla 39 muista syistä johtuen, viimeisintä havainnointia siirrettynä (LOCF) -menetelmää käytettiin laskemaan määrätty CS-annos viikolla 39. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta. Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joiden CS-annos pieneni ≥ 50 % lähtötasosta viikkoon 39, on esitetty kunkin hoitoryhmän osalta kokonaisuutena ja perustason päivittäisen prednisonia vastaavan annoksen kerrostuskategorioissa.
Lähtötilanne/viikko 0 (käynti 1) ja viikko 39 (käynti 14).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos päivittäisessä CS-annoksessa (prednisoni tai vastaava) lähtötasosta viikkoon 39
Aikaikkuna: Lähtötilanne/viikko 0 (käynti 1) ja viikko 39 (käynti 14).
Keskimääräinen päivittäinen CS-annos johdettiin kullekin kohteelle kullakin suunnitellulla käynnillä määrätyn annoksen ja aikavälin perusteella ottaen huomioon mahdolliset määrätyt annoksen muutokset rutiininomaisesti suunniteltujen käyntien välillä. Koehenkilöille, jotka keskeyttivät tutkimuksen varhain MG:hen liittyvien haitallisten tulosten vuoksi, puuttuva annoksen pienennys viikolla 39 laskettiin WOCF-menetelmällä. Koehenkilöille, joilta puuttui CS-annoksen pienennys viikolla 39 muista syistä johtuen, puuttuva CS-annos laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta. Pienimmän neliösumman (LS) keskimääräinen prosentuaalinen muutos perustasosta päivittäisessä CS-annoksessa viikkoon 39 on esitetty kunkin hoitoryhmän osalta.
Lähtötilanne/viikko 0 (käynti 1) ja viikko 39 (käynti 14).
Mediaaniaika MG Worseningin ensimmäiseen jaksoon
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta / viikosta 0 (käynti 1) viikkoon 39 (käynti 14).
Aika ensimmäiseen MG:n pahenemisjaksoon määriteltiin ajalla lähtötilanteen ja ensimmäisen QMG-kokonaispistemäärän nousun välillä ≥4 pisteellä verrattuna lähtötilanteeseen/viikko 0. QMG-kokonaispistemäärä on kaikkien 13 kohteen summa ja vaihtelee 0 - 39. Suuremmat arvot tarkoittavat sairauden vakavuutta. Jos yksi tai useampi kohta puuttui tietystä arvioinnista, kokonaispistemääräksi määritettiin puuttuva. Mediaaniaika MG:n pahenemiseen laskettiin Kaplan-Meier-metodologian perusteella. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
Lähtötilanteesta / viikosta 0 (käynti 1) viikkoon 39 (käynti 14).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Therapeutics LLC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 14. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 30. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GTI1306

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa