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ISGS 中的治疗替代方案（NoAAC PR-02 研究） (NoAAC PR-02)

2021年10月27日更新者：Alexander Gelbard, MD、Vanderbilt University Medical Center

成人罕见病的治疗选择；特发性声门下狭窄北美气道协作 PR-02 研究（NoAAC PR-02 研究）中选项的评估

该研究旨在回答问题； (1) iSGS 中最常用的治疗效果如何？ (2) 与每种方法相关的生活质量权衡是什么？

有了这个试验的结果，研究者希望为 iSGS 患者提供信息：(1) 考虑到我的个人特征、条件和偏好，我应该期望我会发生什么？ (2) 我有哪些选择，这些选择的潜在利弊是什么？

研究概览

地位

完全的

条件

特发性声门下狭窄 (iSGS)

干预/治疗

详细说明

特发性声门下狭窄 (iSGS) 是一种罕见的疾病，其中气管因未知原因变窄。虽然不常见（估计每年有 1:400,000 人发病），但这种疾病及其治疗都会深刻影响患者的呼吸、交流和吞咽能力。呼吸困难（即呼吸困难）是标志性症状，也是死亡和残疾的主要原因。然而，由于病情或治疗，患者也会经历使人虚弱的声音变化和吞咽问题。

患有这种疾病的人通常每年需要进行几次手术。已采用多种治疗方法来管理 iSGS，但通常分为：1) 气管狭窄的内窥镜扩张（通过刚性器械或充气球囊完成）； 2) 狭窄的内窥镜切除术（手术后延长药物治疗）；或 3) 开颈手术切除受影响的气管段并进行端对端吻合。每个患者都可能需要反复手术以保持气管畅通，这会增加治疗副作用和并发症的几率。所有方法都有独特的且通常会致残的相关副作用，这些副作用会显着影响患者的生活质量。

由于这种疾病很罕见，患者很难找到好的信息来了解治疗方案的范围。这是特别困难的，因为大多数患者都存在严重的呼吸困难并且需要迅速治疗，这限制了他们探索选择的能力。此外，普遍缺乏高质量、可靠和可访问的数据来为个体患者的决策提供信息。不完善的信息和有限的治疗结果证据使患者的决策复杂化，因为他们试图平衡生存、症状和生活质量的考虑。

除了在理解可用的不同治疗的相对有效性方面存在差距外，还没有研究探索 iSGS 的功能结果（即患者在治疗后呼吸、说话和吞咽的情况）。这些终点对患者很重要，可以说是决策的主要决定因素。与患者直接接触对于了解这些生活质量考虑因素至关重要，因为患者和医生的观点并不总是相同的。例如，结果表明，内窥镜扩张与较高的疾病复发率相关，因此需要重复手术。同时，开放式气管切除术是一项大手术，具有显着的直接围手术期风险，并且与声音和吞咽的改变有关。开放气管切除术似乎可以降低疾病复发的风险，但获益的程度以及与这种方法相关的利弊权衡仍是悬而未决的问题。

北美航空公司协作组织 (NoAAC PR-02) 提出的研究旨在填补这一空白。我们的前瞻性研究将直接比较标准护理治疗的有效性，并评估其在 iSGS 患者中的相关生活质量权衡。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

1239

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

冰岛
- - Reykjavik、冰岛、101-155
    - Landspitali University Hospital
澳大利亚
- - St Leonards、澳大利亚
    - University of Sydney
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - The University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Scottsdale、Arizona、美国、85054
    - Mayo Clinic
- California
  - Irvine、California、美国、92606
    - University of California Irvine
  - Loma Linda、California、美国、92354
    - Loma Linda University Health Care
  - Los Angeles、California、美国、90033
    - University of Southern California
  - Los Angeles、California、美国、90095
    - University of California Los Angeles
  - Palo Alto、California、美国、94304
    - Stanford University
  - San Diego、California、美国、92103
    - University of California San Diego
  - San Francisco、California、美国、94115
    - University of California San Francisco
- Colorado
  - Denver、Colorado、美国、80045
    - University of Colorado
- Florida
  - Miami、Florida、美国、33136
    - University of Miami
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、美国、30322
    - Emory University School of Medicine
  - Augusta、Georgia、美国、30912
    - Augusta University
- Illinois
  - Downers Grove、Illinois、美国、60515
    - Bastian Voice Institute
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - University of Iowa
- Louisiana
  - Baton Rouge、Louisiana、美国、70809
    - Louisiana State University
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21287
    - Johns Hopkins
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109
    - University of Michigan
- Minnesota
  - Rochester、Minnesota、美国、55902
    - Mayo Clinic
- Nebraska
  - Omaha、Nebraska、美国、68198
    - University of Nebraska
- New York
  - New York、New York、美国、10016
    - New York University Medical Center
  - Rochester、New York、美国、14642
    - University of Rochester
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
    - University of North Carolina
  - Durham、North Carolina、美国、27705
    - Duke University
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45267
    - University of Cincinatti
  - Cleveland、Ohio、美国、44195
    - Cleveland Clinic
  - Columbus、Ohio、美国、43212
    - The Ohio State University Wexner Medical Center
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
    - Temple University
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
    - University of Pittsburgh
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37232
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、75390
    - University of Texas Southwestern
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Baylor College of Medicine
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84132
    - University of Utah
- Virginia
  - Charlottesville、Virginia、美国、22908-0713
    - University of Virginia
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98195
    - University of Washington
- Wisconsin
  - Madison、Wisconsin、美国、53792
    - University of Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - Medical College of Wisconsin
英国
- - London、英国、W6 8RF
    - Charing Cross Hospital, Imperial College London

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

参与机构的所有临床确诊 iSGS 患者都有资格入组。

描述

纳入标准：

大于 18 岁。
病变必须累及声门下。

排除标准：

未满 18 岁
没有能力自行同意的患者
重大喉气管外伤史。
就诊 2 年内有气管插管或气管切开术史。
主要的前颈手术。
颈部放射史。
喉气管复合体有腐蚀性或热损伤史。
临床诊断为血管炎或胶质血管病的病史。
抗核细胞质抗体滴度阳性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

团体/队列数

队列和干预

团体/队列	干预/治疗
iSGS 患者参与者将在各自的中心接受标准护理治疗，并将纵向跟踪症状变化、需要进一步治疗、并发症，并将按照预先确定的时间间隔进行患者报告结果 (PRO)。	程序：声门下狭窄的内窥镜扩张术这是通过刚性仪器或充气气球完成的。程序：狭窄的内窥镜切除术这是通过 CO2 激光并配合手术后长期药物治疗来实现的。程序：气管切除术端端吻合术切除受影响的气管段其他名称：环甲气管切除术开放气道手术

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
治疗效果：再次手术的时间大体时间：3年	3年
治疗效果：需要气管切开术大体时间：3年	3年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
生活质量大体时间：3年	患者生活质量评估：语音 (VHI-10)	3年
生活质量大体时间：3年	患者生活质量评估：吞咽困难 (EAT-10)	3年
生活质量大体时间：3年	患者生活质量评估：呼吸（COPD 呼吸困难）	3年
生活质量大体时间：3年	患者生活质量评估：一般生活质量 (SF-12)	3年
患者报告的结果大体时间：3年	专注于社会支持的非传统 PRO	3年
患者报告的结果大体时间：3年	非传统 PRO 专注于对疾病复发的恐惧	3年
患者报告的结果大体时间：3年	非传统 PRO 专注于疾病焦虑和负担	3年
患者报告的结果大体时间：3年	非传统 PRO 专注于参与式决策风格	3年