Alternatywne metody leczenia w iSGS (badanie NoAAC PR-02) (NoAAC PR-02)
Alternatywne metody leczenia rzadkich chorób dorosłych; Ocena opcji w idiopatycznym zwężeniu podgłośniowym North American Airway Collaborative PR-02 (badanie NoAAC PR-02)
Badanie ma na celu udzielenie odpowiedzi na pytania; (1) Jak dobrze działają najczęściej stosowane zabiegi w iSGS? oraz (2) Jakie kompromisy w zakresie jakości życia wiążą się z każdym podejściem?
Badacze mają nadzieję, że dzięki wynikom tego badania dostarczą pacjentom iSGS informacji: (1) Biorąc pod uwagę moje cechy osobiste, warunki i preferencje, czego powinienem się spodziewać? oraz (2) Jakie mam opcje i jakie są potencjalne korzyści i szkody wynikające z tych opcji?
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Idiopatyczne zwężenie podgłośniowe (iSGS) jest rzadką chorobą, w której tchawica zwęża się bez znanej przyczyny. Chociaż choroba ta występuje rzadko (zapadalność szacuje się na 1:400 000 osób rocznie), zarówno choroba, jak i jej terapie mają głęboki wpływ na zdolność pacjentów do oddychania, komunikowania się i połykania. Trudności w oddychaniu (tj. duszność) jest charakterystycznym objawem i główną przyczyną śmierci i niepełnosprawności. Jednak pacjenci mogą również doświadczać wyniszczających zmian głosu i problemów z połykaniem z powodu choroby lub jej leczenia.
Osoby z tą chorobą często wymagają kilku operacji rocznie. W leczeniu iSGS opracowano szereg metod leczenia, które ogólnie można podzielić na: 1) endoskopowe poszerzenie zwężenia tchawicy (wykonywane za pomocą sztywnych narzędzi lub nadmuchiwanych balonów); 2) endoskopowa resekcja zwężenia (z przedłużoną terapią zachowawczą po operacji); lub 3) operacja na otwartej szyi z resekcją dotkniętego odcinka tchawicy z zespoleniem koniec do końca. Każdy pacjent może wymagać powtarzających się operacji, aby utrzymać otwartą tchawicę, co zwiększa prawdopodobieństwo wystąpienia działań niepożądanych i powikłań leczenia. Wszystkie podejścia mają unikalne i często powodujące niepełnosprawność działania niepożądane, które mogą znacząco wpłynąć na jakość życia pacjenta.
Ponieważ choroba jest rzadka, pacjentom trudno jest znaleźć dobre informacje, aby mogli zrozumieć spektrum możliwości leczenia. Jest to szczególnie trudne, ponieważ większość pacjentów ma poważne problemy z oddychaniem i wymaga szybkiego leczenia, co ogranicza ich możliwość zbadania dostępnych opcji. Ponadto ogólnie brakuje wysokiej jakości, wiarygodnych i dostępnych danych, które mogłyby pomóc w podejmowaniu decyzji przez poszczególnych pacjentów. Niedoskonałe informacje i ograniczone dowody dotyczące wyników leczenia komplikują podejmowanie decyzji przez pacjentów, którzy próbują zrównoważyć przeżycie, objawy i względy jakości życia.
Oprócz luk w zrozumieniu względnej skuteczności różnych dostępnych metod leczenia, żadne badania nie badały funkcjonalnych wyników w iSGS (tj. jak dobrze pacjenci oddychają, mówią i połykają po zabiegach). Te punkty końcowe są ważne dla pacjentów i prawdopodobnie są głównym wyznacznikiem w podejmowaniu decyzji. Bezpośredni kontakt z pacjentami ma kluczowe znaczenie dla zrozumienia kwestii związanych z jakością życia, ponieważ perspektywy pacjenta i lekarza nie zawsze są takie same. Na przykład wyniki pokazują, że rozszerzenie endoskopowe wiąże się z wyższym odsetkiem nawrotów choroby, a tym samym koniecznością powtarzania operacji. Tymczasem otwarta resekcja tchawicy jest poważną operacją z istotnym bezpośrednim ryzykiem okołooperacyjnym i wiąże się ze zmianami w głosie i połykaniu. Wydaje się, że otwarta resekcja tchawicy zmniejsza ryzyko nawrotu choroby, ale stopień korzyści i kompromisy związane z tym podejściem pozostają bez odpowiedzi.
Proponowane badanie przeprowadzone przez North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) ma na celu wypełnienie tej luki. Nasze prospektywne badanie będzie bezpośrednio porównywać skuteczność standardowego leczenia i oceniać związane z nim kompromisy w zakresie jakości życia u pacjentów z iSGS.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
St Leonards, Australia
- University of Sydney
-
-
-
-
-
Reykjavik, Islandia, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Stany Zjednoczone, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Więcej niż 18 lat.
- Zmiana musi obejmować podgłośnię.
Kryteria wyłączenia:
- Mniej niż 18 lat
- Pacjenci bez zdolności do samodzielnego wyrażania zgody
- Historia znacznego urazu krtani i tchawicy.
- Historia intubacji dotchawiczej lub tracheotomii w ciągu 2 lat od zgłoszenia.
- Poważna operacja przedniej części szyi.
- Historia napromieniania szyi.
- Historia urazów żrących lub termicznych kompleksu krtaniowo-tchawiczego.
- Historia klinicznie rozpoznanego zapalenia naczyń lub kolażowej choroby naczyniowej.
- Dodatnie miana przeciwjądrowych przeciwciał cytoplazmatycznych.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
pacjenci z iSGS
Uczestnicy otrzymają standardowe leczenie w odpowiednim ośrodku i będą obserwowani podłużnie pod kątem zmian objawów, potrzeby dalszego leczenia, powikłań, a wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) będą podawane w określonych z góry odstępach czasu.
|
Osiąga się to za pomocą sztywnych instrumentów lub nadmuchiwanych balonów.
Osiąga się to za pomocą laserów C02 i w połączeniu z przedłużoną terapią medyczną po operacji.
Resekcja dotkniętego odcinka tchawicy z zespoleniem koniec do końca
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Skuteczność leczenia: Czas do ponownego zabiegu
Ramy czasowe: 3 lata
|
3 lata
|
|
Skuteczność leczenia: Konieczność wykonania tracheostomii
Ramy czasowe: 3 lata
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
QOL
Ramy czasowe: 3 lata
|
Ocena jakości życia pacjenta: głos (VHI-10)
|
3 lata
|
|
QOL
Ramy czasowe: 3 lata
|
Ocena jakości życia pacjenta: dysfagia (EAT-10)
|
3 lata
|
|
QOL
Ramy czasowe: 3 lata
|
Ocena jakości życia pacjenta: oddychanie (duszność POChP)
|
3 lata
|
|
QOL
Ramy czasowe: 3 lata
|
Ocena jakości życia pacjenta: ogólna jakość życia (SF-12)
|
3 lata
|
|
Wynik zgłoszony przez pacjenta
Ramy czasowe: 3 lata
|
Nietradycyjne PRO nastawione na wsparcie społeczne
|
3 lata
|
|
Wynik zgłoszony przez pacjenta
Ramy czasowe: 3 lata
|
Nietradycyjne PRO skupione na strachu przed nawrotem choroby
|
3 lata
|
|
Wynik zgłoszony przez pacjenta
Ramy czasowe: 3 lata
|
Nietradycyjne PRO skupione na lęku i obciążeniu chorobą
|
3 lata
|
|
Wynik zgłoszony przez pacjenta
Ramy czasowe: 3 lata
|
Nietradycyjne PRO skupione na partycypacyjnym stylu podejmowania decyzji
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Krzesło do nauki: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 150917
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .