Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az IGIV-C hatékonysága és biztonságossága generalizált myasthenia gravisban szenvedő kortikoszteroid-függő betegeknél

2020. március 13. frissítette: Grifols Therapeutics LLC

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az lGIV-C, mint kortikoszteroid-megtakarító szer hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére kortikoszteroid-függő, generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél

Ez egy többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az immunglobulin (humán), 10%-os kaprilát/kromatográfiás tisztított (IGIV-C) kortikoszteroid (CS) megtakarító szerként való hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére alanyoknál. CS-függő Myasthenia Gravis-szal (MG).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat 2 fázisból áll: IGIV-C beindítási fázis és kortikoszteroidok fokozatos csökkentése/IGIV-C karbantartási fázis.

A befutási fázisban az alanyok összesen 3 adag IGIV-C-t kapnak (1 telítő adag 2 g/kg és 2 fenntartó adag 1 g/kg), miközben a kortikoszteroidok stabil dózisát fenntartják.

A CS fokozatos csökkentése/IGIV-C fenntartó fázisában az alanyok folytatják az 1 g/kg IGIV-C adagolását, és megkezdik az előírt CS fokozatos kezelési rendet, amelyben a CS dózisát 3 hetente csökkentik.

A tervek szerint körülbelül 60 alanyt vonnak be a vizsgálatba több észak-amerikai és európai központban. A tanulmányi részvétel teljes időtartama minden tantárgy esetében legfeljebb 45 hét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

60

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Csehország, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Csehország, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Dept of Neurologicka klinika
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale University School of Medicine, Department of Neurology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center, Neurology Department
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • University Of Washington Medical Center
  • Franciaország
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Franciaország, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Franciaország, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre- University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Lengyelország, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Lengyelország, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Lengyelország, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Litvánia
      • Kaunas, Litvánia, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Magyarország, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Magyarország, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin, Klinik für Neurologie
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Németország, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Hessen
      • Marburg, Hessen, Németország, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Marburg
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Németország, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen, Parent
    • Sachsen
      • Wermsdorf, Sachsen, Németország, 4779
        • Fachkrankenhaus Hubertusburg gGmbH, Klinik f. Neurologie
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Németország, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Németország, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Észtország
      • Tallinn, Észtország, 10138
        • East Tallinn Central Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Anti-acetilkolin receptor antitest pozitív
  • A generalizált MG megerősített diagnózisa történetileg megfelel az MG diagnózisának klinikai kritériumainak, amelyeket a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II., III., IV. vagy V. osztályba sorolt ​​be.
  • A szűrés során az alanyoknak lehetnek CS által szabályozott tünetei, vagy MGFA II-IVa osztályba tartozhatnak (IVb és V osztály kizárva). Azok az alanyok, akiknek csak okuláris MG-vel rendelkeznek, nem jelentkezhetnek.
  • Szisztémás CS-n legalább 3 hónapig, és stabil CS-dózison >=15 mg/nap és <=60 mg/nap (prednizon ekvivalens) a szűrést megelőző hónapban.
  • Csökkenő CS-dózisa volt, amelyet a vizsgálatot végző személy megfelelőnek tartott.
  • Legalább 1 korábbi kísérlet a CS csökkentésére a CS-dózis minimalizálása érdekében (a legalacsonyabb lehetséges dózis a megfigyelt MG-jelek és tünetek alapján)

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen dózismódosítás az egyidejű immunszuppresszív terápia során, kivéve a CS-t, az előző 6 hónapban
  • Bármilyen változás a CS dózisában vagy az acetilkolin-észteráz-gátló (pl. piridostigmin) dózisában a szűrést megelőző 1 hónapban
  • 3 pontos változás a kvantitatív myasthenia gravis pontszámában, növelve vagy csökkentve a szűrés/hét -3 (0. látogatás) és a kiindulási állapot (0. hét [1. látogatás]) között
  • Bármely myastheniás krízis (MC) epizód a szűrést megelőző 1 hónapban, vagy (a múltban bármikor) MC vagy kórházi kezelés MG exacerbáció miatt, amely egy korábbi CS-csökkentési kísérlethez kapcsolódik
  • Rosszindulatú daganatok bizonyítéka az elmúlt 5 évben (nem melanóma bőrrák, méhnyak in situ karcinóma megengedett) vagy timoma, amely a vizsgálat során esetlegesen sebészeti beavatkozást igényel (thymectomia végrehajtásának szándéka)
  • Thymectomia a szűrést megelőző 6 hónapban
  • Rituximab, belimumab, ekulizumab vagy bármely monoklonális antitest, amelyet immunmodulációra használtak a szűrést megelőző elmúlt 12 hónapban
  • IV, szubkután vagy intramuszkulárisan immunglobulin kezelésben részesült a szűrést megelőző utolsó 3 hónapban
  • A szűrést megelőző utolsó 3 hónapban végrehajtott plazmacsere
  • Anafilaxiás reakciók vagy súlyos reakciók bármely vérből származó termékkel szemben
  • A közelmúltban (az elmúlt éven belüli) szívizominfarktus vagy stroke anamnézisében
  • Nem kontrollált pangásos szívelégtelenség; embólia; vagy történelmileg dokumentált (az elmúlt éven belüli) szívizom ischaemiára vagy pitvarfibrillációra utaló elektrokardiogram változás
  • Jelenlegi ismert hiperviszkozitás vagy hiperkoagulálható állapot
  • Jelenleg véralvadásgátló kezelésben részesül. Orális thrombocyta-aggregáció gátló szerek (pl. aszpirin, klopidogrél, tiklopidin) megengedettek.
  • Fogamzóképes korú nők, akik terhesek, pozitív szérum terhességi tesztet mutattak, szoptatnak, vagy nem hajlandók nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálat során.
  • Vesekárosodás
  • Az aszpartát-aminotranszferáz vagy alanin-aminotranszferáz szintje meghaladja a normálérték felső határának 2,5-szeresét a vizsgáló laboratóriumban várható normál tartományban.
  • Hemoglobin (Hb) szintje <9 g/dl

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: IGIV-C
2 g/ttkg IGIV-C telítő dózist és 1 g/ttkg fenntartó dózist adnak be MG-ben szenvedő CS-függő alanyoknak.
Drog: IGIV-C

Üzemi fázis: 1 telítő adag 2 g/kg IGIV-C és 2 fenntartó adag 1 g/kg IGIV-C

Kortikoszteroid csökkentő/IGIV-C fenntartó fázis: 1 g/kg IGIV-C 3 hetente, legfeljebb 36 héten keresztül
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
0,9%-os nátrium-klorid injekció, USP vagy azzal egyenértékű
Drog: Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok százalékos aránya, akik 50%-kal vagy nagyobb mértékben csökkentették a CS-dózist (prednizon vagy azzal egyenértékű) a kiindulási állapottól a 39. hétig
Időkeret: Alapállapot/0. hét (1. látogatás) és 39. hét (14. látogatás).
Az átlagos napi CS-dózist minden egyes alanyra minden tervezett vizit alkalmával az előírt dózis és az időintervallum alapján származtattuk, figyelembe véve a rutinszerűen tervezett vizitek közötti esetleges dózisváltozásokat. Azoknál az alanyoknál, akik korán abbahagyták a vizsgálatot MG-vel kapcsolatos nemkívánatos kimenetelekkel, úgy tekintették, hogy nem értek el 50%-os vagy nagyobb csökkenést. A 39. héten hiányzó dóziscsökkentést a legrosszabb megfigyelés továbbvitt (WOCF) módszerével imputáltuk. Azon alanyok esetében, akiknek a 39. héten más okok miatt nem írtak fel CS-dózist, az utolsó megfigyelés továbbvitt (LOCF) módszerét alkalmazták a 39. héten előírt CS-dózis beszámításához. Az alapvonalat úgy határoztuk meg, mint a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt végzett utolsó nem hiányzó mérést. Azon alanyok százalékos aránya, akiknél a CS-dózis ≥50%-kal csökkent a kiindulási értékről a 39. hétre, minden kezelési csoportra és a kiindulási napi prednizon ekvivalens dózisszintű rétegződési kategóriákra vonatkozóan bemutatásra kerül.
Alapállapot/0. hét (1. látogatás) és 39. hét (14. látogatás).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A napi CS-dózis (prednizon vagy azzal egyenértékű) átlagos százalékos változása a kiindulási értékről a 39. hétre
Időkeret: Alapállapot/0. hét (1. látogatás) és 39. hét (14. látogatás).
Az átlagos napi CS-dózist minden egyes alanyra minden tervezett vizit alkalmával az előírt dózis és az időintervallum alapján származtattuk, figyelembe véve a rutinszerűen tervezett vizitek közötti esetleges dózisváltozásokat. Azoknál az alanyoknál, akik korán abbahagyták a vizsgálatot MG-vel kapcsolatos nemkívánatos kimenetelekkel, a 39. héten a hiányzó dóziscsökkentést a WOCF-módszerrel számították ki. Azoknál az alanyoknál, akiknél a 39. héten más okok miatt hiányzott a CS-dózis csökkentése, a hiányzó CS-dózist a LOCF-módszerrel imputáltuk. Az alapvonalat úgy határoztuk meg, mint a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt végzett utolsó nem hiányzó mérést. A legkisebb négyzetek (LS) átlagos százalékos változása a kiindulási értékhez képest a napi CS adagban a 39. hétig minden kezelési csoportnál bemutatásra kerül.
Alapállapot/0. hét (1. látogatás) és 39. hét (14. látogatás).
Az MG rosszabbodása első epizódjáig eltelt átlagos idő
Időkeret: Az alaphelyzettől/0. héttől (1. látogatás) a 39. hétig (14. látogatás).
Az MG-romlás első epizódjáig eltelt időt az alapvonal és a QMG összpontszám ≥4 ponttal történő növekedése közötti időként határozták meg a kiindulási állapothoz/héthez képest. A QMG összpontszám mind a 13 elem összege, és az 0 és 39 között. A magasabb értékek a betegség súlyosságát jelzik. Ha egy vagy több tétel hiányzott egy adott értékelésnél, az összpontszám hiányzó értékre lett beállítva. Az MG romlásáig eltelt medián időt Kaplan-Meier módszertan alapján számítottuk ki. A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt végzett utolsó nem hiányzó mérés.
Az alaphelyzettől/0. héttől (1. látogatás) a 39. hétig (14. látogatás).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Grifols Therapeutics LLC

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. június 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. február 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. június 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. június 16.

Első közzététel (BECSLÉS)

2015. június 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. március 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GTI1306

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthenia Gravis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Liberia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel