ISGS의 치료 대안(NoAAC PR-02 연구) (NoAAC PR-02)
성인 희귀 질환의 치료 대안; 특발성 성문하 협착증 북미 기도 협력 PR-02 연구(NoAAC PR-02 연구)의 옵션 평가
이 연구는 질문에 답하는 것을 목표로 합니다. (1) iSGS에서 가장 일반적으로 사용되는 치료법은 얼마나 잘 작동합니까? (2) 각 접근 방식과 관련된 삶의 질 절충점은 무엇입니까?
이 시험의 결과를 통해 조사관은 iSGS 환자에게 다음과 같은 정보를 제공하기를 희망합니다. (1) 내 개인적 특성, 조건 및 선호 사항을 고려할 때 나에게 어떤 일이 일어날 것으로 예상해야 합니까? (2) 내 선택은 무엇이며 이러한 선택의 잠재적인 이점과 피해는 무엇입니까?
연구 개요
상세 설명
특발성 성문하 협착증(iSGS)은 원인을 알 수 없이 기관이 좁아지는 희귀 질환입니다. 흔하지는 않지만(연간 1:400,000명의 발병률 추정) 이 질병과 치료법은 환자의 호흡, 의사소통 및 삼키는 능력에 심각한 영향을 미칩니다. 호흡 곤란(예: 호흡곤란)은 특징적인 증상이며 사망 및 장애의 주요 원인입니다. 그러나 환자는 상태나 치료로 인해 쇠약해진 목소리 변화와 삼키는 문제를 경험할 수도 있습니다.
이 질병을 가진 사람들은 종종 매년 여러 번의 수술이 필요합니다. iSGS를 관리하기 위해 다양한 치료법이 발전했지만 일반적으로 다음과 같이 분류됩니다. 2) 협착증의 내시경 절제술(수술 후 장기간 약물 치료 포함); 또는 3) 종단 간 문합으로 영향을 받은 기관 분절을 절제하는 개경 수술. 각 환자는 기관을 열어두기 위해 반복적인 수술이 필요할 수 있으며, 이는 치료 부작용 및 합병증의 가능성을 높입니다. 모든 접근법에는 환자의 삶의 질에 상당한 영향을 미칠 수 있는 독특하고 종종 무력화 관련 부작용이 있습니다.
희귀질환이기 때문에 환자들이 치료 선택의 스펙트럼을 이해할 수 있는 좋은 정보를 찾기 어렵다. 이것은 대부분의 환자가 심각한 호흡 곤란을 겪고 있고 빠른 치료가 필요하여 옵션을 탐색할 수 있는 능력을 제한하기 때문에 특히 어렵습니다. 또한 개별 환자의 의사 결정을 알리기 위한 고품질의 신뢰할 수 있고 액세스 가능한 데이터가 일반적으로 부족합니다. 치료 결과에 대한 불완전한 정보와 제한된 증거는 환자가 생존, 증상 및 삶의 질 고려 사항의 균형을 맞추려고 할 때 의사 결정을 복잡하게 만듭니다.
이용 가능한 다양한 치료법의 상대적인 효과를 이해하는 데 있어 격차를 넘어서는 iSGS의 기능적 결과를 탐구한 연구는 없습니다(즉, 치료 후 환자가 얼마나 잘 호흡하고 말하고 삼키는가). 이러한 종점은 환자에게 중요하며 틀림없이 의사 결정의 주요 결정 요인입니다. 환자와 의사의 관점이 항상 같지는 않기 때문에 이러한 삶의 질 고려 사항을 이해하려면 환자와의 직접적인 관계가 중요합니다. 예를 들어, 결과는 내시경 확장이 더 높은 질병 재발률과 관련되어 있으므로 반복 수술이 필요함을 보여줍니다. 한편, 개방형 기관 절제술은 상당한 즉각적인 수술 전후 위험이 있는 주요 수술이며 음성 및 삼킴의 변화와 관련이 있습니다. 개방형 기관 절제술은 질병 재발의 위험을 감소시키는 것으로 보이지만 이점의 정도와 이 접근법과 관련된 장단점은 답이 없는 질문입니다.
North American Airway Collaborative(NoAAC PR-02)에서 제안된 연구는 이 공백을 채우기 위해 설계되었습니다. 우리의 전향적 연구는 표준 치료 치료의 효과를 직접 비교하고 iSGS 환자의 관련 삶의 질을 평가할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85054
- Mayo Clinic
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California
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Irvine, California, 미국, 92606
- University of California Irvine
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Loma Linda University Health Care
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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San Diego, California, 미국, 92103
- University of California San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94115
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University
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Illinois
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Downers Grove, Illinois, 미국, 60515
- Bastian Voice Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70809
- Louisiana State University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55902
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- New York University Medical Center
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- University of Cincinatti
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, 미국, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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-
Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- Temple University
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908-0713
- University of Virginia
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Reykjavik, 아이슬란드, 101-155
- Landspitali University Hospital
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London, 영국, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
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St Leonards, 호주
- University of Sydney
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 18세 이상.
- 병변은 성문하를 침범해야 합니다.
제외 기준:
- 18세 미만
- 스스로 동의할 능력이 없는 환자
- 중대한 후두 기관 외상성 손상의 병력.
- 내원 2년 이내의 기관내삽관 또는 기관절개술의 병력.
- 주요 전방 목 수술.
- 목 조사의 역사.
- laryngotracheal complex에 부식성 또는 열 손상의 병력.
- 임상적으로 진단된 혈관염 또는 콜라주 혈관 질환의 병력.
- 양성 항핵 세포질 항체 역가.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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iSGS 환자
참가자는 각 센터에서 표준 관리 치료를 받고 증상 변화, 추가 치료의 필요성, 합병증에 대해 세로로 추적되며 선험적으로 결정된 간격으로 환자 보고 결과(PRO)가 관리됩니다.
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이것은 단단한 기구나 부풀릴 수 있는 풍선으로 이루어집니다.
이것은 C02 레이저로 달성되며 수술 후 장기간의 의료 요법과 결합됩니다.
종단 간 문합으로 영향을 받은 기관 분절의 절제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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치료 효과: 시술 재발까지의 시간
기간: 3 년
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3 년
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치료효과 : 기관절개술 필요
기간: 3 년
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3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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삶의 질
기간: 3 년
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환자 삶의 질 평가: 음성(VHI-10)
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3 년
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삶의 질
기간: 3 년
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환자 삶의 질 평가: 삼킴곤란(EAT-10)
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3 년
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삶의 질
기간: 3 년
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환자 삶의 질 평가: 호흡(COPD 호흡곤란)
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3 년
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삶의 질
기간: 3 년
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환자 삶의 질 평가: 일반적인 삶의 질(SF-12)
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3 년
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환자가 보고한 결과
기간: 3 년
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사회적 지원에 초점을 맞춘 비 전통적인 PRO
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3 년
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환자가 보고한 결과
기간: 3 년
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질병 재발에 대한 두려움에 초점을 맞춘 비전통적 PRO
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3 년
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환자가 보고한 결과
기간: 3 년
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질병 불안과 부담에 초점을 맞춘 비 전통적인 PRO
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3 년
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환자가 보고한 결과
기간: 3 년
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참여적 의사 결정 스타일에 초점을 맞춘 비전통적 PRO
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- 연구 의자: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 150917
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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