Behandlingsalternativer i iSGS (NoAAC PR-02-undersøgelse) (NoAAC PR-02)
Behandlingsalternativer ved sjældne sygdomme hos voksne; Vurdering af muligheder i idiopatisk subglottisk stenose North American Airway Collaborative PR-02-undersøgelse (NoAAC PR-02-undersøgelse)
Undersøgelsen har til formål at besvare spørgsmålene; (1) Hvor godt virker de mest anvendte behandlinger i iSGS? og (2) Hvilke afvejninger af livskvalitet er forbundet med hver tilgang?
Med resultaterne af dette forsøg håber efterforskerne at kunne give information til iSGS-patienter: (1) I betragtning af mine personlige karakteristika, forhold og præferencer, hvad skal jeg forvente vil ske med mig? og (2) Hvad er mine muligheder, og hvad er de potentielle fordele og skader ved disse muligheder?
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Idiopatisk subglottisk stenose (iSGS) er en sjælden sygdom, hvor luftrøret indsnævrer sig uden kendt årsag. Selvom det er ualmindeligt (med en estimeret forekomst på 1:400.000 personer om året), påvirker både sygdommen og dens behandlinger dybt patienternes evne til at trække vejret, kommunikere og synke. Vejrtrækningsbesvær (dvs. dyspnø) er det kendetegnende symptom og den primære årsag til død og handicap. Patienter kan dog også opleve invaliderende stemmeændringer og synkeproblemer på grund af tilstanden eller dens behandling.
Mennesker med denne sygdom kræver ofte flere operationer om året. En række behandlinger er blevet avanceret for at håndtere iSGS, men er generelt kategoriseret i: 1) endoskopisk udvidelse af tracheal stenose (opnået med stive instrumenter eller oppustelige balloner); 2) endoskopisk resektion af stenosen (med langvarig medicinsk terapi efter operation); eller 3) åben halsoperation med resektion af det berørte luftrørssegment med ende-til-ende anastomose. Hver patient kan kræve gentagne operationer for at holde deres luftrør åben, hvilket øger chancerne for behandlingsbivirkninger og komplikationer. Alle tilgange har unikke og ofte invaliderende associerede bivirkninger, som kan påvirke en patients livskvalitet betydeligt.
Fordi sygdommen er sjælden, er det svært for patienterne at finde god information, så de kan forstå spektret af behandlingsmuligheder. Dette er især vanskeligt, fordi de fleste patienter har alvorlige vejrtrækningsbesvær og har brug for behandling hurtigt, hvilket begrænser deres evne til at udforske muligheder. Derudover er der en generel mangel på højkvalitets, pålidelige og tilgængelige data til at informere individuelle patienters beslutningstagning. Ufuldkommen information og begrænset evidens om behandlingsresultater komplicerer patientens beslutningstagning, da de forsøger at balancere overlevelse, symptomer og livskvalitet.
Ud over hullerne i forståelsen af den relative effektivitet af de forskellige tilgængelige behandlinger, har ingen undersøgelser undersøgt funktionelle resultater i iSGS (dvs. hvor godt patienter trækker vejret, taler og synker efter behandlinger). Disse endepunkter er vigtige for patienter og er uden tvivl en primær determinant i beslutningstagning. Direkte engagement med patienter er afgørende for at forstå disse livskvalitetsovervejelser, da patient- og lægeperspektiver ikke altid er de samme. For eksempel viser resultaterne, at endoskopisk dilatation er forbundet med en højere frekvens af sygdomstilbagefald og dermed behov for gentagen operation. I mellemtiden er åben luftrørsresektion en større operation med betydelige umiddelbare perioperative risici og har været forbundet med ændringer i stemme og synke. Åben luftrørsresektion ser ud til at reducere risikoen for sygdomstilbagefald, men graden af fordel og afvejningen forbundet med denne tilgang er ubesvarede spørgsmål.
Den foreslåede undersøgelse fra North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) er designet til at udfylde dette tomrum. Vores prospektive undersøgelse vil direkte sammenligne effektiviteten af standardbehandlinger og vurdere deres tilknyttede afvejninger af livskvalitet hos iSGS-patienter.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
St Leonards, Australien
- University of Sydney
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Forenede Stater, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- University of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Forenede Stater, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Reykjavik, Island, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Over 18 år.
- Læsionen skal involvere subglottis.
Ekskluderingskriterier:
- Under 18 år
- Patienter uden evne til selv at give samtykke
- Anamnese med betydelig laryngotracheal traumatisk skade.
- Anamnese med endotracheal intubation eller tracheotomi inden for 2 år efter præsentationen.
- Større forreste nakkeoperation.
- Historie om halsbestråling.
- Anamnese med ætsende eller termiske skader på det laryngotracheale kompleks.
- Anamnese med en klinisk diagnosticeret vaskulitis eller collage vaskulær sygdom.
- Positive antinukleære cytoplasmatiske antistoftitre.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
iSGS patienter
Deltagerne vil modtage standardbehandling på det respektive center og vil blive fulgt i længderetningen for symptomændringer, behov for yderligere behandling, komplikationer og vil få administreret patientrapporterede resultater (PRO'er) med a priori bestemte intervaller.
|
Dette opnås med stive instrumenter eller oppustelige balloner.
Dette opnås med C02-lasere og parret med langvarig medicinsk behandling efter operationen.
Resektion af det berørte luftrørssegment med ende-til-ende anastomose
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Behandlingseffektivitet: Tid til tilbagevendende procedure
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Behandlingseffektivitet: Behov for trakeostomi
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
QOL
Tidsramme: 3 år
|
Vurdering af patientens livskvalitet: stemme (VHI-10)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsramme: 3 år
|
Vurdering af patientens livskvalitet: dysfagi (EAT-10)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsramme: 3 år
|
Vurdering af patientens livskvalitet: vejrtrækning (KOL-dyspnø)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsramme: 3 år
|
Vurdering af patientens livskvalitet: generel livskvalitet (SF-12)
|
3 år
|
|
Patientrapporteret resultat
Tidsramme: 3 år
|
Utraditionel PRO fokuserede på social støtte
|
3 år
|
|
Patientrapporteret resultat
Tidsramme: 3 år
|
Ikke-traditionel PRO fokuserede på frygt for sygdomsgentagelse
|
3 år
|
|
Patientrapporteret resultat
Tidsramme: 3 år
|
Ikke-traditionel PRO fokuseret på sygdomsangst og -byrde
|
3 år
|
|
Patientrapporteret resultat
Tidsramme: 3 år
|
Ikke-traditionel PRO fokuseret på deltagende beslutningstagningsstil
|
3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Studiestol: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 150917
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .