Hoitovaihtoehdot iSGS:ssä (NoAAC PR-02 -tutkimus) (NoAAC PR-02)
Hoitovaihtoehdot aikuisten harvinaisissa sairauksissa; Idiopaattisen subglottisen stenoosin vaihtoehtojen arviointi North American Airway Collaborative PR-02 -tutkimuksessa (NoAAC PR-02 Study)
Tutkimuksen tavoitteena on vastata kysymyksiin; (1) Kuinka hyvin iSGS:n yleisimmin käytetyt hoidot toimivat? ja (2) Mitä elämänlaadun kompromisseja kuhunkin lähestymistapaan liittyy?
Tämän kokeen tulosten avulla tutkijat toivovat voivansa tarjota tietoa iSGS-potilaille: (1) Mitä minun pitäisi odottaa minulle tapahtuvan, kun otetaan huomioon henkilökohtaiset ominaisuudet, olosuhteet ja mieltymykset? ja (2) Mitkä ovat vaihtoehtoni, ja mitkä ovat näiden vaihtoehtojen mahdolliset hyödyt ja haitat?
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Idiopaattinen subglottinen ahtauma (iSGS) on harvinainen sairaus, jossa henkitorvi kapenee ilman tunnettua syytä. Vaikka sairaus ja sen hoidot ovat harvinaisia (arviolta 1:400 000 henkilöä vuodessa), ne vaikuttavat syvästi potilaiden kykyyn hengittää, kommunikoida ja niellä. Hengitysvaikeudet (esim. hengenahdistus) on tyypillinen oire ja ensisijainen kuoleman ja vamman syy. Potilaat voivat kuitenkin kokea myös heikentäviä äänimuutoksia ja nielemisongelmia tilasta tai sen hoidosta.
Tätä sairautta sairastavat ihmiset tarvitsevat usein useita leikkauksia vuodessa. Erilaisia hoitoja on kehitetty iSGS:n hallintaan, mutta ne luokitellaan yleensä seuraaviin: 1) henkitorven ahtauma endoskooppiseen laajentamiseen (suoritetaan jäykillä instrumenteilla tai puhallettavilla ilmapalloilla); 2) stenoosin endoskooppinen resektio (pitkäaikaisella lääkehoidolla leikkauksen jälkeen); tai 3) niskaleikkaus, jossa on sairastuneen henkitorven resektio ja päästä päähän -anastomoosi. Jokainen potilas voi vaatia toistuvia leikkauksia pitääkseen henkitorven auki, mikä lisää hoidon sivuvaikutusten ja komplikaatioiden todennäköisyyttä. Kaikilla lähestymistavoilla on ainutlaatuisia ja usein vammauttavia sivuvaikutuksia, jotka voivat vaikuttaa merkittävästi potilaan elämänlaatuun.
Koska sairaus on harvinainen, potilaiden on vaikea löytää hyvää tietoa, jotta he ymmärtäisivät hoitovaihtoehtojen kirjon. Tämä on erityisen vaikeaa, koska useimmat potilaat kärsivät vakavista hengitysvaikeuksista ja tarvitsevat hoitoa nopeasti, mikä rajoittaa heidän kykyään tutkia vaihtoehtoja. Lisäksi laadukkaasta, luotettavasta ja helposti saatavilla olevasta tiedosta puuttuu yleisesti ottaen yksittäisen potilaan päätöksentekoa varten. Puutteelliset tiedot ja rajallinen näyttö hoidon tuloksista vaikeuttavat potilaan päätöksentekoa, kun he yrittävät tasapainottaa selviytymistä, oireita ja elämänlaatua koskevia näkökohtia.
Sen lisäksi, että käytettävissä olevien eri hoitojen suhteellisen tehokkuuden ymmärtämisessä on puutteita, mikään tutkimus ei ole tutkinut iSGS:n toiminnallisia tuloksia (ts. kuinka hyvin potilaat hengittävät, puhuvat ja nielevät hoidon jälkeen). Nämä päätepisteet ovat tärkeitä potilaille, ja ne ovat todennäköisesti ensisijainen määräävä tekijä päätöksenteossa. Suora vuorovaikutus potilaiden kanssa on ratkaisevan tärkeää näiden elämänlaatunäkökohtien ymmärtämiseksi, koska potilaan ja lääkärin näkökulmat eivät aina ole samat. Esimerkiksi tulokset osoittavat, että endoskooppinen laajeneminen liittyy suurempaan taudin uusiutumisasteeseen ja siten toistuvan leikkauksen tarpeeseen. Samaan aikaan avoin henkitorven resektio on suuri leikkaus, johon liittyy merkittäviä välittömiä perioperatiivisia riskejä, ja se on yhdistetty äänen ja nielemisen muutoksiin. Avoin henkitorven resektio näyttää vähentävän taudin uusiutumisen riskiä, mutta hyödyn aste ja tähän lähestymistapaan liittyvät kompromissit ovat vastaamattomia kysymyksiä.
North American Airway Collaborativen (NoAAC PR-02) ehdottama tutkimus on suunniteltu täyttämään tämä aukko. Prospektiivitutkimuksessamme verrataan suoraan standardihoitojen tehokkuutta ja arvioidaan niihin liittyviä elämänlaadun kompromisseja iSGS-potilailla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
St Leonards, Australia
- University of Sydney
-
-
-
-
-
Reykjavik, Islanti, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Yhdysvallat, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yli 18-vuotias.
- Leesion on sisällettävä subglottis.
Poissulkemiskriteerit:
- Alle 18-vuotias
- Potilaat, joilla ei ole kykyä suostua itseensä
- Merkittävä laryngotrakeaalinen traumaattinen vamma historiassa.
- Historiallinen endotrakeaalinen intubaatio tai trakeotomia 2 vuoden sisällä esiintymisestä.
- Suuri etukaulan leikkaus.
- Kaulan säteilytyksen historia.
- Aiemmat syövyttävät tai lämpövauriot laryngotrakeaalisessa kompleksissa.
- Aiemmin kliinisesti diagnosoitu vaskuliitti tai kollaasiverisuonitauti.
- Positiiviset antinukleaariset sytoplasmiset vasta-ainetiitterit.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
iSGS-potilaat
Osallistujat saavat tavanomaista hoitoa vastaavassa keskuksessa, ja heitä seurataan pituussuunnassa oireiden muutosten, lisähoidon tarpeen ja komplikaatioiden varalta, ja heille annetaan potilaiden raportoimat tulokset (PRO:t) ennalta määrätyin väliajoin.
|
Tämä saavutetaan jäykillä instrumenteilla tai puhallettavilla ilmapalloilla.
Tämä saavutetaan C02-lasereilla ja yhdistettynä pitkäaikaiseen lääkehoitoon leikkauksen jälkeen.
Vaurioituneen henkitorven resektio päästä päähän -anastomoosilla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon tehokkuus: Aika toistuvaan toimenpiteeseen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
|
Hoidon tehokkuus: Trakeostoman tarve
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
QOL
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Potilaan elämänlaadun arviointi: ääni (VHI-10)
|
3 vuotta
|
|
QOL
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Potilaan elämänlaadun arviointi: dysfagia (EAT-10)
|
3 vuotta
|
|
QOL
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Potilaan elämänlaadun arviointi: hengitys (COPD hengenahdistus)
|
3 vuotta
|
|
QOL
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Potilaan elämänlaadun arviointi: yleinen elämänlaatu (SF-12)
|
3 vuotta
|
|
Potilaan raportoima tulos
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Epäperinteinen PRO keskittyi sosiaaliseen tukeen
|
3 vuotta
|
|
Potilaan raportoima tulos
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ei-perinteinen PRO keskittyi taudin uusiutumisen pelkoon
|
3 vuotta
|
|
Potilaan raportoima tulos
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ei-perinteinen PRO keskittyi sairauden ahdistukseen ja taakkaan
|
3 vuotta
|
|
Potilaan raportoima tulos
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Epäperinteinen PRO keskittyi osallistavaan päätöksentekotyyliin
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Opintojen puheenjohtaja: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 150917
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .