ISGS における代替治療 (NoAAC PR-02 研究) (NoAAC PR-02)
成人の希少疾患における代替治療;特発性声門下狭窄におけるオプションの評価 北米気道共同 PR-02 研究 (NoAAC PR-02 研究)
この研究は、質問に答えることを目的としています。 (1) iSGS で最も一般的に使用されている治療法はどの程度効果がありますか? （2）各アプローチに関連する生活の質のトレードオフは何ですか？
この試験の結果により、研究者は iSGS 患者に次の情報を提供したいと考えています。 (2) 私の選択肢は何ですか? これらの選択肢の潜在的な利益と害は何ですか?
調査の概要
詳細な説明
特発性声門下狭窄症 (iSGS) は、気管が原因不明に狭くなるまれな疾患です。 まれではありますが (推定発生率は年間 400,000 人に 1 人)、この病気とその治療法の両方が、患者の呼吸、コミュニケーション、飲み込みの能力に大きな影響を与えます。 呼吸困難（つまり 呼吸困難）は特徴的な症状であり、死亡および障害の主な原因です。 しかし、患者はまた、状態またはその治療のために衰弱した声の変化や嚥下障害を経験する可能性があります.
この病気の人は、多くの場合、年に数回の手術が必要です。 iSGS を管理するためにさまざまな治療法が進められていますが、一般的に次のように分類されます。 2) 狭窄部の内視鏡的切除 (手術後の長期治療を伴う);または 3) エンドツーエンド吻合による影響を受けた気管セグメントの切除を伴う開頸手術。 各患者は、気管を開いたままにしておくために繰り返し手術を必要とする可能性があり、治療の副作用や合併症の可能性が高くなります。 すべてのアプローチには、患者の生活の質に重大な影響を与える可能性がある、固有の副作用があり、多くの場合無効にします。
この疾患はまれであるため、患者がさまざまな治療法の選択肢を理解できるように、適切な情報を見つけることは困難です。 ほとんどの患者は重度の呼吸障害を呈しており、迅速な治療が必要であり、選択肢を検討する能力が制限されているため、これは特に困難です. さらに、個々の患者の意思決定に情報を提供するための、高品質で信頼性が高く、アクセスしやすいデータが一般的に不足しています。 治療結果に関する不完全な情報と限られた証拠は、生存、症状、および生活の質の考慮事項のバランスをとろうとする患者の意思決定を複雑にします。
利用可能なさまざまな治療法の相対的な有効性を理解する上でのギャップを超えて、iSGS の機能的転帰を調査した研究はありません (つまり、 治療後の患者の呼吸、発話、嚥下の程度）。 これらのエンドポイントは患者にとって重要であり、意思決定における主要な決定要因であることはほぼ間違いありません。 患者と医師の視点は常に同じではないため、これらの生活の質に関する考慮事項を理解するには、患者と直接関わることが重要です。 例えば、結果は、内視鏡的拡張がより高い疾患再発率と関連しており、したがって繰り返し手術が必要であることを示しています。 一方、開放気管切除術は重大な周術期リスクを伴う主要な手術であり、声や嚥下の変化に関連しています。 気管開放切除は疾患の再発リスクを低下させるように思われますが、このアプローチに関連する利益の程度とトレードオフは未解決の問題です。
North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) から提案された研究は、この空白を埋めるように設計されています。 私たちの前向き研究では、標準治療の有効性を直接比較し、iSGS 患者における関連する生活の質のトレードオフを評価します。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Reykjavik、アイスランド、101-155
- Landspitali University Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85054
- Mayo Clinic
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California
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Irvine、California、アメリカ、92606
- University of California Irvine
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Health Care
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- University of Southern California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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San Diego、California、アメリカ、92103
- University of California San Diego
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
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Illinois
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Downers Grove、Illinois、アメリカ、60515
- Bastian Voice Institute
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70809
- Louisiana State University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University Medical Center
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinatti
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、アメリカ、43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Temple University
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908-0713
- University of Virginia
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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London、イギリス、W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
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St Leonards、オーストラリア
- University of Sydney
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 18 歳以上。
- 病変は声門下に関与している必要があります。
除外基準:
- 18歳未満
- 自分で同意する能力のない患者
- -重要な喉頭気管外傷の病歴。
- -2年以内の気管内挿管または気管切開の履歴。
- 大規模な前頸部手術.
- 首への照射歴。
- -喉頭気管複合体への苛性または熱損傷の病歴。
- -臨床的に診断された血管炎またはコラージュ血管疾患の病歴。
- 陽性の抗核細胞質抗体価。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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iSGS患者
参加者は、それぞれのセンターで標準治療を受け、症状の変化、さらなる治療の必要性、合併症について縦断的に追跡され、アプリオリに決定された間隔で患者報告アウトカム（PRO）が投与されます。
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これは、硬い器具または膨張可能な風船で達成されます。
これは、CO2 レーザーで達成され、手術後の長期の薬物療法と組み合わされます。
端々吻合による影響を受けた気管セグメントの切除
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治療効果：再発までの時間
時間枠：3年
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3年
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治療効果：気管切開の必要性
時間枠：3年
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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QOL
時間枠：3年
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患者の生活の質の評価: 音声 (VHI-10)
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3年
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QOL
時間枠：3年
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患者の生活の質の評価: 嚥下障害 (EAT-10)
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3年
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QOL
時間枠：3年
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患者の生活の質の評価: 呼吸 (COPD 呼吸困難)
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3年
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QOL
時間枠：3年
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患者の生活の質の評価: 一般的な生活の質 (SF-12)
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3年
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患者報告結果
時間枠：3年
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社会的支援に焦点を当てた非伝統的なPRO
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3年
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患者報告結果
時間枠：3年
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病気の再発の恐れに焦点を当てた非伝統的なPRO
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3年
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患者報告結果
時間枠：3年
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病気の不安と負担に焦点を当てた非伝統的なPRO
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3年
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患者報告結果
時間枠：3年
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参加型の意思決定スタイルに焦点を当てた非伝統的な PRO
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3年
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Alexander Gelbard, MD、Vanderbilt University Medical Center
- スタディチェア：David O. Francis, MD, MS、Vanderbilt University Medical Center
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 150917
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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