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Efficacia e sicurezza dell'IGIV-C nei pazienti dipendenti da corticosteroidi con miastenia grave generalizzata

13 marzo 2020 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di lGIV-C come agente di risparmio di corticosteroidi in pazienti dipendenti da corticosteroidi con miastenia grave generalizzata

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Immune Globulin (Human), 10% Caprilate/Chromatography Purified (IGIV-C) come agente risparmiatore di corticosteroidi (CS) nei soggetti con Miastenia Gravis (MG) dipendente da CS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio si compone di 2 fasi: fase di run-in IGIV-C e fase di mantenimento graduale di corticosteroidi/IGIV-C.

Nella fase di run-in, i soggetti riceveranno un totale di 3 dosi di IGIV-C (1 dose di carico di 2 g/kg e 2 dosi di mantenimento di 1 g/kg) mantenendo una dose stabile di corticosteroidi.

Nella fase di mantenimento CS Tapering/IGIV-C, i soggetti continueranno 1 g/kg di IGIV-C e inizieranno un regime di riduzione graduale CS prescritto in cui la dose CS viene ridotta ogni 3 settimane.

Si prevede che circa 60 soggetti saranno arruolati nello studio in più centri in Nord America ed Europa. La durata totale della partecipazione allo studio per ciascun soggetto è fino a 45 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre- University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Cechia, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Cechia, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Dept of Neurologicka klinika
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Francia
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Francia, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin, Klinik für Neurologie
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Germania, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Hessen
      • Marburg, Hessen, Germania, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Marburg
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Germania, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen, Parent
    • Sachsen
      • Wermsdorf, Sachsen, Germania, 4779
        • Fachkrankenhaus Hubertusburg gGmbH, Klinik f. Neurologie
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Germania, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Germania, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polonia, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University School of Medicine, Department of Neurology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center, Neurology Department
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • University of Washington Medical Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Ungheria, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Ungheria, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Anticorpo anti-recettore dell'acetilcolina positivo
  • Diagnosi confermata di MG generalizzata che storicamente soddisfa i criteri clinici per la diagnosi di MG definiti dalla classificazione Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) di Classe II, III, IV o V storicamente
  • Allo Screening, i soggetti possono avere sintomi controllati da CS o erano MGFA Classe II-IVa inclusa (Classe IVb e Classe V escluse). I soggetti che hanno solo una storia di MG oculare non possono iscriversi.
  • Sottoposto a CS sistemico per un periodo minimo di almeno 3 mesi e a una dose stabile di CS >=15 mg/giorno e <=60 mg/giorno (prednisone equivalente) per il mese precedente lo screening.
  • Aveva una dose di CS ridotta che l'investigatore dello studio considerava appropriata.
  • Almeno 1 precedente tentativo completato di ridurre la CS al fine di ridurre al minimo la dose di CS (dose più bassa possibile basata sui segni e sintomi osservati della MG)

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi modifica della dose nella terapia immunosoppressiva concomitante, diversa da CS, nei 6 mesi precedenti
  • Qualsiasi modifica della dose di CS o della dose di inibitore dell'acetilcolinesterasi (ad es. Piridostigmina) nel mese precedente lo screening
  • Una variazione di 3 punti nel punteggio quantitativo della miastenia grave, aumentato o diminuito, tra lo screening/settimana -3 (visita 0) e il basale (settimana 0 [visita 1])
  • Qualsiasi episodio di crisi miastenica (MC) nel 1 mese precedente lo screening, o (in qualsiasi momento nel passato) MC o ricovero per riacutizzazione di MG associato a un precedente tentativo di riduzione del CS
  • Evidenza di malignità negli ultimi 5 anni (è consentito carcinoma cutaneo non melanoma, carcinoma in situ della cervice) o timoma che potrebbe richiedere un intervento chirurgico durante il corso della sperimentazione (intenzione di eseguire timectomia)
  • Timectomia nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Rituximab, belimumab, eculizumab o qualsiasi anticorpo monoclonale utilizzato per l'immunomodulazione negli ultimi 12 mesi prima dello screening
  • Hanno ricevuto un trattamento con immunoglobuline somministrato per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare negli ultimi 3 mesi prima dello screening
  • Scambio di plasma ricevuto eseguito negli ultimi 3 mesi prima dello screening
  • Storia di reazioni anafilattiche o reazioni gravi a qualsiasi prodotto derivato dal sangue
  • Storia di recente (entro l'ultimo anno) infarto del miocardio o ictus
  • insufficienza cardiaca congestizia incontrollata; embolia; o alterazioni dell'elettrocardiogramma storicamente documentate (nell'ultimo anno) indicative di ischemia miocardica o fibrillazione atriale
  • Iperviscosità nota attuale o stato di ipercoagulabilità
  • Attualmente in terapia anticoagulante. Sono consentiti agenti antipiastrinici orali (ad es. aspirina, clopidogrel, ticlopidina)
  • Donne in età fertile che sono incinte, hanno un test di gravidanza su siero positivo, allattamento al seno o non sono disposte a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio.
  • Insufficienza renale
  • Livelli di aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi superiori a più di 2,5 volte il limite superiore della norma per l'intervallo normale previsto per il laboratorio di analisi.
  • Livelli di emoglobina (Hb) <9 g/dL

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: IGIV-C
Una dose di carico di IGIV-C di 2 g/kg e una dose di mantenimento di 1 g/kg saranno somministrate a soggetti dipendenti da CS con MG.
Droga: IGIV-C

Run-Phase: 1 dose di carico di 2 g/kg IGIV-C e 2 dosi di mantenimento di 1 g/kg IGIV-C

Fase di mantenimento graduale di corticosteroidi/IGIV-C: 1 g/kg di IGIV-C ogni 3 settimane fino a 36 settimane
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Iniezione di cloruro di sodio allo 0,9%, USP o equivalente
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione del 50% o superiore della dose di CS (prednisone o equivalente) dal basale alla settimana 39
Lasso di tempo: Basale/Settimana 0 (Visita 1) e Settimana 39 (Visita 14).
La dose giornaliera media di CS è stata ricavata per ciascun soggetto ad ogni visita programmata in base alla dose prescritta e all'intervallo di tempo tenendo conto di eventuali modifiche della dose prescritta tra le visite programmate di routine. I soggetti che hanno interrotto lo studio in anticipo con esiti avversi correlati alla MG sono stati considerati non aver raggiunto una riduzione del 50% o superiore. La riduzione della dose mancante alla settimana 39 è stata imputata utilizzando il metodo della peggior osservazione portata avanti (WOCF). Per i soggetti a cui non era stata prescritta la dose di CS alla settimana 39 per altri motivi, è stato utilizzato il metodo dell'ultima osservazione riportata (LOCF) per imputare la dose di CS prescritta alla settimana 39. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante effettuata prima della prima dose del farmaco in studio. La percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% della dose di CS dal basale alla settimana 39 è presentata per ciascun gruppo di trattamento in generale e per le categorie di stratificazione del livello di dose giornaliera equivalente di prednisone al basale.
Basale/Settimana 0 (Visita 1) e Settimana 39 (Visita 14).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale media della dose giornaliera di CS (prednisone o equivalente) dal basale alla settimana 39
Lasso di tempo: Basale/Settimana 0 (Visita 1) e Settimana 39 (Visita 14).
La dose giornaliera media di CS è stata ricavata per ciascun soggetto ad ogni visita programmata in base alla dose prescritta e all'intervallo di tempo tenendo conto di eventuali modifiche della dose prescritta tra le visite programmate di routine. Per i soggetti che hanno interrotto lo studio in anticipo con esiti avversi correlati alla MG, la riduzione della dose mancante alla settimana 39 è stata imputata utilizzando il metodo WOCF. Per i soggetti che avevano perso la riduzione della dose di CS alla settimana 39 per altri motivi, la dose mancante di CS è stata imputata utilizzando il metodo LOCF. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante effettuata prima della prima dose del farmaco in studio. Per ciascun gruppo di trattamento viene presentata la variazione percentuale media dei minimi quadrati (LS) rispetto al basale nella dose giornaliera di CS alla settimana 39.
Basale/Settimana 0 (Visita 1) e Settimana 39 (Visita 14).
Tempo mediano al primo episodio di peggioramento della MG
Lasso di tempo: Dal basale/settimana 0 (visita 1) alla settimana 39 (visita 14).
Il tempo al primo episodio di peggioramento della MG è stato definito come il tempo tra il basale e la prima istanza di aumento del punteggio totale QMG di ≥4 punti rispetto al basale/settimana 0. Il punteggio totale QMG è la somma di tutti i 13 elementi e varia da Da 0 a 39. Valori più alti rappresentano una maggiore gravità della malattia. Se uno o più elementi mancavano in una determinata valutazione, il punteggio totale veniva impostato come mancante. Il tempo mediano al peggioramento della MG è stato calcolato sulla base della metodologia Kaplan-Meier. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante effettuata prima della prima dose del farmaco in studio.
Dal basale/settimana 0 (visita 1) alla settimana 39 (visita 14).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2015

Primo Inserito (STIMA)

17 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

30 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTI1306

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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