Behandlungsalternativen bei iSGS (NoAAC PR-02-Studie) (NoAAC PR-02)
Behandlungsalternativen bei seltenen Erkrankungen bei Erwachsenen; Bewertung der Optionen bei idiopathischer subglottischer Stenose North American Airway Collaborative PR-02 Study (NoAAC PR-02 Study)
Die Studie zielt darauf ab, die Fragen zu beantworten; (1) Wie gut wirken die am häufigsten verwendeten Behandlungen bei iSGS? und (2) Welche Kompromisse in Bezug auf die Lebensqualität sind mit jedem Ansatz verbunden?
Mit den Ergebnissen dieser Studie hoffen die Forscher, iSGS-Patienten Informationen zu liefern: (1) Was sollte ich angesichts meiner persönlichen Eigenschaften, Zustände und Vorlieben erwarten? und (2) Welche Möglichkeiten habe ich, und was sind die potenziellen Vor- und Nachteile dieser Optionen?
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die idiopathische subglottische Stenose (iSGS) ist eine seltene Erkrankung, bei der sich die Luftröhre aus unbekannter Ursache verengt. Obwohl selten (mit einer geschätzten Inzidenz von 1:400.000 Personen pro Jahr), beeinträchtigen sowohl die Krankheit als auch ihre Therapien die Fähigkeit der Patienten zu atmen, zu kommunizieren und zu schlucken. Atembeschwerden (z. Dyspnoe) ist das charakteristische Symptom und die Hauptursache für Tod und Invalidität. Patienten können jedoch aufgrund der Erkrankung oder ihrer Behandlung auch schwächende Stimmveränderungen und Schluckbeschwerden erfahren.
Menschen mit dieser Krankheit benötigen oft mehrere Operationen pro Jahr. Zur Behandlung von iSGS wurde eine Vielzahl von Behandlungen entwickelt, die jedoch im Allgemeinen in folgende Kategorien eingeteilt werden: 1) endoskopische Dilatation der Trachealstenose (erreicht mit starren Instrumenten oder aufblasbaren Ballons); 2) endoskopische Resektion der Stenose (bei längerer medikamentöser Therapie nach der Operation); oder 3) Operation am offenen Hals mit Resektion des betroffenen Trachealsegments mit End-zu-End-Anastomose. Jeder Patient kann wiederholte Operationen benötigen, um seine Luftröhre offen zu halten, was die Wahrscheinlichkeit von Nebenwirkungen und Komplikationen der Behandlung erhöht. Alle Ansätze haben einzigartige und häufig behindernde Nebenwirkungen, die die Lebensqualität eines Patienten erheblich beeinträchtigen können.
Da die Krankheit selten ist, ist es für Patienten schwierig, gute Informationen zu finden, damit sie das Spektrum der Behandlungsmöglichkeiten verstehen können. Dies ist besonders schwierig, da die meisten Patienten unter schweren Atembeschwerden leiden und schnell behandelt werden müssen, was ihre Fähigkeit einschränkt, Optionen zu erkunden. Darüber hinaus besteht ein allgemeiner Mangel an qualitativ hochwertigen, zuverlässigen und zugänglichen Daten, um die Entscheidungsfindung des einzelnen Patienten zu unterstützen. Unvollständige Informationen und begrenzte Evidenz zu den Behandlungsergebnissen erschweren die Entscheidungsfindung der Patienten, da sie versuchen, Überleben, Symptome und Überlegungen zur Lebensqualität in Einklang zu bringen.
Abgesehen von den Lücken im Verständnis der relativen Wirksamkeit der verschiedenen verfügbaren Behandlungen haben keine Studien die funktionellen Ergebnisse bei iSGS untersucht (d. h. wie gut die Patienten nach der Behandlung atmen, sprechen und schlucken). Diese Endpunkte sind für die Patienten wichtig und wohl eine primäre Determinante bei der Entscheidungsfindung. Die direkte Zusammenarbeit mit Patienten ist entscheidend, um diese Überlegungen zur Lebensqualität zu verstehen, da die Perspektiven von Patienten und Ärzten nicht immer die gleichen sind. Die Ergebnisse zeigen beispielsweise, dass die endoskopische Dilatation mit einer höheren Rate an Krankheitsrezidiven und somit mit der Notwendigkeit wiederholter Operationen einhergeht. Inzwischen ist die offene Trachealresektion ein großer chirurgischer Eingriff mit erheblichen unmittelbaren perioperativen Risiken und wurde mit Veränderungen der Stimme und des Schluckens in Verbindung gebracht. Die offene Trachealresektion scheint das Risiko eines Wiederauftretens der Krankheit zu verringern, aber der Grad des Nutzens und die mit diesem Ansatz verbundenen Kompromisse sind unbeantwortete Fragen.
Die vorgeschlagene Studie der North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) soll diese Lücke füllen. Unsere prospektive Studie wird die Wirksamkeit von Standardbehandlungen direkt vergleichen und die damit verbundenen Kompromisse bei der Lebensqualität von iSGS-Patienten bewerten.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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St Leonards, Australien
- University of Sydney
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Reykjavik, Island, 101-155
- Landspitali University Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
- Mayo Clinic
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California
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Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92606
- University of California Irvine
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Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
- Loma Linda University Health Care
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
- University of Southern California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Stanford University
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
- University of California San Diego
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University School of Medicine
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Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
- Augusta University
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Illinois
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Downers Grove, Illinois, Vereinigte Staaten, 60515
- Bastian Voice Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70809
- Louisiana State University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
- University of Nebraska
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- New York University Medical Center
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Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- University of Rochester
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- University of North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
- University of Cincinatti
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
- Temple University
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908-0713
- University of Virginia
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Medical College of Wisconsin
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London, Vereinigtes Königreich, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Ab 18 Jahren.
- Die Läsion muss die Subglottis betreffen.
Ausschlusskriterien:
- Unter 18 Jahren
- Patienten ohne Einwilligungsfähigkeit
- Vorgeschichte einer signifikanten traumatischen Laryngotrachealverletzung.
- Geschichte der endotrachealen Intubation oder Tracheotomie innerhalb von 2 Jahren nach der Präsentation.
- Große vordere Halsoperation.
- Geschichte der Halsbestrahlung.
- Geschichte von ätzenden oder thermischen Verletzungen des Laryngotrachealkomplexes.
- Vorgeschichte einer klinisch diagnostizierten Vaskulitis oder Kollagenose.
- Positive antinukleäre zytoplasmatische Antikörpertiter.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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iSGS-Patienten
Die Teilnehmer erhalten eine Standardbehandlung im jeweiligen Zentrum und werden längsschnittlich auf Symptomänderungen, Bedarf an weiterer Behandlung und Komplikationen nachbeobachtet, und es werden von den Patienten gemeldete Ergebnisse (PROs) in a priori festgelegten Intervallen verabreicht.
|
Dies wird mit starren Instrumenten oder aufblasbaren Ballons erreicht.
Dies wird mit CO2-Lasern erreicht und mit einer verlängerten medikamentösen Therapie nach der Operation gepaart.
Resektion des betroffenen Trachealsegments mit End-zu-End-Anastomose
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Wirksamkeit der Behandlung: Zeit bis zum erneuten Eingriff
Zeitfenster: 3 Jahre
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3 Jahre
|
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Wirksamkeit der Behandlung: Notwendigkeit einer Tracheotomie
Zeitfenster: 3 Jahre
|
3 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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QOL
Zeitfenster: 3 Jahre
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Bewertung der Lebensqualität des Patienten: Stimme (VHI-10)
|
3 Jahre
|
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QOL
Zeitfenster: 3 Jahre
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Bewertung der Lebensqualität des Patienten: Dysphagie (EAT-10)
|
3 Jahre
|
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QOL
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Bewertung der Lebensqualität des Patienten: Atmung (COPD-Dyspnoe)
|
3 Jahre
|
|
QOL
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Bewertung der Lebensqualität von Patienten: Allgemeine Lebensqualität (SF-12)
|
3 Jahre
|
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Vom Patienten gemeldetes Ergebnis
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Nicht-traditionelles PRO konzentrierte sich auf soziale Unterstützung
|
3 Jahre
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Vom Patienten gemeldetes Ergebnis
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Nicht-traditionelles PRO konzentrierte sich auf die Angst vor dem Wiederauftreten der Krankheit
|
3 Jahre
|
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Vom Patienten gemeldetes Ergebnis
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Nicht-traditionelles PRO, das sich auf Krankheitsangst und -belastung konzentriert
|
3 Jahre
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Vom Patienten gemeldetes Ergebnis
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Nicht-traditionelles PRO, das sich auf einen partizipativen Entscheidungsfindungsstil konzentriert
|
3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Studienstuhl: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 150917
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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