Alternativy léčby v iSGS (studie NoAAC PR-02) (NoAAC PR-02)
Alternativy léčby u dospělých vzácných onemocnění; Posouzení možností u idiopatické subglotické stenózy North American Airway Collaborative Study PR-02 (NoAAC PR-02 Study)
Studie je zaměřena na zodpovězení otázek; (1) Jak dobře fungují nejběžněji používané léčby v iSGS? a (2) Jaké kompromisy v kvalitě života jsou spojeny s každým přístupem?
S výsledky této studie vyšetřovatelé doufají, že poskytnou pacientům iSGS informace: (1) Vzhledem k mým osobním charakteristikám, podmínkám a preferencím, co bych měl očekávat, že se mi stane? a (2) Jaké mám možnosti a jaké jsou potenciální výhody a škody těchto možností?
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Idiopatická subglotická stenóza (iSGS) je vzácné onemocnění, při kterém se trachea zužuje bez známého důvodu. Ačkoli je toto onemocnění neobvyklé (s odhadovaným výskytem 1 : 400 000 osob za rok), onemocnění i jeho terapie hluboce ovlivňují schopnost pacientů dýchat, komunikovat a polykat. Dýchací potíže (tj. dušnost) je charakteristickým příznakem a primární příčinou smrti a invalidity. Pacienti však mohou také zaznamenat vysilující změny hlasu a problémy s polykáním v důsledku stavu nebo jeho léčby.
Lidé s tímto onemocněním často vyžadují několik operací ročně. Pro zvládnutí iSGS byla vyvinuta celá řada léčebných postupů, ale obecně se dělí na: 1) endoskopickou dilataci tracheální stenózy (provozované pevnými nástroji nebo nafukovacími balónky); 2) endoskopická resekce stenózy (s prodlouženou léčebnou terapií po operaci); nebo 3) operace otevřeného krku s resekcí postiženého tracheálního segmentu s end-to-end anastomózou. Každý pacient může vyžadovat opakované operace k udržení průdušnice otevřené, což zvyšuje pravděpodobnost vedlejších účinků a komplikací léčby. Všechny přístupy mají jedinečné a často zneschopňující související vedlejší účinky, které mohou významně ovlivnit kvalitu života pacienta.
Vzhledem k tomu, že se jedná o vzácné onemocnění, je pro pacienty obtížné najít dobré informace, aby pochopili spektrum možností léčby. To je obzvláště obtížné, protože většina pacientů má vážné dýchací potíže a potřebuje rychlou léčbu, což omezuje jejich schopnost prozkoumat možnosti. Kromě toho obecně chybí vysoce kvalitní, spolehlivá a dostupná data, která by umožnila individuální rozhodování pacientů. Nedokonalé informace a omezené důkazy o výsledcích léčby komplikují rozhodování pacientů, protože se snaží vyvážit úvahy o přežití, symptomech a kvalitě života.
Kromě mezer v porozumění relativní účinnosti různých dostupných léčebných postupů žádné studie nezkoumaly funkční výsledky u iSGS (tj. jak dobře pacienti po ošetření dýchají, mluví a polykají). Tyto koncové body jsou pro pacienty důležité a jsou pravděpodobně primárním určujícím faktorem při rozhodování. Pro pochopení těchto aspektů kvality života je zásadní přímý kontakt s pacienty, protože pohledy pacienta a lékaře nejsou vždy stejné. Výsledky například ukazují, že endoskopická dilatace je spojena s vyšší mírou recidivy onemocnění a tedy nutností opakované operace. Mezitím je otevřená resekce trachey velkou operací s významnými bezprostředními perioperačními riziky a je spojována se změnami hlasu a polykání. Zdá se, že otevřená resekce trachey snižuje riziko recidivy onemocnění, ale míra přínosu a kompromisy spojené s tímto přístupem jsou nezodpovězenými otázkami.
Navrhovaná studie od North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) je navržena tak, aby zaplnila tuto prázdnotu. Naše prospektivní studie bude přímo porovnávat účinnost standardní péče a hodnotit související kompromisy v kvalitě života u pacientů s iSGS.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
St Leonards, Austrálie
- University of Sydney
-
-
-
-
-
Reykjavik, Island, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
-
-
-
London, Spojené království, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Spojené státy, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Spojené státy, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk starší 18 let.
- Léze musí zahrnovat subglottis.
Kritéria vyloučení:
- Méně než 18 let
- Pacienti bez schopnosti dát svůj souhlas
- Anamnéza významného laryngotracheálního traumatického poranění.
- Anamnéza endotracheální intubace nebo tracheotomie do 2 let od prezentace.
- Velká operace předního krku.
- Historie ozařování krku.
- Anamnéza žíravých nebo tepelných poranění laryngotracheálního komplexu.
- Anamnéza klinicky diagnostikované vaskulitidy nebo kolážového vaskulárního onemocnění.
- Pozitivní titry antinukleárních cytoplazmatických protilátek.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
iSGS pacientů
Účastníkům bude poskytnuta standardní péče v příslušném centru a budou dlouhodobě sledováni kvůli změnám symptomů, potřebě další léčby, komplikacím a pacientem hlášené výsledky (PRO) budou podávány v a priori stanovených intervalech.
|
Toho je dosaženo pomocí pevných nástrojů nebo nafukovacích balónků.
Toho je dosaženo pomocí C02 laserů a v kombinaci s prodlouženou lékařskou terapií po operaci.
Resekce postiženého tracheálního segmentu s end-to-end anastomózou
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Efektivita léčby: Doba do opakování procedury
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Efektivita léčby: Potřeba tracheostomie
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
QOL
Časové okno: 3 roky
|
Hodnocení kvality života pacienta: hlas (VHI-10)
|
3 roky
|
|
QOL
Časové okno: 3 roky
|
Hodnocení kvality života pacienta: dysfagie (EAT-10)
|
3 roky
|
|
QOL
Časové okno: 3 roky
|
Hodnocení kvality života pacienta: dýchání (CHOPN dušnost)
|
3 roky
|
|
QOL
Časové okno: 3 roky
|
Hodnocení kvality života pacienta: obecná kvalita života (SF-12)
|
3 roky
|
|
Výsledek hlášený pacientem
Časové okno: 3 roky
|
Netradiční PRO zaměřené na sociální podporu
|
3 roky
|
|
Výsledek hlášený pacientem
Časové okno: 3 roky
|
Netradiční PRO zaměřené na strach z recidivy onemocnění
|
3 roky
|
|
Výsledek hlášený pacientem
Časové okno: 3 roky
|
Netradiční PRO zaměřené na chorobnou úzkost a zátěž
|
3 roky
|
|
Výsledek hlášený pacientem
Časové okno: 3 roky
|
Netradiční PRO zaměřené na participativní styl rozhodování
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Studijní židle: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 150917
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .